Malattie rare
Molecole in studio
Luoghi
Le gadolinium-chelated polysiloxane nanoparticles sono una sostanza sperimentale contenente un metallo chiamato gadolinio legato a nanoparticelle.[2] La sostanza non è un medicinale autorizzato; il 14 gennaio 2022 è stata designata come medicinale orfano per il trattamento del glioma nell'Unione europea, il che significa che lo sviluppatore riceve supporto scientifico e normativo dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA), ma il medicinale non è ancora disponibile per l'uso al di fuori degli studi clinici.[2] Nel registro degli studi, la sostanza compare con il nome AGuIX.[1]
Il medicinale contiene gadolinio, un metallo, legato a nanoparticelle. Si prevede che queste nanoparticelle metalliche entrino nelle cellule tumorali e aiutino il tumore ad assorbire più radiazioni durante la radioterapia.[2] Si prevede inoltre che causino la formazione di sostanze chimiche molto reattive chiamate specie reattive dell'ossigeno, che possono danneggiare ulteriormente le cellule tumorali.[2] Si prevede che questo effetto combinato rallenti la progressione della malattia.[2]
La sostanza viene somministrata per via endovenosa, cioè viene iniettata direttamente in una vena.[1] Nello studio clinico, viene somministrata in combinazione con la radioterapia e la temozolomide, un medicinale chemioterapico, durante il periodo di radiochemioterapia concomitante.[1]
Per questa sostanza è attualmente autorizzato uno studio clinico. Si tratta di uno studio di fase 1/2 con un arruolamento previsto di 66 partecipanti con glioblastoma di nuova diagnosi.[1] Lo studio indaga le nanoparticelle AGuIX somministrate insieme alla radioterapia e alla temozolomide concomitante.[1]
Lo studio è diviso in due parti. La fase I ha l'obiettivo di determinare la dose raccomandata di AGuIX in combinazione con radioterapia e temozolomide durante il periodo di radiochemioterapia concomitante.[1] La dose raccomandata è definita come la dose più alta testata in cui la percentuale di tossicità dose-limitanti è inferiore al 33%; una tossicità dose-limitante è definita come qualsiasi tossicità di grado 3-4, eccetto alopecia, nausea e vomito, che si verifichi durante le prime 6 settimane.[1] La fase II ha l'obiettivo di stimare l'efficacia della combinazione di radiochemioterapia più AGuIX alla dose raccomandata, misurata attraverso il tasso di sopravvivenza libera da progressione a 6 mesi utilizzando i criteri RANO.[1] Per sopravvivenza libera da progressione si intende il periodo di tempo in cui un partecipante vive senza che il tumore peggiori.
Al momento della richiesta di designazione orfana, gli effetti del medicinale erano stati valutati in modelli sperimentali e gli studi clinici con il medicinale in pazienti con glioma erano in corso.[2]
La fonte supplementare non riporta effetti indesiderati specifici delle gadolinium-chelated polysiloxane nanoparticles. Lo studio clinico raccoglierà informazioni sulle tossicità dose-limitanti, definite come qualsiasi tossicità di grado 3-4 eccetto alopecia, nausea e vomito, durante le prime 6 settimane di trattamento.[1]
Per ogni malattia trovi una descrizione e l'elenco degli studi
Prima gli studi aperti
Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.
