Cancro a Cellule Transizionali della Pelvi Renale e dell’Uretere

Il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere è una forma rara di tumore che si sviluppa nel rivestimento del tratto urinario superiore, dove l’urina si raccoglie e scorre dai reni alla vescica. Questa malattia colpisce principalmente gli adulti più anziani e condivide molte caratteristiche con il cancro della vescica, richiedendo un’attenta diagnosi e pianificazione del trattamento.

Indice dei contenuti

• Comprendere la malattia e quanto è comune
• Cosa causa questo tumore
• Chi è a maggior rischio
• Riconoscere i sintomi
• Strategie di prevenzione
• Come la malattia influenza il corpo
• Obiettivi e strategie nel trattamento
• Approcci terapeutici standard
• Terapie innovative negli studi clinici
• Prognosi: Comprendere le prospettive future
• Progressione naturale della malattia
• Possibili complicazioni
• Impatto sulla vita quotidiana
• Supporto per la famiglia
• Chi dovrebbe sottoporsi agli esami diagnostici
• Metodi diagnostici classici
• Comprendere il quadro diagnostico completo
• Diagnostica per la qualificazione agli studi clinici
• Studi clinici disponibili

Comprendere la malattia e quanto è comune

Il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere è una malattia non comune che si sviluppa nelle cellule specializzate che rivestono parti del sistema urinario. Queste cellule, chiamate cellule transizionali o cellule uroteliali, hanno una notevole capacità di allungarsi quando il rene o la vescica si riempiono di urina e di contrarsi quando si svuotano. La pelvi renale è l’area cava al centro di ciascun rene dove l’urina si raccoglie prima di fluire negli ureteri, che sono i tubi che collegano i reni alla vescica.^[1]

Questo tipo di cancro rappresenta solo una piccola frazione di tutti i tumori renali. Il cancro a cellule transizionali della pelvi renale costituisce circa il 7% di tutti i tumori renali, mentre il cancro dell’uretere è ancora meno comune, rappresentando solo circa il 4% dei tumori del tratto urinario superiore. Insieme, questi tumori costituiscono circa il 10% di tutti i tumori a cellule transizionali, mentre il restante 90% si verifica nella vescica.^[2]

La malattia colpisce tipicamente gli adulti di età pari o superiore a 65 anni, rendendo l’età un fattore significativo nella sua insorgenza. Gli uomini vengono diagnosticati più frequentemente delle donne, con i maschi che hanno circa quattro volte più probabilità di sviluppare il cancro della vescica e il doppio delle probabilità di sviluppare tumori renali di questo tipo. Nonostante la sua rarità, le evidenze suggeriscono che la frequenza delle neoplasie del tratto urinario superiore potrebbe essere in aumento negli ultimi anni.^[1][6]

Più del 90% dei tumori che si verificano nella pelvi renale e nell’uretere derivano dalle cellule transizionali, motivo per cui questa malattia viene anche chiamata carcinoma uroteliale. Il pattern predominante è un tumore papillare con cellule stratificate e non cheratinizzanti supportate su un nucleo sottile. Questi tumori del tratto superiore sono istologicamente identici al cancro della vescica, il che significa che appaiono uguali al microscopio e si comportano in modo simile.^[4][6]

Carcinoma uroteliale della pelvi renale, Carcinoma uroteliale dell’uretere, Carcinoma a cellule transizionali del tratto urinario superiore

• Pelvi renale
• Uretere
• Reni
• Vescica

Cosa causa questo tumore

La causa esatta del cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere rimane sconosciuta ai medici e ai ricercatori. Tuttavia, la malattia si sviluppa quando le cellule transizionali sane nella pelvi renale o nell’uretere subiscono determinati cambiamenti che influenzano il loro funzionamento, in particolare il modo in cui crescono e si dividono in nuove cellule. Questi cambiamenti cellulari, chiamati mutazioni, causano la trasformazione di una cellula normale in una cellula cancerosa che inizia a crescere in modo incontrollato.^[3]

Mentre il fattore scatenante preciso di queste mutazioni non è chiaro, sia i fattori genetici che quelli ambientali sembrano svolgere ruoli importanti. La malattia non è causata da un singolo fattore, ma emerge piuttosto da una combinazione di influenze che danneggiano le cellule che rivestono il tratto urinario nel tempo. Le cellule tumorali possono formare masse che interrompono il normale flusso urinario, causano sanguinamento e portano a ostruzioni nel sistema urinario.^[1]

Poiché questi tumori del tratto superiore provengono dallo stesso tipo di cellule che rivestono la vescica, condividono fattori di rischio comuni e possono verificarsi come parte di quello che i medici chiamano “cancerizzazione di campo”. Ciò significa che l’esposizione dell’intero urotelio a sostanze escrete o attivate nell’urina può portare al cancro in più siti. Di conseguenza, i tumori del tratto urinario superiore possono essere multifocali, comparendo in più di una posizione, e nel 2%-10% dei casi si verificano su entrambi i lati del corpo.^[6]

La connessione tra il cancro della vescica e il cancro del tratto superiore è particolarmente forte. I tumori della vescica si sviluppano nel 20%-48% dei pazienti che hanno un cancro del tratto urinario superiore, di solito apparendo entro cinque anni. Allo stesso modo, il cancro del tratto urinario superiore si sviluppa nel 2%-4% dei pazienti che hanno già un cancro della vescica, con il rischio che sale fino al 21% in coloro che hanno certi tipi di malattia vescicale o esposizioni professionali.^[6]

Chi è a maggior rischio

Diversi fattori aumentano la probabilità di una persona di sviluppare il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere. Comprendere questi fattori di rischio può aiutare gli individui e i loro medici a rimanere vigili per i segni precoci della malattia, anche se avere uno o più fattori di rischio non garantisce che il cancro si svilupperà.^[3]

Il fumo di sigaretta si distingue come il fattore di rischio acquisito più significativo per il cancro del tratto urinario superiore. La ricerca suggerisce che circa il 70% dei tumori uroteliali del tratto urinario superiore negli uomini e il 40% nelle donne può essere attribuito al fumo. Le sostanze chimiche nocive nel fumo di tabacco vengono filtrate attraverso i reni e si raccolgono nel tratto urinario, dove possono danneggiare le delicate cellule di rivestimento per periodi prolungati.^[6]

Una storia personale di cancro alla vescica aumenta significativamente il rischio di sviluppare il cancro nella pelvi renale o nell’uretere. Questa connessione riflette la natura condivisa delle cellule che rivestono l’intero tratto urinario. Quando un’area sviluppa il cancro, altre aree rimangono vulnerabili a cambiamenti simili.^[1][3]

