In breve
DJI136 è una terapia cellulare sperimentale studiata in persone con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso. Non ha autorizzazione all'immissione in commercio e viene somministrata per infusione endovenosa. Una sperimentazione autorizzata di fase 1/2 sta attualmente valutando sicurezza, tollerabilità e attività antitumorale precoce in 66 partecipanti.
Punti chiave
- DJI136 è una terapia cellulare sperimentale senza autorizzazione all'immissione in commercio.
- È studiata nel carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso.
- L'unica sperimentazione autorizzata è di fase 1/2 e prevede di arruolare 66 partecipanti.
- La sperimentazione valuta sicurezza, tossicità dose-limitante e tasso di risposta globale.
- DJI136 viene somministrata per infusione endovenosa come dispersione per infusione.
- La sperimentazione è condotta da Novartis Pharma AG.
Che cos'è DJI136?
DJI136 è una sostanza sperimentale classificata come terapia cellulare. È una sostanza strutturalmente eterogenea, il che significa che non è una semplice molecola chimica ma un prodotto biologico più complesso. La sostanza è sviluppata da Novartis Pharma AG e non ha autorizzazione all'immissione in commercio nei registri dei prodotti, il che significa che non è ancora approvata come medicinale.
Nel sistema informativo europeo sulle sperimentazioni cliniche, DJI136 è registrata nell'area terapeutica delle neoplasie, che comprende i tumori. L'unico nome di prodotto elencato per questa sostanza è DJI136 stesso, e compare come sostanza in esame in una sperimentazione.
Come agisce DJI136?
I dati di registro disponibili non descrivono un bersaglio molecolare o un meccanismo d'azione specifico per DJI136. Come terapia cellulare, si prevede che agisca attraverso cellule viventi piuttosto che tramite un'interazione chimica con un singolo bersaglio, ma il registro della sperimentazione non fornisce ulteriori dettagli.
Per quali condizioni è usata o studiata?
- Carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso — una forma di tumore polmonare che si è diffuso ampiamente nel torace o in altre parti del corpo. È l'unica condizione per la quale DJI136 è attualmente studiata.
Come viene somministrata DJI136?
DJI136 è preparata come dispersione per infusione e viene somministrata per infusione endovenosa, cioè viene immessa direttamente in una vena per un periodo di tempo. Il registro della sperimentazione elenca DJI136 come infusione endovenosa.
Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?
Esiste una sperimentazione clinica autorizzata su DJI136, registrata nel sistema informativo europeo sulle sperimentazioni cliniche con il numero 2025-523276-23-00. È uno studio interventistico di fase 1/2 che prevede di arruolare 66 partecipanti con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso.
La sperimentazione ha due obiettivi principali. In tutte le parti dello studio, mira a caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità di DJI136 e a identificare la dose o le dosi raccomandate per gli studi futuri. Nel gruppo A di fase II, mira anche a valutare l'attività antitumorale preliminare di DJI136.
Gli esiti primari misurati includono l'incidenza e la gravità degli eventi avversi, degli eventi avversi gravi, le variazioni dei valori di laboratorio, dei segni vitali e degli elettrocardiogrammi, nonché l'incidenza e la natura delle tossicità dose-limitanti. Nel gruppo A di fase II, il tasso di risposta globale è misurato secondo i criteri RECIST v1.1, un metodo standard per valutare se i tumori si riducono o scompaiono.
Oltre a DJI136, la sperimentazione include diversi altri farmaci: bendamustina cloridrato, ciclofosfamide, fludarabina fosfato e tocilizumab, tutti somministrati per via endovenosa. Sono elencati come interventi nel registro della sperimentazione e sono probabilmente usati come parte del regime di trattamento o per gestire gli effetti collaterali, ma il registro non specifica il loro ruolo esatto.
La sperimentazione è attualmente autorizzata, il che significa che ha ricevuto l'approvazione regolatoria per procedere ma potrebbe non avere ancora iniziato il reclutamento dei partecipanti.
Quali effetti collaterali sono noti?
Il registro della sperimentazione non riporta effetti collaterali specifici di DJI136. Lo studio è progettato per misurare l'incidenza e la gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi, il che significa che gli effetti collaterali saranno raccolti durante la sperimentazione. Non sono ancora disponibili dati sugli effetti collaterali.