In breve
Getacatetide, noto anche con il codice di sviluppo CY-101, è una sostanza sperimentale studiata per il trattamento del carcinoma corticosurrenalico (ACC) localmente avanzato o metastatico, un raro tumore delle ghiandole surrenali. Attualmente è autorizzato nell'Unione Europea uno studio clinico di Fase 2 per valutare questa terapia. Lo studio prevede di arruolare 41 partecipanti e sta testando due diversi dosaggi del farmaco, somministrato direttamente nel tumore.
Punti chiave
- Getacatetide (CY-101) è una sostanza sperimentale per il carcinoma corticosurrenalico, un raro tumore delle ghiandole surrenali.
- L'unico studio registrato è uno studio di Fase 2, attualmente autorizzato a iniziare l'arruolamento.
- Lo studio prevede di arruolare 41 partecipanti con malattia localmente avanzata o metastatica.
- Getacatetide viene somministrato tramite iniezione intratumorale direttamente nel tumore.
- Lo studio valuta la dose ottimale nella prima parte e il tasso di risposta obiettiva nella seconda parte.
Che cos'è getacatetide?
Getacatetide è una sostanza sperimentale nota anche con il codice di sviluppo CY-101. Non è ancora un medicinale autorizzato; viene studiata in studi clinici per verificare se sia sicura ed efficace per le persone affette da carcinoma corticosurrenalico. Il carcinoma corticosurrenalico, spesso abbreviato in ACC, è un tumore raro e aggressivo che si forma nello strato esterno delle ghiandole surrenali, situate sopra i reni.
La sostanza è in fase di sviluppo per l'uso nell'ACC localmente avanzato o metastatico, ossia un tumore che è cresciuto nei tessuti vicini o si è diffuso ad altre parti del corpo. Poiché l'ACC è una malattia rara, sono necessarie nuove opzioni terapeutiche e getacatetide è una delle sostanze oggetto di studio in questo ambito.
Come funziona getacatetide?
I dati del registro per lo studio autorizzato non includono una descrizione dettagliata del meccanismo d'azione di getacatetide. Ciò che si evince dal registro dello studio è che la sostanza viene somministrata direttamente nel tumore, con un metodo chiamato somministrazione intratumorale. Questo approccio è progettato per portare il farmaco esattamente dove si trova il tumore, anziché in tutto il corpo. Lo studio è progettato per valutare sia la sicurezza sia l'attività antitumorale di questo approccio nelle persone affette da carcinoma corticosurrenalico.
Per quali condizioni viene studiato?
- Carcinoma corticosurrenalico (ACC) localmente avanzato o metastatico — un raro tumore delle ghiandole surrenali che è cresciuto nei tessuti circostanti o si è diffuso ad altre parti del corpo. È l'unica condizione elencata nel registro attuale dello studio.
Come viene somministrato getacatetide?
Getacatetide viene somministrato come soluzione iniettabile direttamente nel tumore. Questa via di somministrazione è chiamata intratumorale, spesso abbreviata in IT. Lo studio testa due diversi dosaggi dell'iniezione: 40 mg/ml e 20 mg/ml. Entrambi vengono somministrati tramite iniezione intratumorale, il che significa che il farmaco viene iniettato direttamente nel tessuto tumorale anziché in una vena o sotto la pelle.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Attualmente, uno studio clinico su getacatetide è registrato nel Sistema Informativo degli Studi Clinici dell'UE. Si tratta di uno studio di Fase 2, il che significa che sta testando il farmaco in un gruppo di pazienti affetti dalla malattia per vedere quanto funzioni bene e quali effetti collaterali provochi. Lo studio è stato autorizzato, il che significa che ha ricevuto le approvazioni necessarie per iniziare, e prevede di arruolare 41 partecipanti con carcinoma corticosurrenalico localmente avanzato o metastatico.
Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, chiamata Fase IIa, i ricercatori determineranno la dose ottimale di getacatetide esaminando tutti i dati clinicamente rilevanti, inclusi tossicità, efficacia, qualità della vita e parametri farmacocinetici, che descrivono come il farmaco si muove nell'organismo. Nella seconda parte, chiamata Fase IIb, valuteranno l'attività antitumorale del farmaco misurando il tasso di risposta obiettiva, o ORR, che è la proporzione di partecipanti che ottengono una risposta completa o parziale secondo i criteri itRECIST, un insieme di criteri utilizzati per valutare come i tumori rispondono al trattamento.
Lo studio è interventistico, il che significa che i partecipanti ricevono il farmaco in studio come parte della ricerca. Poiché lo studio è ancora nella fase autorizzata, non sono ancora disponibili risultati. Le informazioni nel registro descrivono il disegno e gli obiettivi dello studio, non i suoi esiti.
Quali effetti collaterali sono noti?
Il registro di questo studio non elenca effetti collaterali specifici per getacatetide. Poiché la sostanza è ancora sperimentale e lo studio non ha riportato risultati, il profilo degli effetti collaterali non è ancora noto. Uno degli scopi dello studio di Fase 2 è raccogliere informazioni sulla sicurezza e sulla tollerabilità del farmaco, inclusi eventuali effetti collaterali che si verificano durante il trattamento.