Le esposizioni professionali a determinate sostanze chimiche aumentano anche sostanzialmente il rischio. I lavoratori nelle industrie chimiche, petrolchimiche, dei coloranti all’anilina e delle materie plastiche affrontano un rischio maggiore, così come coloro che sono esposti a carbone, coke, catrame e asfalto. Le persone che lavorano con sostanze chimiche e coloranti utilizzati nella produzione di plastica, gomma, materiali stampati, articoli in pelle e prodotti per parrucchieri possono anche avere un rischio elevato.^[1][6]

La sindrome di Lynch, una condizione genetica ereditaria che aumenta il rischio di diversi tipi di cancro, aumenta anche la probabilità di sviluppare il cancro a cellule transizionali del tratto urinario superiore. Questa sindrome influenza il modo in cui le cellule riparano i danni al DNA, rendendo più probabile lo sviluppo del cancro negli individui affetti.^[1]

Due disturbi renali cronici—la nefropatia endemica balcanica e la nefropatia da erbe cinesi—sono stati anche collegati a un aumento del rischio di tumori del tratto urinario superiore. Entrambe le condizioni comportano danni a lungo termine al tessuto renale che possono predisporre il rivestimento del tratto urinario a cambiamenti cancerosi.^[6]

Riconoscere i sintomi

I sintomi del cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere potrebbero non apparire immediatamente, il che può ritardare la diagnosi. Il sintomo più comune e spesso il primo notevole è il sangue nelle urine, una condizione chiamata ematuria. Questo sangue può essere visibile ad occhio nudo, facendo apparire l’urina rosa, rossa o color cola, oppure può essere rilevabile solo al microscopio durante i test di routine.^[1][7]

Il mal di schiena è un altro sintomo frequente, in particolare il disagio nell’area tra le costole e i fianchi su un lato del corpo, nota come regione lombare. Alcune persone sperimentano crampi persistenti al fianco o alla schiena che non scompaiono con il riposo o con semplici antidolorifici. Questo dolore si verifica perché il tumore in crescita può ostruire il flusso urinario o allungare i tessuti che circondano il rene o l’uretere.^[1]

La fatica è un sintomo comune ma non specifico che molti pazienti sperimentano. Questa stanchezza schiacciante non migliora con il riposo e può influenzare significativamente le attività quotidiane. Può verificarsi anche una perdita di peso inspiegabile man mano che il cancro progredisce, riflettendo il cambiamento del metabolismo del corpo e le richieste energetiche della malattia.^[1]

Alcuni individui sviluppano dolore o sensazione di bruciore durante la minzione, e altri notano di dover urinare più frequentemente del solito. Questi sintomi si verificano quando il cancro influisce sulla normale funzione del tratto urinario o causa irritazione ai tessuti circostanti. In alcuni casi, può essere percepito un nodulo o una massa nell’area del rene, anche se questo è meno comune.^[1][7]

È importante notare che questi sintomi possono essere causati anche da condizioni diverse dal cancro, come calcoli renali, infezioni o crescite benigne. Tuttavia, chiunque sperimenti sangue nelle urine o mal di schiena persistente dovrebbe contattare prontamente un operatore sanitario per una valutazione. La diagnosi precoce migliora significativamente i risultati del trattamento.^[7]

Strategie di prevenzione

Sebbene non esista un modo garantito per prevenire il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere, determinate scelte di vita e misure preventive possono ridurre il rischio. Il passo più importante che una persona può compiere è evitare di fumare o smettere se fuma attualmente. Poiché il fumo è responsabile della maggior parte di questi tumori, eliminare l’uso del tabacco riduce sostanzialmente il rischio e apporta benefici alla salute generale in numerosi altri modi.^[6]

Le persone che lavorano in industrie con note esposizioni chimiche dovrebbero prendere appropriate precauzioni di sicurezza. Ciò include l’uso di equipaggiamento protettivo, il rispetto delle linee guida sulla sicurezza sul posto di lavoro e la riduzione al minimo del contatto diretto con sostanze nocive. I datori di lavoro nelle industrie ad alto rischio dovrebbero fornire adeguata ventilazione e misure protettive per ridurre l’esposizione dei lavoratori a sostanze chimiche cancerogene.^[1]

Per gli individui con una storia personale di cancro alla vescica, le cure di follow-up regolari e il monitoraggio sono essenziali. Questi pazienti hanno un rischio elevato di sviluppare il cancro nel tratto urinario superiore e dovrebbero lavorare con il loro team sanitario per stabilire un programma di sorveglianza appropriato. Allo stesso modo, le persone con sindrome di Lynch dovrebbero sottoporsi a consulenza genetica e possono beneficiare di screening più frequenti.^[1]

Mantenere una buona salute generale attraverso una dieta equilibrata, attività fisica regolare e adeguata idratazione supporta la funzione renale e può contribuire a un sistema urinario più sano. Sebbene queste misure non siano state specificamente dimostrate per prevenire il cancro del tratto urinario superiore, supportano il benessere generale e riducono il rischio di molte altre malattie.^[7]

Come la malattia influenza il corpo

Comprendere come il cancro a cellule transizionali disturba le normali funzioni corporee aiuta a spiegare i sintomi che i pazienti sperimentano e perché il trattamento è necessario. In un sistema urinario sano, i reni filtrano continuamente il sangue per rimuovere i prodotti di scarto e l’acqua in eccesso, producendo urina. Questa urina si raccoglie nella pelvi renale al centro di ciascun rene prima di defluire attraverso gli ureteri nella vescica, dove viene immagazzinata fino alla minzione.^[3]

Le pareti della pelvi renale e degli ureteri sono composte da diversi strati. Lo strato più interno, chiamato urotelio, è costituito da cellule transizionali che possono allungarsi e cambiare forma mentre l’urina scorre attraverso. Sotto questo si trova la lamina propria, uno strato sottile di tessuto connettivo contenente vasi sanguigni, nervi e ghiandole. Lo strato esterno, chiamato tonaca muscolare, consiste di muscolo liscio che si contrae automaticamente per spingere l’urina dal rene verso la vescica.^[4]

Quando il cancro si sviluppa, il normale rivestimento piatto delle cellule transizionali inizia a crescere in modo incontrollato, formando masse o tumori. Questi tumori possono assumere un pattern papillare, crescendo verso l’esterno nello spazio cavo dove scorre l’urina, oppure possono invadere più in profondità nella parete della pelvi renale o dell’uretere. Man mano che i tumori crescono, interrompono il flusso regolare dell’urina attraverso il tratto urinario.^[1]

Le ostruzioni causate dai tumori possono impedire il corretto drenaggio dell’urina, portando a un accumulo di urina nel rene. Questa ostruzione può causare il gonfiore del rene, una condizione chiamata idronefrosi, che produce dolore e può danneggiare la funzione renale se non trattata. I tumori sono spesso fragili e sanguinano facilmente, il che spiega perché il sangue nelle urine è un sintomo così comune.^[1]

