Diroximel Fumarate – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

Diroximel Fumarato: Una Guida Completa per Pazienti con Sclerosi Multipla

Questo articolo esamina diversi studi clinici che indagano l’uso del diroximel fumarato (DRF), noto anche come Vumerity, nel trattamento della sclerosi multipla (SM). Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia, la tollerabilità e gli effetti a lungo termine del DRF nei pazienti con forme recidivanti di SM. Gli studi coprono vari aspetti, tra cui le esperienze nel mondo reale, la farmacocinetica, gli esiti della gravidanza e i confronti con altri trattamenti per la SM.

Cos’è il Diroximel Fumarato?

Il diroximel fumarato è un farmaco utilizzato per trattare la sclerosi multipla (SM). È anche noto con i nomi commerciali Vumerity e BIIB098^[1]. Questo farmaco appartiene a una classe di medicinali chiamati terapie modificanti la malattia (DMT), progettati per rallentare la progressione della SM e ridurre la frequenza delle ricadute^[2].

Come Funziona?

Il diroximel fumarato agisce convertendosi nel corpo nella sua forma attiva, chiamata monometil fumarato (MMF)^[3]. Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente compreso, si ritiene che l’MMF aiuti a ridurre l’infiammazione nel sistema nervoso e possa proteggere le cellule nervose dai danni. Questa azione aiuta a rallentare la progressione della SM e a ridurre la frequenza delle ricadute^[2].

Quali Condizioni Tratta?

Il diroximel fumarato è principalmente utilizzato per trattare le forme recidivanti di sclerosi multipla (SM) negli adulti. Queste includono:

SM recidivante-remittente (SMRR): La forma più comune di SM, caratterizzata da periodi di riacutizzazione dei sintomi seguiti da periodi di recupero.
SM secondaria progressiva attiva (SMSP): Una forma di SM che si sviluppa dopo la SMRR, in cui i sintomi peggiorano costantemente nel tempo, con o senza ricadute.
Sindrome clinicamente isolata (CIS): Il primo episodio di sintomi neurologici che dura almeno 24 ore e può o meno svilupparsi in SM^[1].

Studi Clinici

Diversi studi clinici sono stati condotti o sono in corso per valutare l’efficacia e la sicurezza del diroximel fumarato:

Lo studio EXPERIENCE-US sta investigando quanto bene i pazienti aderiscono al loro regime di trattamento (persistenza) quando utilizzano il diroximel fumarato in contesti reali. Sta anche esaminando la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del farmaco nel ridurre le ricadute e migliorare la funzione cognitiva^[1].
Studi simili, come EXPERIENCE-CA+IL, sono in corso in Canada e Israele per valutare le prestazioni del farmaco in diverse popolazioni^[2].
Uno studio nella regione Asia-Pacifico sta valutando la sicurezza, la tollerabilità e come il corpo elabora il diroximel fumarato (farmacocinetica) nei pazienti dell’Asia orientale con SM^[4].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come tutti i medicinali, il diroximel fumarato può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni possono includere:

Problemi gastrointestinali (GI): Come nausea, diarrea o dolore allo stomaco. Questi sono spesso lievi e tendono a diminuire nel tempo^[1].
Vampate: Un temporaneo calore, rossore o prurito della pelle.
Diminuzione della conta dei globuli bianchi: In particolare, una riduzione dei linfociti, che sono importanti per combattere le infezioni^[1].

Gli effetti collaterali gravi sono rari ma possono includere gravi reazioni allergiche o infezioni serie. Il tuo medico monitorerà regolarmente la tua conta dei globuli bianchi mentre assumi questo farmaco^[1].

Somministrazione e Dosaggio

Il diroximel fumarato viene assunto per via orale sotto forma di capsule a rilascio ritardato. La dose iniziale tipica è di 231 mg due volte al giorno per 7 giorni, seguita dalla dose di mantenimento di 462 mg due volte al giorno^[4]. È importante assumere il farmaco come prescritto dal medico e non interrompere o modificare il dosaggio senza consultarlo prima.

Gravidanza e Allattamento

Se sei incinta, stai pianificando una gravidanza o stai allattando, è fondamentale discutere l’uso del diroximel fumarato con il tuo medico. Sono in corso studi per comprendere meglio gli effetti di questo farmaco durante la gravidanza:

Il Registro di Esposizione in Gravidanza di Vumerity sta raccogliendo dati sugli esiti della gravidanza nelle donne esposte al diroximel fumarato durante la gravidanza^[5].
Un altro studio sta valutando gli esiti della gravidanza nelle donne esposte al diroximel fumarato rispetto ad altri trattamenti per la SM o nessun trattamento^[6].

Confronto con Altri Trattamenti

Il diroximel fumarato è uno dei diversi farmaci orali disponibili per il trattamento della SM. È strettamente correlato a un altro farmaco chiamato dimetil fumarato (Tecfidera), ma è progettato per causare meno effetti collaterali gastrointestinali^[7]. Alcuni studi stanno confrontando il diroximel fumarato con altri trattamenti per la SM:

Lo studio STATURE sta confrontando il carico di trattamento e l’aderenza alla terapia tra sei trattamenti orali per la SM, incluso il diroximel fumarato^[8].
Un altro studio sta confrontando la sicurezza a lungo termine di Vumerity (diroximel fumarato) e Tecfidera (dimetil fumarato)^[7].

