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CSM-GW: Cellule Staminali Mesenchimali per il Trattamento dello Shock Settico Grave

È in corso uno studio clinico rivoluzionario per indagare i potenziali benefici delle cellule staminali mesenchimali (CSM-GW) nel trattamento dello shock settico grave. Questo studio di Fase II mira a determinare come queste cellule staminali, somministrate nelle fasi iniziali dello shock settico, possano influenzare l’insufficienza d’organo e i risultati dei pazienti. Lo studio si concentra sui pazienti in condizioni critiche con shock settico acquisito in comunità e insufficienza multiorgano, offrendo speranza per strategie di trattamento migliori in ambito di terapia intensiva.

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    Indice dei Contenuti

    Che cos’è CSM-GW?

    CSM-GW è un farmaco sperimentale che contiene cellule staminali mesenchimali (MSC). Queste sono cellule speciali che possono svilupparsi in diversi tipi di tessuti nel corpo. Le specifiche MSC utilizzate in CSM-GW derivano dalla Gelatina di Wharton, una sostanza gelatinosa presente nel cordone ombelicale[1]. Questo farmaco è attualmente in fase di studio come potenziale trattamento per una condizione grave chiamata shock settico.

    Quale condizione tratta CSM-GW?

    CSM-GW è oggetto di ricerca per il trattamento dello shock settico grave. Lo shock settico è una condizione potenzialmente letale che si verifica quando la risposta del corpo a un’infezione causa un’infiammazione diffusa e insufficienza d’organo. È considerato grave quando porta ad almeno due insufficienze d’organo (escluso il sistema circolatorio) entro 12 ore dall’insorgenza[1].

    I sintomi dello shock settico grave possono includere:

    • Difficoltà respiratorie
    • Confusione o stato mentale alterato
    • Diminuzione della produzione di urina
    • Bassa conta piastrinica
    • Problemi epatici

    Come funziona CSM-GW?

    Sebbene il meccanismo esatto sia ancora oggetto di studio, si ritiene che le cellule staminali mesenchimali come quelle presenti in CSM-GW abbiano proprietà antinfiammatorie e di riparazione tissutale. Nel caso dello shock settico, queste cellule potrebbero aiutare a:

    • Ridurre l’eccessiva infiammazione nel corpo
    • Supportare la riparazione e la rigenerazione degli organi danneggiati
    • Modulare la risposta del sistema immunitario all’infezione

    Potenzialmente affrontando questi aspetti, CSM-GW mira a migliorare la funzione degli organi e i risultati complessivi per i pazienti con shock settico grave[1].

    Come viene somministrato CSM-GW?

    CSM-GW viene somministrato come iniezione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Il farmaco si presenta sotto forma di sospensione per iniezione. Nello studio clinico attuale, i pazienti ricevono una singola dose di 1 milione di cellule per chilogrammo di peso corporeo (con una leggera variazione consentita), fino a un massimo di 80 milioni di cellule[1].

    Studio Clinico Attuale

    CSM-GW è attualmente oggetto di uno studio clinico di Fase II chiamato CHOC-MSC. Questo studio mira a determinare gli effetti delle cellule staminali mesenchimali quando somministrate nelle fasi iniziali dello shock settico. Gli obiettivi principali dello studio includono:

    1. Valutare come CSM-GW influisce sull’insufficienza d’organo, misurata attraverso un punteggio chiamato SOFA (Valutazione dell’Insufficienza d’Organo Settica)[1].
    2. Determinare se CSM-GW può aiutare i pazienti a riprendersi più rapidamente dall’insufficienza d’organo[1].
    3. Valutare l’impatto di CSM-GW sui tassi di sopravvivenza dei pazienti e sulla durata del soggiorno in terapia intensiva[1].
    4. Studiare la sicurezza di CSM-GW sia immediatamente dopo l’iniezione che fino a 3 mesi dopo[1].

    Potenziali Benefici

    Se avesse successo, CSM-GW potrebbe potenzialmente offrire diversi benefici per i pazienti con shock settico grave:

    • Miglioramento della funzione degli organi
    • Recupero più rapido dall’insufficienza d’organo
    • Riduzione dei tassi di mortalità
    • Soggiorni più brevi in terapia intensiva

    Tuttavia, è importante notare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio e non sono stati ancora dimostrati[1].

    Considerazioni sulla Sicurezza

    Come per qualsiasi trattamento sperimentale, ci sono potenziali rischi ed effetti collaterali associati a CSM-GW. Lo studio clinico sta monitorando attentamente eventuali eventi avversi, tra cui:

    • Temporanea diminuzione dei livelli di ossigeno nel sangue
    • Aumento della pressione dell’arteria polmonare
    • Brividi o febbre
    • Embolia polmonare (un coagulo di sangue nei polmoni)

    Questi potenziali effetti collaterali vengono attentamente monitorati fino a 2 ore dopo l’iniezione di CSM-GW. Lo studio sta anche monitorando eventuali altri eventi avversi fino a 90 giorni dopo il trattamento[1].

    È fondamentale comprendere che CSM-GW è ancora un trattamento sperimentale. La sua sicurezza ed efficacia non sono ancora completamente stabilite e attualmente non è approvato per l’uso generale al di fuori degli studi clinici.