Il principale fattore prognostico in questa malattia è quanto profondamente il cancro si è infiltrato dentro o attraverso la parete della pelvi renale o dell’uretere. I tumori superficiali che rimangono sulla superficie del rivestimento interno sono di solito ben differenziati, il che significa che le cellule tumorali assomigliano ancora in qualche misura alle cellule normali. Questi tumori tendono ad essere meno aggressivi e hanno risultati migliori.^[2]

I tumori invasivi che penetrano profondamente attraverso gli strati della parete del tratto urinario hanno maggiori probabilità di essere scarsamente differenziati, con cellule che appaiono molto anormali al microscopio. Questi tumori aggressivi hanno una maggiore probabilità di diffondersi oltre il sito originale. Il grado e lo stadio del tumore sono strettamente correlati—i tumori superficiali sono generalmente di basso grado (gradi I o II), mentre i tumori infiltrativi sono tipicamente di alto grado (gradi III e IV).^[17]

Senza trattamento, le cellule tumorali possono staccarsi dal tumore originale e diffondersi ai linfonodi vicini o agli organi distanti attraverso il flusso sanguigno o il sistema linfatico. I siti comuni di diffusione includono la vescica, i polmoni, il fegato e le ossa. La probabilità che il cancro si diffonda dipende dalla sua profondità di invasione e dal grado al momento della diagnosi.^[2]

I tumori che sono superficiali e confinati alla pelvi renale o all’uretere sono curabili in oltre il 90% dei pazienti quando vengono rilevati precocemente e trattati in modo appropriato. Tuttavia, i pazienti con tumori profondamente invasivi confinati a queste aree hanno solo una probabilità di guarigione del 10%-15%. Coloro con tumori che sono penetrati attraverso la parete o si sono diffusi a siti distanti di solito non possono essere curati con i trattamenti attualmente disponibili, anche se le terapie possono aiutare a gestire i sintomi e prolungare la vita.^[2]

Il cancro può anche influenzare direttamente la funzione renale. Quando un tumore ostruisce il flusso urinario o quando il trattamento richiede la rimozione di un rene, la capacità del corpo di filtrare i prodotti di scarto può essere compromessa. Nella maggior parte dei casi, un singolo rene sano può funzionare adeguatamente per le esigenze del corpo, ma una malattia renale preesistente o un coinvolgimento bilaterale possono complicare le decisioni terapeutiche e i risultati.^[14]

Obiettivi e strategie nel trattamento del cancro delle vie urinarie superiori

Quando una persona riceve una diagnosi di cancro a cellule transizionali della pelvi renale o dell’uretere, la pianificazione del trattamento inizia immediatamente. Gli obiettivi principali della terapia sono rimuovere o distruggere le cellule tumorali, prevenire la diffusione della malattia e aiutare i pazienti a mantenere la migliore qualità di vita possibile. L’approccio scelto dipende in larga misura dalla profondità con cui il tumore è cresciuto nelle pareti delle vie urinarie e se si è diffuso ai tessuti vicini o agli organi distanti.^[1]

Lo stadio e il grado del cancro guidano i medici nella selezione dei trattamenti. I tumori superficiali che rimangono sul rivestimento interno della pelvi renale o dell’uretere rispondono in modo molto diverso rispetto ai tumori profondamente invasivi che hanno penetrato attraverso molteplici strati di tessuto. Questi tumori più profondi richiedono strategie terapeutiche più aggressive.^[2]

Il trattamento dipende anche dalle caratteristiche individuali del paziente. La salute generale di una persona, la funzione renale, l’età e le preferenze personali giocano tutti ruoli importanti. Per esempio, qualcuno con un solo rene funzionante potrebbe aver bisogno di un approccio diverso rispetto a chi ha due reni sani. I team medici considerano anche se il cancro è apparso su entrambi i lati delle vie urinarie o se c’è una storia di cancro alla vescica, che è comune in questi pazienti.^[1]

Approcci terapeutici standard

La chirurgia come trattamento principale

La chirurgia rimane la pietra angolare del trattamento per il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere. L’approccio chirurgico gold standard è chiamato nefroureterectomia radicale, che comporta la rimozione dell’intero rene, dell’uretere completo e di una piccola sezione della vescica dove l’uretere si collega. Questa rimozione estesa è necessaria perché le cellule tumorali possono diffondersi lungo la lunghezza dell’uretere, e lasciare qualsiasi porzione dietro comporta un alto rischio che il cancro ritorni in quel tessuto rimanente.^[2]

La ragione di una rimozione così completa diventa chiara quando guardiamo i numeri. Gli studi hanno dimostrato che se il moncone ureterale viene lasciato indietro, il cancro si ripresenta in quell’area nel 30% al 75% dei casi. Questo rende la rimozione completa essenziale per dare ai pazienti la migliore possibilità di guarigione.^[13]

I chirurghi possono eseguire la nefroureterectomia attraverso due tecniche principali. La chirurgia aperta comporta praticare una grande incisione lungo il fianco e l’addome per rimuovere gli organi e il tessuto circostante. La chirurgia laparoscopica utilizza diverse piccole incisioni attraverso cui vengono inseriti una telecamera e strumenti specializzati per completare la stessa rimozione. Gli approcci laparoscopici generalmente portano a degenze ospedaliere più brevi e tempi di recupero più rapidi, anche se entrambi i metodi sono efficaci.^[12]

Quando il cancro viene rilevato precocemente e rimane superficiale—il che significa che non è cresciuto in profondità nelle pareti dei tessuti—più del 90% dei pazienti può essere guarito. Tuttavia, se il tumore ha invaso profondamente la parete della pelvi renale o dell’uretere ma non si è diffuso oltre, il tasso di guarigione scende al 10% o 15%. Questa differenza drammatica sottolinea quanto sia importante la diagnosi precoce.^[2]

Chirurgia conservativa del rene

Non tutti hanno bisogno di perdere un intero rene. In pazienti accuratamente selezionati con tumori piccoli e di basso grado, i medici possono raccomandare procedure conservative del rene. Un’opzione è la resezione segmentale dell’uretere, dove i chirurghi rimuovono solo la porzione interessata dell’uretere insieme a un margine di tessuto sano sopra il tumore, quindi ricollegano l’uretere alla vescica. Questo approccio funziona meglio per tumori piccoli nella parte inferiore dell’uretere più vicina alla vescica.^[12]

La chirurgia conservativa del rene è particolarmente importante per le persone che hanno un solo rene, quelle il cui altro rene non funziona bene, o pazienti con cancro che colpisce entrambi i lati delle vie urinarie. Preservare la funzione renale aiuta a evitare la necessità di dialisi e mantiene una migliore salute generale.^[14]

Studi recenti hanno dimostrato che nei pazienti con tumori a basso rischio—quelli che sono piccoli, singoli, di basso grado e senza segni di invasione—la gestione conservativa del rene può preservare la funzione renale in circa l’81% dei casi mantenendo eccellenti tassi di sopravvivenza specifica per il cancro del 94,7%. Questi risultati hanno portato gli esperti a raccomandare sempre più questo approccio conservativo per i pazienti appropriati.^[14]

