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DOROCUBICEL: Un Trattamento Promettente per la Leucemia Acuta ad Alto Rischio e la Mielodisplasia

Dorocubicel, un farmaco innovativo sviluppato da Cordex Biologics Inc., è attualmente oggetto di studi clinici per pazienti con leucemia acuta ad alto rischio e ad altissimo rischio o mielodisplasia. Questo trattamento prevede l’utilizzo di cellule del sangue cordonale espanse per potenzialmente migliorare i risultati per i pazienti che necessitano di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Lo studio clinico di Fase II in corso mira a valutare la sicurezza, la fattibilità e l’efficacia di questo approccio rivoluzionario nel trattamento di questi disturbi ematologici complessi.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è DOROCUBICEL?

    DOROCUBICEL, noto anche come ECT-001-CB, è un innovativo trattamento medico in fase di studio per pazienti con tumori del sangue ad alto rischio[1]. Si tratta di un tipo di terapia cellulare che utilizza cellule staminali appositamente trattate dal sangue del cordone ombelicale. Il nome tecnico di questo trattamento è “sangue del cordone ombelicale espanso con UM171 diidrobromuro diidrato”[1].

    Condizioni Mediche Trattate

    DOROCUBICEL è in fase di studio per il trattamento della leucemia acuta ad alto rischio e ad altissimo rischio e della mielodisplasia[1]. Queste sono gravi patologie del sangue che influenzano la produzione di cellule ematiche sane nel midollo osseo. I pazienti con queste condizioni spesso necessitano di un trapianto di cellule staminali, noto anche come trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT), come parte del loro trattamento[1].

    Come Funziona DOROCUBICEL

    DOROCUBICEL è una combinazione di due componenti[1]:

    1. Cellule del sangue cordonale espanse (DOROCUBICEL): Sono cellule staminali dal sangue del cordone ombelicale trattate con una molecola speciale chiamata UM171. Questo processo aiuta ad aumentare il numero di cellule staminali disponibili per il trapianto.
    2. Cellule del sangue cordonale non espanse: Sono cellule staminali aggiuntive dal sangue cordonale che non sono state espanse.
    Insieme, questi componenti sono progettati per fornire un trapianto di cellule staminali più efficace per i pazienti che ne hanno bisogno.

    Dettagli della Sperimentazione Clinica

    DOROCUBICEL è attualmente oggetto di uno studio clinico di Fase II[1]. Ciò significa che, sebbene abbia mostrato promesse in studi precedenti, è ancora considerato sperimentale e non è ancora approvato per un uso diffuso. Gli obiettivi principali di questa sperimentazione sono:

    • Esaminare la sicurezza e la fattibilità dell’uso di DOROCUBICEL in pazienti con tumori del sangue ad alto rischio[1]
    • Valutare come i pazienti rispondono dopo aver ricevuto il trattamento, in particolare osservando la sopravvivenza libera da recidiva a 1 e 2 anni dopo il trapianto[1]

    Criteri di Idoneità

    Non tutti i pazienti con leucemia o mielodisplasia sono idonei per questa sperimentazione. Alcuni criteri chiave di idoneità includono[1]:

    • Avere un tumore del sangue ad alto o altissimo rischio che richiede un trapianto di cellule staminali
    • Soddisfare determinati requisiti di salute relativi alla funzionalità cardiaca, polmonare, epatica e renale
    • Non aver ricevuto recentemente certi altri trattamenti, come un altro trapianto di cellule staminali negli ultimi 6 mesi
    • Non avere infezioni attive o altre gravi condizioni mediche

    Potenziali Benefici

    Mentre l’efficacia di DOROCUBICEL è ancora in fase di studio, i ricercatori sperano che possa offrire diversi potenziali benefici[1]:

    • Migliori tassi di sopravvivenza per i pazienti con tumori del sangue ad alto rischio
    • Recupero più rapido della conta delle cellule del sangue dopo il trapianto
    • Riduzione del rischio di complicazioni legate al trapianto
    • Potenziale riduzione del rischio di malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD), una complicazione comune dei trapianti di cellule staminali

    Considerazioni sulla Sicurezza

    Come per qualsiasi trattamento sperimentale, ci sono potenziali rischi ed effetti collaterali associati a DOROCUBICEL. La sperimentazione clinica è progettata per monitorare attentamente i pazienti per[1]:

    • Fallimento del trapianto (quando le cellule trapiantate non funzionano correttamente)
    • Infezioni
    • Malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD)
    • Altre complicazioni legate al trapianto

    È importante notare che la partecipazione a una sperimentazione clinica comporta un attento monitoraggio da parte di professionisti sanitari per garantire la sicurezza del paziente e raccogliere dati importanti sull’efficacia del trattamento e sui potenziali effetti collaterali[1].