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Studio di fase II randomizzato controllato con comparatore
    Intervento Cellule Staminali Mesenchimali (CSM-GW) somministrate per via endovenosa
    Popolazione Target Adulti con shock settico grave acquisito in comunità (≥2 insufficienze d’organo)
    Endpoint Primario Punteggio SOFA al Giorno 7 (o giorno del decesso/dimissione se precedente)
    Endpoint Secondari Principali Tempo per SOFA < 3, durata dell’insufficienza d’organo, mortalità a G28 e G90
    Monitoraggio della Sicurezza Reazioni immediate ed eventi avversi fino a 90 giorni post-iniezione
    Dosaggio 1.106/kg ± 0.1 106/kg, massimo 80.106 cellule
    Criteri di Esclusione Shock settico nosocomiale, immunosoppressione, PaO2/FiO2 < 100, pazienti moribondi

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il CSM-GW e come viene utilizzato in questo studio clinico? CSM-GW è il nome in codice delle cellule staminali mesenchimali (MSC) derivate dalla gelatina di Wharton. In questo studio, viene somministrato come sospensione per iniezione endovenosa a pazienti con shock settico grave, con l’obiettivo di ridurre l’insufficienza d’organo e migliorare i risultati.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti idonei sono adulti (dai 18 anni in su) con shock settico acquisito in comunità da meno di 12 ore, con almeno due insufficienze d’organo diverse da quella emodinamica. Lo studio esclude pazienti con shock settico nosocomiale, immunosoppressione o determinate condizioni gravi.
    • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale è determinare l’effetto delle MSC somministrate nella fase iniziale dello shock settico sull’evoluzione dell’insufficienza d’organo, misurata mediante il punteggio SOFA (Sepsis Organ Failure Assessment) al giorno 7, rispetto a un gruppo di controllo.
    • Come viene misurata l’efficacia del CSM-GW in questo studio? L’efficacia viene misurata principalmente utilizzando il punteggio SOFA, che valuta l’insufficienza d’organo. Le misure secondarie includono il tempo necessario per il miglioramento del punteggio SOFA, la durata dell’insufficienza dei singoli organi, i tassi di mortalità ai giorni 28 e 90 e la durata della degenza in terapia intensiva.
    • Quali sono i potenziali rischi o effetti collaterali monitorati? Lo studio monitora gli effetti collaterali immediati e a breve termine, tra cui variazioni dei livelli di ossigeno, pressione arteriosa polmonare, brividi, ipertermia e l’insorgenza di embolia polmonare entro 2 ore dalla somministrazione di MSC. Gli eventi avversi a lungo termine vengono monitorati fino a 90 giorni dopo l’iniezione.

    Studi in corso con Csm-Gw

    • Data di inizio: 2021-10-19

      Studio sugli effetti delle cellule staminali mesenchimali nel trattamento dello shock settico grave in pazienti ospedalizzati in terapia intensiva

      Reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sul trattamento del shock settico, una condizione grave che si verifica quando un’infezione porta a un calo pericoloso della pressione sanguigna e a danni agli organi. I pazienti coinvolti nello studio sono quelli ricoverati in terapia intensiva con shock settico molto grave, caratterizzato da almeno due insufficienze d’organo. L’obiettivo principale…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia

    Glossario

    • Mesenchymal Stem Cells (MSCs): Un tipo di cellula staminale che può svilupparsi in vari tipi di cellule, tra cui cellule ossee, cartilaginee, muscolari e adipose. In questo studio, vengono studiate per il loro potenziale nel ridurre l'insufficienza d'organo nello shock settico.
    • Septic Shock: Una condizione potenzialmente letale che si verifica quando la sepsi porta a una pressione sanguigna pericolosamente bassa e ad anomalie nel metabolismo cellulare. Può causare insufficienza multiorgano e richiede immediata attenzione medica.
    • SOFA Score: Punteggio di valutazione dell'insufficienza d'organo correlata alla sepsi, un sistema di punteggio utilizzato per monitorare lo stato del paziente durante la degenza in terapia intensiva. Viene utilizzato per determinare l'entità della funzione d'organo di una persona o il tasso di insufficienza.
    • Community-acquired Septic Shock: Shock settico che si sviluppa da un'infezione acquisita al di fuori di un ambiente sanitario, in contrasto con le infezioni nosocomiali (acquisite in ospedale).
    • Organ Failure: Una condizione in cui un organo perde la capacità di svolgere le sue funzioni fisiologiche, potenzialmente portando a disabilità significativa o morte se non affrontata tempestivamente.
    • Catecholamines: Ormoni prodotti dalle ghiandole surrenali, che vengono spesso somministrati come farmaci per trattare lo shock settico aiutando a mantenere la pressione sanguigna e la funzione cardiaca.
    • PaO2/FiO2 Ratio: Una misura di quanto bene i polmoni trasferiscono l'ossigeno al sangue, utilizzata per valutare la gravità della lesione polmonare acuta o della sindrome da distress respiratorio acuto.
    • Extra-renal Purification: Un metodo per rimuovere i prodotti di scarto dal sangue quando i reni non funzionano correttamente, noto anche come dialisi.
    • Wharton's Jelly: Una sostanza gelatinosa all'interno del cordone ombelicale, che è una ricca fonte di cellule staminali mesenchimali utilizzate in questo studio.