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Fosigotifator sodium tromethamine è una sostanza sperimentale sviluppata da AbbVie Limited. È nota anche con il codice di sviluppo ABBV-CLS-7262. La sostanza non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio, il che significa che non è ancora approvata come medicinale.[2]
L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha concordato un piano di indagine pediatrica per fosigotifator sodium tromethamine, il che significa che l'azienda si è impegnata a studiare la sostanza sia nei bambini sia negli adulti. Questo piano è stato modificato il 7 aprile 2025.[2]
Fosigotifator è un profarmaco, cioè una forma inattiva che l'organismo converte in un composto attivo. Il composto farmacologicamente attivo si chiama A-1684909. Dopo l'assunzione di fosigotifator, l'organismo lo trasforma in A-1684909, che è la sostanza che esercita un effetto nell'organismo.[1]
Lo studio misura le concentrazioni di A-1684909 nel plasma e nel liquido cerebrospinale (LCS) per capire quanto composto attivo raggiunge il sangue e il liquido che circonda cervello e midollo spinale.[1]
Fosigotifator si assume per bocca. Nello studio, la sostanza viene somministrata come formulazione orale.[1]
Attualmente è autorizzato uno studio su fosigotifator. Si tratta di uno studio esplorativo di Fase 1 in aperto, il che significa che tutti i partecipanti sanno di ricevere la sostanza e che lo scopo principale è raccogliere informazioni preliminari sulla sicurezza e su come l'organismo gestisce il farmaco.[1]
Lo studio prevede di arruolare 52 partecipanti con leucoencefalopatia con sostanza bianca evanescente, inclusi adulti e bambini. Lo studio è interventistico, cioè i partecipanti ricevono la sostanza nell'ambito della ricerca.[1]
Gli esiti primari misurati comprendono eventi avversi ed eventi avversi gravi durante il periodo di valutazione della sicurezza, segni vitali, elettrocardiogrammi (ECG), esami clinici di laboratorio e valutazioni del rischio di suicidio. Lo studio misura anche le concentrazioni plasmatiche di A-1684909 dal basale fino alla settimana 96 e le concentrazioni nel liquido cerebrospinale alle settimane 12, 48 e 96.[1]
I parametri farmacocinetici di A-1684909 vengono misurati dopo la somministrazione al giorno 14 dello studio per alcuni gruppi. Questi parametri comprendono la concentrazione massima nel sangue (Cmax), il tempo per raggiungere tale massimo (Tmax), l'esposizione totale nelle 24 ore (AUC0-24h), la concentrazione più bassa prima della dose successiva (Ctrough) e l'emivita (t1/2), cioè il tempo necessario perché metà della sostanza lasci l'organismo.[1]
Non sono disponibili informazioni sugli effetti indesiderati dalle fonti fornite. Lo studio autorizzato è progettato per valutare sicurezza e tollerabilità, inclusi eventi avversi ed eventi avversi gravi, ma i risultati non sono stati riportati nei dati forniti.[1]
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