Trattamento endoscopico

La chirurgia endoscopica rappresenta l’opzione meno invasiva disponibile. Durante questa procedura, i chirurghi fanno passare un tubo sottile con una telecamera attraverso l’uretra e la vescica (ureteroscopia) o attraverso una piccola incisione nel fianco direttamente nel rene (endoscopia percutanea). Strumenti di taglio specializzati o laser passati attraverso l’endoscopio permettono al chirurgo di rimuovere o distruggere il tumore.^[12]

Questo approccio funziona meglio per tumori piccoli e di basso grado che non hanno invaso profondamente. Le linee guida mediche europee raccomandano specificamente il trattamento endoscopico come opzione primaria quando il tumore è singolo, misura meno di 2 centimetri, appare di basso grado alla biopsia e agli esami delle urine, e non mostra segni di invasione profonda alle scansioni di imaging.^[14]

Il principale vantaggio del trattamento endoscopico è che preserva completamente il rene. Tuttavia, richiede un follow-up rigoroso perché i tumori possono ripresentarsi. I pazienti in genere si sottopongono a un secondo esame endoscopico entro otto settimane per assicurarsi che tutto il cancro sia stato rimosso. Nonostante questa necessità di monitoraggio attento, la gestione endoscopica offre risultati eccellenti per i pazienti adeguatamente selezionati.^[14]

Chemioterapia

La chemioterapia utilizza farmaci potenti che viaggiano attraverso il flusso sanguigno per uccidere le cellule tumorali in tutto il corpo. Per il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere, la chemioterapia viene spesso somministrata dopo la chirurgia come terapia adiuvante. Questo significa che viene utilizzata per eliminare qualsiasi cellula tumorale che potrebbe essersi diffusa oltre l’area chirurgica ma che è troppo piccola per essere rilevata alle scansioni.^[12]

La chemioterapia è particolarmente raccomandata per i pazienti il cui cancro si era diffuso ai linfonodi vicini o era cresciuto profondamente attraverso la parete delle vie urinarie al momento della chirurgia. Viene anche utilizzata quando il cancro si è già diffuso ad organi distanti. Poiché questi tumori delle vie superiori provengono dallo stesso tipo di cellule del cancro alla vescica, i medici utilizzano farmaci chemioterapici simili.^[1]

Il momento della chemioterapia è importante. Alcuni medici preferiscono somministrare la chemioterapia prima della chirurgia, chiamata chemioterapia neoadiuvante. Il vantaggio di questo approccio è che i pazienti hanno ancora entrambi i reni funzionanti, il che significa che possono tollerare dosi complete dei regimi chemioterapici a base di cisplatino. Questi farmaci possono essere duri sui reni, e avere un solo rene dopo la chirurgia può limitare le opzioni terapeutiche.^[14]

Gli effetti collaterali comuni della chemioterapia includono nausea, affaticamento, aumento del rischio di infezione dovuto a bassi conteggi delle cellule del sangue, perdita di capelli e cambiamenti nell’appetito. Gli effetti collaterali specifici dipendono da quali farmaci vengono utilizzati. I team medici monitorano attentamente i pazienti che ricevono chemioterapia e forniscono farmaci di supporto per gestire gli effetti collaterali.^[12]

Radioterapia

La radioterapia utilizza fasci di energia ad alta potenza per distruggere le cellule tumorali. Il suo ruolo nel trattamento del cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere è meno ben definito rispetto ad alcuni altri tumori. Alcuni studi suggeriscono che la radioterapia somministrata dopo la chirurgia (radioterapia adiuvante) può aiutare a migliorare il controllo locale della malattia di alto grado, il che significa che riduce la possibilità che il cancro ritorni nell’area dove è stato rimosso.^[14]

La radioterapia è talvolta raccomandata quando la chirurgia non è possibile a causa delle condizioni di salute generale del paziente, o quando il cancro non può essere completamente rimosso chirurgicamente. Può anche essere utilizzata per alleviare sintomi come dolore o sanguinamento in pazienti con malattia avanzata.^[12]

Immunoterapia topica

L’immunoterapia topica comporta l’inserimento di farmaci direttamente nella pelvi renale o nell’uretere per stimolare il sistema immunitario ad attaccare le cellule tumorali. Questo approccio è simile ai trattamenti utilizzati per il cancro alla vescica. Il farmaco viene somministrato attraverso un catetere e lasciato rimanere a contatto con il rivestimento delle vie urinarie per un periodo di tempo prima di essere drenato.^[14]

Questa opzione di trattamento è tipicamente considerata per pazienti con carcinoma in situ (uno stadio molto precoce in cui le cellule tumorali sono presenti solo sulla superficie) o dopo la rimozione endoscopica di piccoli tumori per ridurre il rischio di recidiva. Sebbene la terapia topica possa essere efficace, ha generalmente tassi di recidiva più alti rispetto alla rimozione chirurgica dell’intero rene e uretere.^[13]

Terapie innovative negli studi clinici

Gli studi clinici sono ricerche che testano nuovi modi per prevenire, rilevare o trattare le malattie. Per il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere, diverse terapie promettenti sono attualmente in fase di studio che potrebbero cambiare il modo in cui questo cancro viene trattato in futuro.

Comprendere le fasi degli studi clinici

Gli studi clinici progrediscono attraverso tre fasi principali. Gli studi di Fase I si concentrano principalmente sulla sicurezza, determinando quali dosi di un nuovo trattamento possono essere somministrate in modo sicuro e identificando gli effetti collaterali. Gli studi di Fase II testano se il trattamento funziona contro il cancro specifico e continuano a monitorare la sicurezza. Gli studi di Fase III confrontano il nuovo trattamento direttamente con i trattamenti standard attuali per vedere se funziona meglio, ha meno effetti collaterali o offre altri vantaggi.^[1]

Inibitori dei checkpoint immunitari

Uno degli sviluppi più entusiasmanti nel trattamento del cancro riguarda gli inibitori dei checkpoint immunitari, farmaci che aiutano il sistema immunitario del corpo a riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Questi farmaci funzionano bloccando proteine che impediscono alle cellule immunitarie di attaccare il cancro. Sono chiamati inibitori dei checkpoint perché rilasciano i “freni” sul sistema immunitario.^[1]

Diversi inibitori dei checkpoint immunitari sono in fase di test negli studi clinici per i tumori delle vie urinarie superiori. Questi includono farmaci conosciuti come inibitori PD-1/PD-L1, che colpiscono proteine specifiche sulle cellule tumorali o sulle cellule immunitarie. Poiché questi tumori sono strettamente correlati al cancro alla vescica, i ricercatori stanno adattando le immunoterapie di successo per il cancro alla vescica alla malattia delle vie superiori.^[14]

