In breve
Eplontersen sodium è un medicinale oligonucleotide antisenso che riduce la produzione della proteina transtiretina nel fegato. È autorizzato negli Stati Uniti con il nome commerciale Wainua per alcune forme di amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina. Uno studio clinico registrato è attualmente autorizzato per studiare eplontersen in combinazione con un altro anticorpo sperimentale per la cardiomiopatia amiloide mediata dalla transtiretina (ATTR-CM), con un arruolamento pianificato di.
Punti chiave
- Eplontersen sodium è un oligonucleotide antisenso che riduce la produzione della proteina transtiretina.
- È autorizzato negli Stati Uniti come Wainua per l'amiloidosi ereditaria correlata alla transtiretina.
- Lo studio registrato è uno studio di Fase 2 nella cardiomiopatia amiloide mediata dalla transtiretina (ATTR-CM).
- Lo studio prevede di arruolare 326 partecipanti adulti ed è attualmente autorizzato ma non ancora in fase di reclutamento.
- La misura principale è la variazione del consumo massimo di ossigeno durante l'esercizio nell'arco di 52 settimane.
- Eplontersen viene somministrato tramite iniezione sottocutanea utilizzando una penna preriempita.
Che cos'è eplontersen sodium?
Eplontersen sodium è un medicinale che appartiene a una classe di farmaci chiamati oligonucleotidi antisenso. Si tratta di brevi frammenti di materiale genetico modificati chimicamente, progettati per legarsi a uno specifico RNA messaggero e impedire che venga utilizzato per produrre una proteina. Eplontersen è registrato negli Stati Uniti con il nome commerciale Wainua ed è classificato anche tra gli agenti metabolici vari.
La sostanza è utilizzata nel trattamento dell'amiloidosi ereditaria correlata alla transtiretina, una condizione in cui una forma anomala della proteina transtiretina si accumula e danneggia i nervi e altri tessuti. Eplontersen non è una cura; agisce riducendo la quantità di proteina patogena prodotta dall'organismo.
Come agisce eplontersen sodium?
Eplontersen è un oligonucleotide antisenso. Si lega all'RNA messaggero che trasporta le istruzioni per produrre la transtiretina, una proteina prodotta principalmente nel fegato. Legandosi a quell'RNA, il medicinale induce la cellula a degradarlo prima che la proteina possa essere prodotta. Una minore quantità di transtiretina nel sangue significa una minore disponibilità della proteina anomala per formare depositi di amiloide.
Nello studio clinico registrato, eplontersen viene studiato insieme ad ALXN2220, un anticorpo monoclonale che ha come bersaglio la transtiretina amiloide. Lo studio confronta la combinazione di eplontersen più ALXN2220 rispetto a eplontersen più placebo, quindi ogni partecipante riceve eplontersen come trattamento di base.
Per quali condizioni eplontersen sodium è utilizzato o studiato?
- Amiloidosi ereditaria correlata alla transtiretina: una condizione ereditaria in cui la proteina transtiretina anomala danneggia nervi e organi. Eplontersen è autorizzato negli Stati Uniti per il trattamento di questa condizione.
- Cardiomiopatia amiloide mediata dalla transtiretina (ATTR-CM): una forma di malattia cardiaca causata da depositi di transtiretina amiloide nel muscolo cardiaco. Lo studio clinico registrato studia eplontersen in questa condizione.
Come viene somministrato eplontersen sodium?
Eplontersen viene somministrato come soluzione iniettabile sotto la pelle, utilizzando una penna preriempita. Il prodotto studiato nello studio è Wainzua 45 mg soluzione iniettabile in penna preriempita per uso sottocutaneo.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Uno studio interventistico è registrato per eplontersen nel sistema informativo degli studi clinici dell'UE. È uno studio di Fase 2 in partecipanti adulti con cardiomiopatia amiloide mediata dalla transtiretina. Lo studio è attualmente autorizzato, il che significa che ha ricevuto l'approvazione normativa per procedere ma non ha ancora riportato risultati.
Lo studio prevede di arruolare 326 partecipanti. La sua misura di esito principale è la variazione rispetto al basale del consumo massimo di ossigeno durante un test da sforzo cardiopolmonare, noto come CPET picco VO2, nell'arco di 52 settimane. Questa misura riflette quanto bene cuore e polmoni forniscono ossigeno all'organismo durante l'esercizio.
Lo studio ha due bracci. Un braccio riceve eplontersen più ALXN2220, un anticorpo monoclonale umano ricombinante anti-ATTR immunoglobulina G1 somministrato per via endovenosa. L'altro braccio riceve eplontersen più placebo per ALXN2220. Tutti i partecipanti ricevono quindi eplontersen come terapia di base.
Poiché lo studio è autorizzato ma non ha riportato risultati, non sono ancora disponibili dati di efficacia o sicurezza di questo studio. Il record del registro descrive il disegno e le misurazioni pianificate piuttosto che gli esiti.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Le fonti disponibili per questa pagina non forniscono un elenco di effetti indesiderati per eplontersen sodium. Lo studio registrato è ancora nella fase autorizzata e non sono stati pubblicati risultati nel record del registro.