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Studio sull'Efficacia di Fosigotifator nei Pazienti con Malattia della Sostanza Bianca Evanescente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla Malattia della Sostanza Bianca Evanescente, una condizione rara che colpisce il sistema nervoso. Questa malattia può causare problemi neurologici e peggiorare nel tempo. Lo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato Fosigotifator. Questo farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di granuli rivestiti e si sta esplorando la sua efficacia in adulti e bambini affetti da questa malattia.

Il Fosigotifator è un farmaco sperimentale che viene studiato per capire come viene assorbito e processato dal corpo, noto come farmacocinetica. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple del farmaco per un periodo di tempo, e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei sintomi della malattia. Lo scopo principale è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato dai pazienti.

Lo studio è aperto a persone di diverse fasce d'età, inclusi bambini e adulti, e prevede un periodo di valutazione della sicurezza. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari, che includono esami fisici, test di laboratorio e valutazioni neurologiche, per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. Questo approccio aiuterà a determinare se il Fosigotifator può essere un'opzione di trattamento efficace per la Malattia della Sostanza Bianca Evanescente.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità del Fosigotifator in soggetti adulti e pediatrici con la malattia della sostanza bianca evanescente.

    Il farmaco in studio, ABBV-CLS-7262, viene somministrato per via orale sotto forma di granuli rivestiti con film.

  2. Passaggio 2

    Periodo di valutazione della sicurezza

    Durante questo periodo, vengono monitorati gli effetti collaterali e gli eventi avversi gravi.

    Vengono effettuati controlli sui segni vitali, elettrocardiogrammi (ECG), esami di laboratorio clinici, esami fisici e valutazioni della tendenza al suicidio.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il Fosigotifator viene somministrato in dosi multiple per valutare la farmacocinetica del composto attivo A-1684909.

    Le concentrazioni plasmatiche di A-1684909 vengono misurate in visite predefinite fino alla settimana 96.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni periodiche

    Le concentrazioni di A-1684909 nel liquido cerebrospinale vengono misurate alla settimana 12, 48 e 96.

    Vengono valutati i parametri farmacocinetici plasmatici di A-1684909 dopo la somministrazione alla visita 4 (giorno 14 dello studio) per i gruppi 1 e 1b.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo

    Gli eventi avversi e gravi vengono monitorati a ogni visita fino alla settimana 100.

    Vengono effettuate valutazioni dei segni vitali, ECG, esami di laboratorio clinici, esami fisici, tendenza al suicidio e risonanze magnetiche cerebrali fino alla settimana 96.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 27 dicembre 2026.

    Il periodo di reclutamento dei partecipanti è stimato per iniziare il 15 gennaio 2024.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere maschi o femmine di età pari o superiore a 18 anni (Cohort 1 e Cohort 1b), tra 12 e 18 anni (Cohort 2), e tra 6 e 12 anni (Cohort 3).
  • Avere la malattia VWM con una diagnosi clinica da parte di un medico esperto, una diagnosi molecolare confermata e una risonanza magnetica coerente con la malattia VWM.
  • Avere un caregiver designato, cioè una persona che si prende cura del paziente, in grado di completare le valutazioni necessarie e presente durante le visite, anche quelle a distanza.
  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato. Se il paziente non è in grado di farlo, un rappresentante legale autorizzato deve fornire il consenso per conto del paziente, e il paziente deve dare il suo assenso.
  • Soddisfare almeno uno dei seguenti criteri:
    • Criteri motori: incapacità di camminare 10 o più passi con o senza leggero supporto di due mani.
    • Criteri cognitivi:
      • Adulti e adolescenti di età pari o superiore a 16 anni devono avere un indice di ragionamento percettivo pari o inferiore a 50.
      • Adolescenti e bambini tra 6 e 16 anni devono avere un indice di ragionamento visuospaziale o un indice di ragionamento fluido pari o inferiore a 50.
      • Tutti i soggetti maschi sessualmente attivi e non sterilizzati chirurgicamente devono utilizzare un metodo contraccettivo accettabile e non donare sperma durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
      • Tutte le soggette femmine sessualmente attive e in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo e non donare ovuli durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia chiamata Vanishing White Matter.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico di recente.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno allergie note ai componenti del farmaco in studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Fosigotifator è un farmaco in fase di studio per il trattamento della malattia della materia bianca evanescente. Viene somministrato per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti adulti e pediatrici affetti da questa malattia. Fosigotifator è un profarmaco, il che significa che viene trasformato nel corpo in un composto attivo chiamato A-1684909. L'obiettivo dello studio è capire come il corpo assorbe, distribuisce e metabolizza questo farmaco, oltre a esplorare la sua efficacia nel trattamento della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Fosigotifator – Fosigotifator è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della malattia della materia bianca evanescente (Vanishing White Matter disease). Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia esplorativa sia negli adulti che nei bambini affetti da questa malattia rara. Fosigotifator agisce come un profarmaco, che viene convertito nel corpo nel composto attivo A-1684909, il quale si ritiene possa influenzare i processi cellulari coinvolti nella malattia. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori metabolici, con l'obiettivo di migliorare la funzione cellulare nel sistema nervoso centrale.

Malattie studiate

Malattia della sostanza bianca evanescente – È una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso centrale, caratterizzata dalla progressiva perdita della sostanza bianca nel cervello. Questa condizione si manifesta solitamente nell'infanzia, ma può anche presentarsi in età adulta. I sintomi includono problemi di coordinazione, debolezza muscolare e difficoltà cognitive. La progressione della malattia può essere accelerata da stress fisici come febbre o traumi. Con il tempo, i pazienti possono sperimentare un peggioramento delle capacità motorie e cognitive.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2023-505704-30-00Codice del protocolloM23-523Partecipanti previsti52 personePromotoreCalico Life Sciences LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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