Questi farmaci vengono somministrati attraverso infusione endovenosa, tipicamente ogni poche settimane. A differenza della chemioterapia tradizionale, non uccidono direttamente le cellule tumorali. Invece, potenziano il sistema immunitario del paziente per fare il lavoro. Gli effetti collaterali differiscono dalla chemioterapia e possono includere affaticamento, eruzioni cutanee, infiammazione di vari organi e reazioni autoimmuni in cui il sistema immunitario attacca i tessuti normali.^[1]

Terapie mirate

La terapia mirata si riferisce a farmaci progettati per attaccare anomalie molecolari specifiche nelle cellule tumorali. Gli scienziati hanno scoperto che alcuni tumori a cellule transizionali hanno mutazioni o cambiamenti in geni o proteine specifici che guidano la crescita del cancro. I farmaci che colpiscono questi cambiamenti specifici possono potenzialmente fermare la crescita del cancro causando meno danni alle cellule normali rispetto alla chemioterapia tradizionale.^[1]

Gli inibitori FGFR sono un tipo di terapia mirata in fase di studio. FGFR sta per recettore del fattore di crescita dei fibroblasti, una proteina che aiuta le cellule a crescere e dividersi. Alcuni tumori a cellule transizionali hanno mutazioni nei geni FGFR, e i farmaci che bloccano queste proteine hanno mostrato promesse negli studi iniziali. Questi farmaci vengono assunti come pillole e funzionano specificamente contro le cellule tumorali con mutazioni FGFR.^[14]

Un altro approccio mirato coinvolge gli anticorpi monoclonali anti-Nectina-4. La Nectina-4 è una proteina che si trova sulla superficie di molte cellule del cancro uroteliale. Questi anticorpi si attaccano alla Nectina-4 e forniscono chemioterapia direttamente alle cellule tumorali, una strategia chiamata coniugato anticorpo-farmaco. Questo sistema di somministrazione mirata mira a massimizzare l’effetto di uccisione del cancro minimizzando i danni ai tessuti sani.^[14]

Approcci combinati

I ricercatori stanno testando sempre più combinazioni di diverse terapie. Per esempio, combinare inibitori dei checkpoint immunitari con la chemioterapia può funzionare meglio di uno dei due trattamenti da solo. La chemioterapia può rendere le cellule tumorali più visibili al sistema immunitario, mentre l’immunoterapia aiuta il sistema immunitario ad attaccare più efficacemente. Altri studi stanno esaminando combinazioni di diversi farmaci immunoterapici o immunoterapia con terapie mirate.^[1]

Prognosi: Comprendere le prospettive future

Quando voi o una persona cara ricevete una diagnosi di cancro a cellule transizionali della pelvi renale o dell’uretere, una delle prime domande che viene in mente riguarda il futuro. La prognosi per questo tumore dipende fortemente da quanto precocemente viene scoperta la malattia e da quanto profondamente ha invaso i tessuti delle vie urinarie.^[1]

Se il cancro viene scoperto quando è ancora superficiale—cioè rimane solo sul rivestimento superficiale della pelvi renale o dell’uretere senza invadere gli strati più profondi—le prospettive sono piuttosto incoraggianti. Oltre il 90% dei pazienti con malattia superficiale confinata a queste aree può essere curato con un trattamento appropriato.^[2] Questi tumori sono generalmente ben differenziati, il che significa che le cellule tumorali assomigliano ancora in qualche misura alle cellule normali e sane, e tendono a comportarsi in modo meno aggressivo.

Tuttavia, la prognosi diventa più riservata quando il cancro è cresciuto più in profondità nella parete della pelvi renale o dell’uretere. I pazienti i cui tumori hanno invaso profondamente ma rimangono confinati a questi organi hanno circa il 10%-15% di possibilità di guarigione.^[2] Quando i tumori penetrano attraverso la parete delle vie urinarie o si diffondono a parti distanti del corpo—un processo chiamato metastasi—i trattamenti disponibili diventano meno efficaci nell’eliminare completamente la malattia.

La profondità dell’invasione nella parete dei tessuti è il singolo fattore più importante che i medici considerano quando stimano la prognosi. I tumori superficiali che non hanno violato il rivestimento interno tendono ad essere di basso grado, mentre i tumori profondamente invasivi sono tipicamente di alto grado e scarsamente differenziati, il che significa che le loro cellule appaiono molto anormali al microscopio.^[2] I tumori di alto grado crescono più aggressivamente e hanno maggiori probabilità di diffondersi.

Un altro aspetto importante da comprendere è che questo tumore ha la tendenza a comparire in altre parti delle vie urinarie nel tempo. Tra il 30% e il 50% dei pazienti che hanno avuto un cancro a cellule transizionali delle vie urinarie superiori svilupperà successivamente un cancro alla vescica.^[2] Quando il cancro coinvolge sia la pelvi renale che l’uretere, la probabilità di un successivo cancro alla vescica aumenta al 75%. Inoltre, dal 2% al 4% dei pazienti può sviluppare un cancro nel rene o nell’uretere opposto in qualche momento.^[2] Questo schema riflette quello che i medici chiamano “cancerizzazione di campo”, dove l’intero rivestimento delle vie urinarie è stato esposto agli stessi fattori cancerogeni.

Progressione naturale: Come si sviluppa la malattia senza trattamento

Se lasciato non trattato, il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere segue un modello prevedibile ma preoccupante di crescita e diffusione. Comprendere questa progressione naturale aiuta a spiegare perché la diagnosi precoce e il trattamento sono così importanti.

Il cancro inizia nelle cellule transizionali—chiamate anche cellule uroteliali—che rivestono l’interno della pelvi renale e degli ureteri. Queste cellule specializzate hanno la notevole capacità di allungarsi quando le vie urinarie si riempiono di urina e poi tornare alla loro forma originale quando sono vuote.^[1] Quando una cellula transizionale sana subisce cambiamenti che la fanno diventare cancerosa, inizia a moltiplicarsi in modo incontrollato, formando crescite anormali.

Inizialmente, queste cellule cancerose possono formare un piccolo tumore sulla superficie del rivestimento. In questa fase precoce, il tumore è considerato superficiale. Tuttavia, senza intervento, le cellule tumorali continuano a dividersi e il tumore cresce. Nel tempo, il cancro invade più profondamente negli strati della parete della pelvi renale o dell’uretere. Queste pareti hanno molteplici strati, incluso un sottile strato di tessuto connettivo chiamato lamina propria e uno strato muscolare esterno chiamato muscolare propria.^[4]

Man mano che il tumore penetra attraverso questi strati, può eventualmente attraversare completamente la parete esterna, diffondendosi nel grasso e nel tessuto connettivo che circonda i reni e gli ureteri. A questo punto, il cancro non è più contenuto e ha una probabilità molto maggiore di diffondersi ad altri organi.

