Indice
- Panoramica dello studio
- Chi può partecipare
- Obiettivi e risultati misurati
- Fase dello studio e tipo di ricerca
- Dati principali del trial
- Termini utili da conoscere
Panoramica dello studio
Lo studio clinico disponibile su IADADEMSTAT riguarda pazienti con essenziale trombocitemia, una malattia del sangue in cui le piastrine sono troppo alte.[1] Il trial vuole capire se il trattamento può aiutare a controllare la conta piastrinica e se è sicuro e tollerabile negli adulti studiati.[1]
Chi può partecipare
Il trial è pensato per adulti con essenziale trombocitemia.[1] In modo più preciso, include pazienti resistenti o intolleranti all’idrossiurea, cioè persone per cui il trattamento precedente non ha funzionato bene oppure non è stato tollerato.[1]
Obiettivi e risultati misurati
L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di IADADEMSTAT nel ridurre la percentuale di pazienti con conta piastrinica anomala.[1] Uno dei risultati principali è la percentuale di pazienti che raggiunge una conta piastrinica pari o inferiore a 400×109/L senza eventi trombotici successivi, mantenendo valori piastrinici normali, in qualsiasi momento durante 24 settimane di trattamento.[1]
Lo studio misura anche la sicurezza e la tollerabilità del trattamento attraverso gli eventi avversi emergenti dal trattamento, chiamati TEAEs.[1] Questi eventi vengono classificati con i criteri CTCAE v5.0, un sistema usato nei trial per descrivere quanto è grave un effetto indesiderato.[1]
Fase dello studio e tipo di ricerca
Questo è uno studio di fase 2, una fase in cui si cerca di capire meglio se il trattamento funziona e si raccolgono ulteriori dati sulla sicurezza.[1] È anche uno studio interventistico, cioè i ricercatori assegnano il trattamento e poi osservano i risultati nei partecipanti.[1]
Lo stato del trial è Authorised, cioè autorizzato.[1] Il numero previsto di partecipanti è 36.[1]
Dati principali del trial
Il trial identificato come 2025-523864-19-00 valuta IADADEMSTAT per l’essenziale trombocitemia negli adulti resistenti o intolleranti all’idrossiurea.[1] Il titolo dello studio indica chiaramente che l’obiettivo è studiare il trattamento in questa popolazione specifica.[1]
Condizione studiata: essenziale trombocitemia, cioè una malattia con troppe piastrine nel sangue.[1]
Popolazione: adulti resistenti o intolleranti all’idrossiurea.[1]
Fase: fase 2, utile per valutare efficacia e sicurezza in modo più approfondito.[1]
Obiettivo principale: ridurre la conta piastrinica e osservare se si evitano eventi trombotici durante il periodo di trattamento.[1]
Misura di sicurezza: eventi avversi comparsi durante il trattamento, classificati con CTCAE v5.0.[1]
Termini utili da conoscere
Nel linguaggio dei trial, efficacia significa se il trattamento raggiunge il risultato atteso, per esempio ridurre le piastrine.[1] Sicurezza significa osservare se compaiono problemi o effetti indesiderati durante lo studio.[1]
Il termine tollerabilità indica quanto bene i partecipanti riescono a sopportare il trattamento nella pratica dello studio.[1] Eventi trombotici sono problemi legati alla formazione di un coagulo di sangue, mentre eventi avversi sono effetti non desiderati che possono comparire durante il trattamento.[1]