    Aspect Details
    Drug Name Dorocubicel (ECT-001-CB)
    Drug Type Terapia cellulare utilizzando cellule del sangue del cordone ombelicale espanse
    Manufacturer Cordex Biologics Inc.
    Administration Infusione endovenosa
    Target Conditions Leucemia acuta/mielodisplasia ad alto e altissimo rischio
    Trial Phase Fase II
    Primary Objectives Sicurezza, fattibilità e sopravvivenza libera da recidiva a 1 e 2 anni
    Secondary Objectives Cinetica dell’attecchimento, mortalità correlata al trapianto, incidenza di GVHD, complicanze infettive
    Key Eligibility Criteria Neoplasia ematologica ad alto rischio, requisiti specifici della funzionalità degli organi, limiti del punteggio HCT-CI
    Exclusion Criteria Trapianti recenti, cirrosi epatica, coinvolgimento attivo del SNC, determinate infezioni

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Dorocubicel? Dorocubicel è un farmaco di terapia cellulare che utilizza cellule del sangue del cordone ombelicale espanse. È in fase di studio come potenziale trattamento per la leucemia acuta ad alto rischio e la mielodisplasia in pazienti che necessitano di un trapianto di cellule staminali.
    • Come viene somministrato Dorocubicel? Dorocubicel viene somministrato mediante infusione endovenosa. Il farmaco viene somministrato come singola infusione di cellule del cordone ombelicale espanse ai pazienti che partecipano alla sperimentazione clinica.
    • Quali sono i principali obiettivi della sperimentazione clinica di Dorocubicel? Gli obiettivi principali sono esaminare la sicurezza e la fattibilità dell’infusione di Dorocubicel in pazienti con disturbi del sangue ad alto rischio, e valutare la sopravvivenza libera da recidiva a 1 e 2 anni dopo il trapianto.
    • Chi è idoneo per la sperimentazione clinica di Dorocubicel? I partecipanti idonei includono pazienti con leucemia acuta o mielodisplasia ad alto e altissimo rischio che necessitano di un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Devono soddisfare criteri specifici relativi alla funzionalità degli organi e allo stato di salute generale.
    • Quali sono alcuni potenziali benefici studiati nella sperimentazione di Dorocubicel? La sperimentazione sta studiando potenziali benefici come il miglioramento dell’attecchimento ematologico, la riduzione della mortalità correlata al trapianto e una minore incidenza della malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) e delle complicanze infettive.

    Studi in corso con Dorocubicel

    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio di trapianto di sangue cordonale espanso con UM171 in pazienti con leucemia acuta e mielodisplasia ad alto rischio e rischio molto alto

      Non ancora in reclutamento

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      Questo studio clinico esamina un trattamento per pazienti affetti da leucemia acuta e mielodisplasia ad alto rischio che necessitano di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Il trattamento utilizza un farmaco chiamato dorocubicel, che viene somministrato attraverso infusione endovenosa. Questo medicinale è costituito da cellule staminali derivate dal sangue del cordone ombelicale che sono state…

      Farmaci studiati:
      Paesi Bassi

    Glossario

    • Trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche: Una procedura in cui un paziente riceve cellule staminali ematopoietiche da un donatore geneticamente simile, ma non identico, per sostituire il midollo osseo malato o danneggiato.
    • Leucemia acuta: Un cancro del sangue e del midollo osseo a rapida crescita che colpisce le cellule del sangue immature.
    • Mielodisplasia: Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce una quantità sufficiente di cellule del sangue sane.
    • Sangue del cordone ombelicale: Sangue raccolto dal cordone ombelicale e dalla placenta dopo il parto, ricco di cellule staminali.
    • Attecchimento: Il processo mediante il quale le cellule staminali trapiantate iniziano a crescere e produrre nuove cellule del sangue sane nel corpo del ricevente.
    • Malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD): Una complicanza che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo, in cui le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente.
    • Sopravvivenza libera da recidiva: Il periodo di tempo dopo il trattamento durante il quale non si riscontrano segni della malattia.
    • Mortalità correlata al trapianto: Decessi che si verificano come conseguenza diretta della procedura di trapianto, piuttosto che della malattia sottostante.
    • Compatibilità HLA: Il grado di somiglianza tra gli antigeni leucocitari umani (HLA) del donatore e del ricevente, che è importante per il successo del trapianto.
    • Studio clinico di fase II: Una fase della sperimentazione di farmaci sull'uomo che mira a valutare l'efficacia e studiare ulteriormente la sicurezza di un nuovo trattamento in un gruppo più ampio di pazienti.