Il cancro può anche diffondersi attraverso il sistema linfatico, che è una rete di vasi che trasporta fluidi e cellule immunitarie in tutto il corpo. Le cellule tumorali possono staccarsi dal tumore originale e viaggiare attraverso i vasi linfatici verso i linfonodi vicini, in particolare quelli nel retroperitoneo—lo spazio dietro la cavità addominale. Da lì, le cellule tumorali possono diffondersi ancora di più a organi distanti come polmoni, fegato o ossa.

Durante questa progressione, il tumore che cresce nella pelvi renale o nell’uretere crea problemi fisici anche prima di diffondersi. La massa in crescita può bloccare il flusso dell’urina dal rene alla vescica, causando l’accumulo di urina. Questo crea pressione e gonfiore nel rene, una condizione chiamata idronefrosi, che può danneggiare la funzione renale. Il tumore può anche sanguinare nell’urina, portando a sangue visibile nelle urine—il sintomo più comune che i pazienti notano.^[1]

Possibili complicazioni: Cosa può andare storto

Il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere può portare a diverse complicazioni, alcune direttamente correlate al tumore stesso e altre derivanti dalla diffusione del cancro o dai trattamenti utilizzati per controllarlo.

Una delle complicazioni più immediate è l’ostruzione dell’uretere. Man mano che il tumore cresce, può bloccare parzialmente o completamente il tubo che trasporta l’urina dal rene alla vescica. Questo blocco impedisce all’urina di defluire correttamente, causandone l’accumulo nel rene. Il conseguente gonfiore e pressione possono causare un dolore significativo al fianco o alla schiena, tra le costole e i fianchi—un’area che i medici chiamano fianco.^[1] Se l’ostruzione persiste, può portare a danni renali permanenti e perdita di funzione in quel rene.

Il sanguinamento è un’altra complicazione comune. Il tumore può erodere i vasi sanguigni all’interno delle vie urinarie, causando la fuoriuscita di sangue nell’urina. Mentre piccole quantità di sangue possono essere rilevabili solo al microscopio, un sanguinamento più intenso può rendere l’urina visibilmente rossa o marrone. Nei casi gravi, il sanguinamento può essere abbastanza intenso da causare anemia—una condizione in cui il corpo non ha abbastanza globuli rossi sani per trasportare ossigeno ai tessuti. Questo può provocare affaticamento, debolezza e mancanza di respiro.

L’infezione rappresenta un rischio significativo quando il flusso urinario è bloccato. L’urina stagnante fornisce un ambiente ideale per la crescita dei batteri, portando potenzialmente a infezioni del tratto urinario o infezioni renali più gravi chiamate pielonefrite. Queste infezioni possono causare febbre, brividi e peggioramento del dolore, e possono richiedere il ricovero in ospedale per antibiotici per via endovenosa.

Quando il cancro si diffonde oltre la sua posizione originale, le complicazioni diventano più gravi e varie a seconda di dove si verificano le metastasi. Se le cellule tumorali raggiungono i linfonodi, possono continuare a crescere lì, formando potenzialmente nuovi tumori che comprimono le strutture vicine. La diffusione ai polmoni può causare tosse, dolore toracico o difficoltà respiratorie. Le metastasi ossee possono provocare dolore osseo, fratture o livelli elevati di calcio nel sangue. Il coinvolgimento del fegato può influenzare la funzione epatica, portando a ittero (ingiallimento della pelle e degli occhi), gonfiore addominale o confusione.

Impatto sulla vita quotidiana: Vivere con la malattia

Il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere influisce su quasi ogni aspetto dell’esistenza quotidiana di una persona, dalle capacità fisiche al benessere emotivo, alle relazioni sociali e alla vita lavorativa.

Fisicamente, i sintomi della malattia stessa possono essere dirompenti e scomodi. Il sangue nelle urine può essere allarmante e imprevedibile, rendendo alcuni pazienti ansiosi di essere lontani da un bagno o imbarazzati per il sanguinamento visibile. Il mal di schiena o i crampi al fianco possono variare da un dolore sordo a un dolore acuto e grave che rende difficile trovare una posizione comoda per dormire o sedersi.^[1] Questo dolore può interferire con la capacità di svolgere compiti di routine come sollevare la spesa, giocare con i nipoti o mantenere la casa.

La fatica è un disturbo comune che spesso va oltre la semplice stanchezza. È un esaurimento profondo che non migliora molto con il riposo e può rendere opprimenti anche piccole attività. Vestirsi, preparare i pasti o camminare fino alla cassetta della posta possono richiedere uno sforzo significativo. Questo tipo di affaticamento può derivare dal cancro stesso, dall’anemia dovuta al sanguinamento, o successivamente dai trattamenti come la chemioterapia.^[1]

La minzione frequente o il dolore e il bruciore durante la minzione possono disturbare il sonno e rendere difficile partecipare a eventi sociali, viaggiare o stare seduti durante le riunioni al lavoro. La costante necessità di localizzare i bagni e il disagio associato alla minzione possono spingere le persone a limitare le loro attività ed evitare situazioni in cui l’accesso al bagno potrebbe essere incerto.

Emotivamente, ricevere una diagnosi di cancro spesso scatena una serie di sentimenti intensi. La paura e l’ansia per il futuro sono comuni, in particolare riguardo a come la malattia progredirà e cosa comporteranno i trattamenti. Molti pazienti provano preoccupazione per la loro sopravvivenza e per cosa accadrà ai loro cari. La tristezza o la depressione possono svilupparsi, specialmente se il cancro e i suoi trattamenti limitano le attività precedentemente apprezzate.

Supporto per la famiglia: Aiutare il vostro caro attraverso le sperimentazioni cliniche

I familiari svolgono un ruolo cruciale nel sostenere i pazienti con cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere, in particolare quando si tratta di esplorare tutte le opzioni di trattamento disponibili, incluse le sperimentazioni cliniche. Comprendere cosa sono le sperimentazioni cliniche e come aiutare il vostro caro a considerarle è una parte importante dell’essere un familiare di supporto.

Le sperimentazioni cliniche sono studi di ricerca che testano nuovi modi per prevenire, rilevare o trattare il cancro. Sono progettate per determinare se i nuovi trattamenti sono sicuri ed efficaci e se funzionano meglio dei trattamenti esistenti. Per il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere, le sperimentazioni cliniche potrebbero testare nuovi farmaci chemioterapici, nuove combinazioni di farmaci esistenti, nuove terapie immunitarie o nuove tecniche chirurgiche.