Il tuo medico considererà vari fattori, tra cui la tua forma specifica di SM, altre condizioni di salute e preferenze personali, quando deciderà se il diroximel fumarato è il trattamento giusto per te.

Tipo di studio	Obiettivi chiave	Durata	Risultati primari
Osservazionale nel mondo reale	Valutare la persistenza, sicurezza, tollerabilità ed efficacia del DRF	Fino a 2 anni	Percentuale di partecipanti in trattamento a 1 anno, eventi avversi
Studio farmacocinetico	Valutare la bioequivalenza del DRF con altre formulazioni	Dose singola	AUC e Cmax del monometilfumarato
Registro gravidanza	Valutare gli esiti della gravidanza nelle donne esposte al DRF	Fino a 52 settimane dopo il parto	Numero di malformazioni congenite maggiori
Studio di sicurezza a lungo termine	Confrontare l’incidenza di eventi avversi gravi con altri DMT	Raccolta dati retrospettiva	Numero di eventi avversi gravi confermati

Studi in corso con Diroximel Fumarate

Data di inizio: 2025-02-03

Studio sul Ritiro delle Terapie Modificanti la Malattia in Pazienti con Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente Inattiva di 55 Anni e Oltre

Reclutamento
3 1 1 1
La Sclerosi Multipla è una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Questo studio si concentra su una forma specifica della malattia chiamata Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente (RRMS), che si manifesta con periodi di sintomi seguiti da periodi di miglioramento. Lo scopo dello studio…
Malattie studiate:
- Sclerosi multipla
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2023-10-03

Studio sulla Sicurezza di BIIB091 e Diroximel Fumarato in Adulti con Sclerosi Multipla Recidivante

Reclutamento
2 1 1
Lo studio si concentra su forme recidivanti di Sclerosi Multipla, una malattia in cui il sistema immunitario attacca il sistema nervoso centrale, causando infiammazione e danni ai nervi. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco chiamato BIIB091, sia da solo che in combinazione con un altro farmaco noto come Diroximel Fumarate.…
Malattie studiate:
- Sclerosi multipla recidivante
Farmaci studiati:
+1
Lo studio non è ancora iniziato

Studio su Sclerosi Multipla Recidivante-Remittente: confronto tra Ofatumumab e strategia di de-escalation con combinazione di farmaci

Non ancora in reclutamento
3 1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla sclerosi multipla recidivante-remittente, una malattia in cui il sistema immunitario attacca il sistema nervoso centrale, causando sintomi come problemi di movimento e di equilibrio. Il trattamento in esame include diverse terapie, tra cui ofatumumab, dimetil fumarato, ocrelizumab, peginterferone beta-1a, glatiramer acetato, teriflunomide, diroximel fumarato, interferone beta-1a e rituximab. Questi…
Malattie studiate:
- Sclerosi multipla recidivante-remittente
Farmaci studiati:
Data di inizio: 2021-07-23

Studio sull’efficacia e tollerabilità di ofatumumab rispetto a trattamenti modificanti la malattia di prima linea in pazienti con sclerosi multipla recidivante di nuova diagnosi

Non in reclutamento
3 1 1 1
La sclerosi multipla recidivante è una malattia in cui il sistema immunitario attacca il rivestimento protettivo dei nervi, causando problemi di comunicazione tra il cervello e il resto del corpo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa forma di sclerosi multipla appena diagnosticata. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la tollerabilità di diversi trattamenti,…
Malattie studiate:
- Recidiva di sclerosi multipla
Farmaci studiati:

Glossario

Diroximel Fumarate (DRF): Un farmaco utilizzato per trattare le forme recidivanti di sclerosi multipla, noto anche come Vumerity o BIIB098.
Multiple Sclerosis (MS): Una condizione neurologica cronica che colpisce il sistema nervoso centrale, caratterizzata dal danneggiamento del rivestimento protettivo delle fibre nervose.
Relapsing Forms of MS: Tipi di SM caratterizzati da periodi di sintomi nuovi o in peggioramento (ricadute) seguiti da periodi di recupero o remissione.
Disease-Modifying Therapy (DMT): Farmaci che possono ridurre la frequenza e la gravità delle ricadute della SM e rallentare la progressione della malattia.
Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dall'organismo.
Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporalmente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
Serious Adverse Event (SAE): Un evento avverso che provoca morte, mette in pericolo la vita, richiede ospedalizzazione, causa disabilità persistente o significativa, o è altrimenti clinicamente significativo.
Annualized Relapse Rate (ARR): Il numero medio di ricadute che un paziente con SM sperimenta all'anno.
Expanded Disability Status Scale (EDSS): Un metodo per quantificare la disabilità nella sclerosi multipla, che va da 0 (esame neurologico normale) a 10 (morte dovuta a SM).
Major Congenital Malformation (MCM): Un'anomalia strutturale presente alla nascita che è medicamente o esteticamente significativa e persiste nella vita postnatale se non corretta.
Lymphopenia: Una condizione caratterizzata da un livello anormalmente basso di linfociti (un tipo di globuli bianchi) nel sangue.
Bioequivalence: L'assenza di una differenza significativa nella velocità e nell'entità con cui il principio attivo in equivalenti farmaceutici diventa disponibile nel sito d'azione del farmaco quando somministrato alla stessa dose in condizioni simili.