In breve
Enzomenib (DSP-5336) è un farmaco orale sperimentale in studio per la leucemia acuta. Agisce su specifiche alterazioni genetiche delle cellule leucemiche, in particolare i riarrangiamenti di MLL e le mutazioni di NPM1. Uno studio registrato, di fase 1/2 con 498 partecipanti, è attualmente autorizzato a valutarne la sicurezza e l'attività clinica.
Punti chiave
- Enzomenib (DSP-5336) è un farmaco orale sperimentale per la leucemia acuta.
- È in studio in sperimentazioni di fase 1/2 per la leucemia acuta recidivante o refrattaria con riarrangiamento di MLL o mutazione di NPM1.
- Lo studio registrato prevede di arruolare 498 partecipanti.
- Lo stato dello studio è Autorizzato, ovvero ha ricevuto l'approvazione regolatoria per procedere.
- La fase 1 è incentrata su sicurezza e tollerabilità, mentre la fase 2 valuta l'attività clinica.
- Enzomenib si assume come compressa per bocca.
Che cos'è enzomenib?
Enzomenib, noto anche con il codice di sviluppo DSP-5336, è una sostanza di sintesi chimica classificata nell'area terapeutica delle neoplasie. È un medicinale sperimentale, il che significa che non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti e non è ancora approvato per l'uso di routine. Il prodotto è fornito da Sumitomo Pharma Oncology, Inc. Nei registri delle sperimentazioni cliniche, enzomenib compare come sostanza in esame in due studi.
Come agisce enzomenib?
I dati di registro disponibili non forniscono una descrizione dettagliata del meccanismo d'azione di enzomenib. Tuttavia, lo studio clinico è incentrato su pazienti con leucemia acuta portatori di specifiche alterazioni genetiche: riarrangiamenti del gene mixed lineage leukemia (MLL) o mutazioni del gene nucleofosmina 1 (NPM1). È noto che queste alterazioni genetiche favoriscono la crescita delle cellule leucemiche e lo studio è progettato per verificare se enzomenib sia in grado di colpire le cellule leucemiche che presentano tali alterazioni.
Per quali condizioni enzomenib è usato o in studio?
- Leucemia mieloide acuta (LMA) con mutazione di NPM1 — un tipo di tumore del sangue in cui una specifica mutazione genica determina la malattia; la parte di fase 2 dello studio include pazienti con LMA recidivante o refrattaria con mutazione di NPM1.
- Leucemia acuta con riarrangiamento di MLL — un gruppo di leucemie acute, tra cui LMA, leucemia linfoblastica acuta (LLA) e leucemia acuta di lignaggio ambiguo, che presentano un riarrangiamento del gene MLL; la parte di fase 2 include pazienti con leucemia acuta recidivante o refrattaria con riarrangiamento di MLL.
Come si assume enzomenib?
Enzomenib è formulato come compressa e si assume per bocca (somministrazione orale). Gli interventi dello studio elencano enzomenib come farmaco orale.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Uno studio su enzomenib è registrato nel sistema informativo delle sperimentazioni cliniche dell'UE (CTIS) con identificativo 2022-502741-10-00. È uno studio interventistico di fase 1/2 con un arruolamento previsto di 498 partecipanti. Lo studio è attualmente autorizzato, ovvero ha ricevuto l'approvazione regolatoria per procedere.
Lo studio è diviso in due parti. La fase 1 mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità della monoterapia con enzomenib in pazienti con LMA, LLA o leucemia acuta di lignaggio ambiguo recidivanti o refrattarie e a determinare la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D). La fase 2 mira a valutare l'attività clinica della monoterapia con enzomenib in pazienti con leucemia acuta recidivante o refrattaria con riarrangiamento di MLL oppure LMA recidivante/refrattaria con mutazione di NPM1.
Cosa viene misurato negli studi?
Nella fase 1, gli esiti primari includono valutazioni di sicurezza come le tossicità dose-limitanti (DLT) valutate secondo i criteri NCI CTCAE versione 5.0, gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), gli eventi avversi gravi (SAE), le variazioni dei segni vitali, dei valori di laboratorio clinico, dei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) e dell'ecocardiogramma (ECO). La tollerabilità è misurata tramite interruzioni, riduzioni e sospensioni della dose. Nella fase 2, l'esito primario è la remissione completa (CR) più la remissione completa con recupero ematologico parziale (CRh).
Chi può partecipare a questi studi?
Lo studio include pazienti con leucemia acuta recidivante o refrattaria. La fase 1 include pazienti con LMA, LLA o leucemia acuta di lignaggio ambiguo. La fase 2 si concentra specificamente su pazienti con leucemia acuta recidivante o refrattaria con riarrangiamento di MLL oppure LMA recidivante/refrattaria con mutazione di NPM1.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Le fonti disponibili non forniscono un elenco di effetti indesiderati noti per enzomenib. La parte di fase 1 dello studio registrato è specificamente progettata per valutare la sicurezza e la tollerabilità, incluse le tossicità dose-limitanti e gli eventi avversi emergenti dal trattamento.