Poiché questo cancro è relativamente raro rispetto ad altri tipi di cancro, partecipare a sperimentazioni cliniche può essere particolarmente importante. Fornisce accesso a trattamenti all’avanguardia che non sono ancora disponibili al pubblico generale e contribuisce alla conoscenza medica che aiuterà i pazienti futuri. Come ha notato un oncologo, ci sono ora “un gran numero di trattamenti, che vanno dalla chirurgia alle terapie immunitarie alle chemioterapie, comprese le combinazioni” in corso di studio per i tumori delle vie urinarie superiori.^[1]

Come familiare, potete aiutare il vostro caro a comprendere ed esplorare le opzioni di sperimentazione clinica in diversi modi. Iniziate avendo una conversazione aperta sulle sperimentazioni cliniche. Alcuni pazienti possono avere idee sbagliate—come credere che le sperimentazioni cliniche significhino ricevere un placebo senza trattamento, o che siano solo per persone che hanno esaurito tutte le altre opzioni. In realtà, molte sperimentazioni confrontano nuovi trattamenti con l’attuale standard di cura, assicurando che tutti i partecipanti ricevano un trattamento attivo. Le sperimentazioni sono disponibili per tutti gli stadi del cancro, non solo per la malattia avanzata.

Chi dovrebbe sottoporsi agli esami diagnostici

Se noti sangue nelle urine, anche se accade solo una o due volte, è importante consultare immediatamente un medico. Il sangue nelle urine, chiamato ematuria, è il segnale di avvertimento precoce più comune del cancro a cellule transizionali nel tratto urinario superiore. Questo sintomo non significa sempre che sia presente un tumore, ma non dovrebbe mai essere ignorato.^[1]

Dovresti anche considerare di consultare un medico se provi dolore alla schiena che non passa, specialmente se si verifica su un lato tra le costole e i fianchi. Altri sintomi che meritano attenzione medica includono dolore o crampi al fianco o alla schiena, stanchezza insolita, perdita di peso inspiegabile, minzione frequente, oppure dolore o bruciore durante la minzione. Questi sintomi possono essere causati da molte condizioni, ma solo un medico può determinare cosa li sta causando.^[1]

Le persone che hanno avuto in precedenza un cancro alla vescica sono a rischio più elevato di sviluppare cancro a cellule transizionali nella pelvi renale o nell’uretere. Se hai questa storia clinica, gli appuntamenti di controllo regolari e il monitoraggio sono particolarmente importanti. I medici raccomandano che chiunque abbia avuto un cancro alla vescica in passato rimanga vigile per nuovi sintomi e li segnali prontamente. Le stesse cellule che rivestono la vescica rivestono anche la pelvi renale e gli ureteri, quindi il cancro può svilupparsi in queste aree dopo il trattamento del cancro alla vescica.^[3]

Metodi diagnostici classici per identificare la malattia

Esami delle urine

Quando visiti il tuo medico con dei sintomi, il primo test è spesso una semplice analisi delle urine, chiamata esame delle urine. Il tuo medico esaminerà un campione delle tue urine in laboratorio per verificare la presenza di sangue, infezioni o altre anomalie. Anche se non riesci a vedere il sangue ad occhio nudo, gli esami di laboratorio possono rilevare minuscole quantità di cellule del sangue che potrebbero indicare un problema.^[7]

I medici possono anche eseguire un esame speciale delle urine che cerca cellule tumorali. Questo si chiama citologia urinaria. Uno specialista di laboratorio esamina il campione di urina al microscopio per vedere se alcune cellule appaiono anomale o cancerose. Sebbene questo test sia utile, non è perfetto. A volte può non rilevare le cellule tumorali, specialmente se il cancro è di basso grado, il che significa che le cellule appaiono più normali. Pertanto, i medici di solito combinano gli esami delle urine con altri metodi diagnostici per ottenere un quadro completo.^[7]

Esami di imaging

Gli esami di imaging permettono ai medici di vedere all’interno del tuo corpo senza intervento chirurgico. Una TAC (tomografia computerizzata) è uno degli strumenti di imaging più importanti per diagnosticare il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere. Durante una TAC, ti sdrai su un tavolo che scorre all’interno di una grande macchina. La macchina scatta molte immagini a raggi X da diverse angolazioni, e un computer combina queste immagini per creare viste dettagliate in sezione trasversale dei tuoi reni, ureteri e aree circostanti.^[7]

Un tipo specializzato di TAC chiamato uro-TAC è particolarmente utile per esaminare il tratto urinario. Prima della scansione, ricevi un colorante speciale, chiamato mezzo di contrasto, attraverso una linea endovenosa nel braccio. Questo colorante viaggia attraverso il flusso sanguigno verso i reni e il tratto urinario, rendendo queste strutture visibili più chiaramente nelle immagini. Il contrasto aiuta i medici a vedere tumori, ostruzioni o altre anomalie nella pelvi renale e negli ureteri.^[7]

Un altro esame di imaging è l’ecografia, che utilizza onde sonore per creare immagini dell’interno del corpo. Sebbene l’ecografia sia meno dettagliata delle TAC per visualizzare gli ureteri, può aiutare i medici a vedere masse o ostruzioni nei reni. L’ecografia è indolore e non utilizza radiazioni.^[7]

Esami endoscopici

Per guardare direttamente all’interno del tratto urinario, i medici utilizzano tubi sottili e flessibili con luci e telecamere all’estremità. Questi strumenti sono chiamati endoscopi, e le procedure hanno nomi specifici a seconda di quale parte del corpo viene esaminata.

Una cistoscopia permette al medico di guardare all’interno della vescica. Il medico inserisce delicatamente l’endoscopio attraverso l’uretra (il tubo che trasporta l’urina fuori dal corpo) e nella vescica. Questo test è importante perché le persone con cancro del tratto urinario superiore hanno spesso anche cancro alla vescica, o potrebbero svilupparlo successivamente. Controllare la vescica aiuta i medici a comprendere l’intera estensione della malattia.^[7]

Un’ureteroscopia viene utilizzata per esaminare gli ureteri e la pelvi renale. Il medico fa passare un endoscopio sottile attraverso l’uretra e la vescica, quindi su nell’uretere e nel rene. Questo permette la visualizzazione diretta di eventuali tumori o aree anomale. Durante questa procedura, il medico può anche prelevare piccoli campioni di tessuto, chiamati biopsie, da aree sospette. Questi campioni di tessuto vengono inviati a un laboratorio dove gli specialisti li esaminano al microscopio per determinare se sono presenti cellule tumorali.^[2][6]

Comprendere il quadro diagnostico completo

Diagnosticare il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere richiede di solito diversi test differenti. Nessun singolo test può fornire tutte le risposte di cui i medici hanno bisogno. Gli esami delle urine potrebbero mostrare sangue o cellule sospette. Gli esami di imaging rivelano le dimensioni e la posizione dei tumori. Gli esami endoscopici permettono la visualizzazione diretta e il prelievo di tessuto. Insieme, questi test aiutano i medici a comprendere non solo se il cancro è presente, ma anche quanto è aggressivo e se si è diffuso oltre la pelvi renale o l’uretere.

