Indice
- Panoramica degli studi
- Popolazione studiata
- Fase e disegno dello studio
- Obiettivi ed endpoint
- Significato per i pazienti
- Riepilogo del trial disponibile
Panoramica degli studi
Il materiale disponibile descrive un solo studio clinico su Allogeneic Umbilical Cord-Derived Cd34- Cells, Non-Expanded, usato nel contesto di un trapianto di cellule staminali da donatore.[1] Lo studio è stato progettato per pazienti con leucemia acuta o mielodisplasia ad alto e molto alto rischio, cioè malattie del sangue gravi che richiedono un trattamento intensivo.[1]
Popolazione studiata
Il trial ha preso in considerazione persone con leucemia acuta o mielodisplasia ad alto e molto alto rischio che necessitavano di un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.[1] In parole semplici, si tratta di pazienti con malattie del midollo osseo o del sangue in cui il trapianto da un donatore può essere parte importante della cura.[1]
Lo studio era quindi rivolto a una popolazione molto selezionata, con malattia seria e bisogno di una procedura complessa come il trapianto.[1] Questo tipo di selezione aiuta i ricercatori a capire meglio se il trattamento è adatto proprio a questi pazienti.[1]
Fase e disegno dello studio
Il trial era in fase 2 ed era uno studio interventional, cioè uno studio in cui i ricercatori somministrano un trattamento e osservano i risultati.[1] Era anche uno studio open-label, termine che significa che i partecipanti e i ricercatori sapevano quale trattamento veniva usato.[1]
Lo stato del trial era Authorised e l’arruolamento previsto era di 30 partecipanti.[1] Un numero così piccolo è tipico di uno studio di fase 2, dove si cerca di raccogliere primi dati utili prima di studi più grandi.[1]
Obiettivi ed endpoint
Uno degli obiettivi principali era valutare la sicurezza e la fattibilità dell’infusione del trattamento nello scenario del trapianto.[1] La fattibilità vuol dire capire se la procedura si può fare in modo pratico e organizzato nei pazienti previsti.[1]
Lo studio valutava anche il tasso di fallimento dell’attecchimento, cioè se le cellule trapiantate non riescono a stabilirsi e a funzionare nel corpo del paziente come previsto.[1] Questo è un punto molto importante nei trapianti, perché l’attecchimento è necessario per ottenere il beneficio atteso.[1]
L’endpoint primario era la sopravvivenza libera da recidiva a 1 e 2 anni dopo il trapianto.[1] Questo significa che i ricercatori volevano sapere per quanto tempo i pazienti restavano vivi senza ritorno della malattia.[1]
Significato per i pazienti
Per i pazienti, questo tipo di studio non mira solo a vedere se il trattamento può essere somministrato, ma anche se può aiutare a mantenere il controllo della malattia dopo il trapianto.[1] Nei pazienti con malattia ad alto rischio, il ritorno della malattia è una delle principali preoccupazioni, quindi la sopravvivenza libera da recidiva è un risultato molto rilevante.[1]
Il trial non fornisce, nel materiale disponibile, dettagli su criteri di inclusione più specifici, risultati finali o confronto con altri trattamenti.[1] Per questo, le informazioni attuali servono soprattutto a capire il disegno della ricerca e il tipo di pazienti studiati.[1]
Riepilogo del trial disponibile
Il trial identificato è NCT04103879, uno studio di fase 2, autorizzato, con 30 partecipanti previsti, dedicato a pazienti con leucemia acuta o mielodisplasia ad alto e molto alto rischio che richiedono un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.[1] Gli esiti principali riguardano sicurezza, fattibilità, fallimento dell’attecchimento e sopravvivenza libera da recidiva a 1 e 2 anni.[1]
