Questa ricerca riguarda la Trombocitemia Essenziale, una malattia del sangue in cui il corpo produce un numero eccessivo di piastrine, ovvero quelle cellule responsabili della coagulazione del sangue. Lo studio si concentra sui pazienti che non ottengono benefici o che non tollerano l’idrossiurea, un farmaco comunemente usato per gestire questa condizione. Lo scopo è valutare l’efficacia e la sicurezza dell’iadademstat, un farmaco somministrato tramite una soluzione orale, nel ridurre i livelli di piastrine in eccesso.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di 24 settimane. Il monitoraggio si concentrerà sulla capacità del farmaco di riportare il numero di piastrine entro livelli normali e sulla presenza di eventuali eventi avversi, che sono effetti collaterali indesiderati che possono verificarsi durante la terapia. L’obiettivo principale è determinare se l’iadademstat possa essere una soluzione efficace per gestire i conteggi anomali delle cellule del sangue in questa specifica popolazione di pazienti.