Dopo che tutti gli esami diagnostici sono completi, i medici esaminano le cellule tumorali al microscopio per determinare il loro grado. Il grado descrive quanto le cellule tumorali appaiono anomale rispetto alle cellule normali. I tumori di basso grado hanno cellule che appaiono abbastanza simili alle cellule normali e tendono a crescere lentamente. I tumori di alto grado hanno cellule dall’aspetto molto anomalo e tipicamente crescono e si diffondono più rapidamente. Il grado è uno dei fattori più importanti che i medici considerano quando pianificano il trattamento.^[2]

I medici determinano anche lo stadio del cancro, che descrive quanto lontano si è diffusa la malattia. I tumori superficiali che rimangono nel rivestimento interno della pelvi renale o dell’uretere hanno la prognosi migliore. I tumori che invadono profondamente nella parete o si diffondono ai linfonodi vicini o ad altri organi sono più avanzati e più difficili da trattare. Lo stadio aiuta i medici a prevedere come il cancro potrebbe comportarsi e quali trattamenti sono più appropriati.^[2]

Diagnostica per la qualificazione agli studi clinici

Gli studi clinici sono studi di ricerca che testano nuovi trattamenti o nuovi modi di utilizzare i trattamenti esistenti. Se stai considerando di partecipare a uno studio clinico per il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere, dovrai sottoporti a specifici esami diagnostici per determinare se sei idoneo per lo studio.

Ogni studio clinico ha il proprio insieme di requisiti, chiamati criteri di eleggibilità. Questi criteri assicurano che lo studio arruoli pazienti che hanno maggiori probabilità di beneficiare del trattamento sperimentale e i cui risultati forniranno informazioni scientifiche significative. Gli esami comuni utilizzati per qualificare i pazienti per gli studi clinici includono molte delle stesse procedure diagnostiche utilizzate per la diagnosi iniziale.

Gli esami di imaging come le TAC sono tipicamente richiesti per misurare le dimensioni esatte e la posizione dei tumori. Gli studi clinici spesso specificano che i tumori devono avere una certa dimensione o stadio per partecipare. Queste misurazioni di base sono importanti perché i ricercatori devono monitorare se il tumore si riduce, rimane lo stesso o cresce durante il trattamento.

I risultati della biopsia che mostrano il tipo specifico e il grado delle cellule tumorali sono di solito richiesti. Alcuni studi accettano solo pazienti con tumori di alto grado, mentre altri si concentrano su quelli con malattia di grado inferiore. Le caratteristiche cellulari aiutano i ricercatori a capire quali pazienti rispondono meglio al trattamento studiato.

Studi clinici disponibili per il trattamento del cancro uroteliale delle vie urinarie superiori

Attualmente sono disponibili 8 studi clinici che stanno valutando nuovi approcci terapeutici per il cancro a cellule transizionali della pelvi renale e dell’uretere. Questi studi offrono diverse opzioni terapeutiche innovative, dai trattamenti locali specifici alle combinazioni di immunoterapia per la malattia avanzata.

Studio di UGN-104 (mitomicina) per pazienti con cancro uroteliale delle vie urinarie superiori di basso grado

Questo studio clinico si concentra sui pazienti con cancro uroteliale delle vie urinarie superiori di basso grado. Lo studio testerà un nuovo farmaco chiamato UGN-104, che contiene il principio attivo mitomicina somministrata sotto forma di polvere che viene miscelata in una soluzione prima dell’uso.

L’obiettivo è valutare l’efficacia di UGN-104 nell’eliminare i tumori. Il farmaco verrà somministrato direttamente nelle vie urinarie superiori attraverso una procedura chiamata somministrazione intravescicale. Ogni paziente riceverà sei trattamenti durante un periodo che può durare fino a 12 mesi.

I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano almeno 18 anni, con cancro uroteliale di basso grado non invasivo nelle vie urinarie superiori, con almeno un tumore misurabile non più grande di 15 millimetri. È richiesta una buona funzionalità degli organi e l’assenza di infezioni attive delle vie urinarie.

Localizzazione: Bulgaria, Ungheria, Polonia, Romania, Spagna

Studio di Enfortumab Vedotin e Pembrolizumab per pazienti con cancro uroteliale avanzato o metastatico

Questo studio confronta una combinazione di enfortumab vedotin e pembrolizumab con la chemioterapia standard per il cancro uroteliale avanzato o metastatico. I partecipanti saranno assegnati casualmente a uno dei due gruppi di trattamento e verranno monitorati per valutare come il cancro risponde e misurare i tassi di sopravvivenza globale.

Per essere ammessi, i pazienti devono avere un carcinoma uroteliale che colpisca aree come la vescica, la pelvi renale o gli ureteri. Devono avere almeno 18 anni, malattia misurabile e un punteggio di stato di performance di 0, 1 o 2, oltre a una funzionalità adeguata del sangue e degli organi.

Localizzazione: Belgio, Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna

Studio sulla sicurezza ed efficacia della terapia con Padeliporfin per pazienti con cancro uroteliale delle vie urinarie superiori di basso grado

Questo studio sta testando TOOKAD (padeliporfin), una terapia fotodinamica vascolare mirata. Il trattamento prevede l’uso di un farmaco che viene attivato dalla luce per colpire le cellule tumorali. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso infusione endovenosa, seguito dall’attivazione con un sistema laser.

I ricercatori valuteranno l’assenza di cancro nelle aree trattate e verificheranno se il trattamento preserva la funzione renale. Per partecipare, i pazienti devono avere almeno 18 anni con malattia uroteliale di basso grado confermata da biopsia, con fino a 2 siti di cancro e il tumore più grande tra 5 mm e 15 mm.

Localizzazione: Austria, Francia, Germania, Italia, Spagna

Studio di Sacituzumab Govitecan per pazienti con cancro uroteliale avanzato

Questo studio esamina gli effetti di sacituzumab govitecan, un coniugato anticorpo-farmaco somministrato come soluzione per infusione endovenosa. Lo studio valuterà l’efficacia nel ridurre il cancro, quanto a lungo i pazienti vivono senza che il cancro peggiori, e la sicurezza del trattamento.

I pazienti devono avere almeno 18 anni con cancro uroteliale localmente avanzato o metastatico confermato. È richiesta un’aspettativa di vita di almeno 3 mesi, un punteggio ECOG di 0 o 1, e funzionalità renale ed epatica adeguata.

Localizzazione: Francia, Germania, Grecia, Italia, Spagna

Altri studi clinici disponibili

Sono disponibili anche studi che testano combinazioni di immunoterapia come JK08 con pembrolizumab e lenvatinib, confronti di sacituzumab govitecan con altri trattamenti standard, e studi su nuove terapie mirate come DS-3939a per tumori solidi avanzati. Questi studi sono condotti in diversi paesi europei, offrendo ai pazienti italiani molteplici opportunità di accesso a trattamenti sperimentali.

I pazienti interessati a partecipare a uno studio clinico dovrebbero discutere le opzioni disponibili con il proprio oncologo, considerando attentamente i criteri di inclusione ed esclusione, nonché i potenziali benefici e rischi associati a ciascun trattamento sperimentale.