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CNTY-101 è una terapia cellulare sperimentale, il che significa che non è ancora un medicinale autorizzato. È una sospensione per infusione endovenosa sviluppata da Century Therapeutics, Inc.[1] La sostanza è classificata come terapia cellulare strutturalmente diversificata e appartiene all'area terapeutica delle malattie del sistema immunitario.[1] I registri dei prodotti elencano CNTY-101 come unico nome per questa sostanza, che compare come sostanza in esame in una sperimentazione clinica.[1]
CNTY-101 è prodotto a partire da cellule natural killer (NK) derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) allogeniche, che esprimono un recettore chimerico per l'antigene (CAR). Il titolo della sperimentazione lo descrive come una terapia cellulare che esprime CAR, destinata a ridurre i linfociti B, cellule immunitarie coinvolte in alcune malattie autoimmuni.[1] Prendendo di mira i linfociti B, la terapia mira a ridurre la risposta immunitaria anomala che è alla base di patologie come il lupus e la sclerosi sistemica. La sperimentazione include anche aldesleuchina, una forma di interleuchina-2 somministrata tramite iniezione sottocutanea, utilizzata per supportare le cellule NK.[1]
Tutte e tre le patologie sono malattie autoimmuni guidate dai linfociti B, il che significa che i linfociti B svolgono un ruolo importante nell'indurre il sistema immunitario ad attaccare l'organismo.[1]
CNTY-101 viene somministrato come sospensione per infusione endovenosa, cioè direttamente in una vena.[1] Nella sperimentazione viene somministrato insieme ad aldesleuchina, che viene iniettata sotto la pelle (per via sottocutanea).[1] I registri della sperimentazione non indicano la dose o lo schema specifico per CNTY-101.
Nel registro è presente una sperimentazione clinica su CNTY-101, uno studio di Fase 1 denominato CARAMEL. La sperimentazione è attualmente autorizzata e prevede di arruolare 12 partecipanti con malattia autoimmune attiva guidata dai linfociti B.[1] Lo studio è interventistico e si concentra sulla valutazione della sicurezza. La misura di esito principale è l'incidenza di diversi effetti collaterali immuno-correlati, tra cui la malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD), la sindrome da rilascio di citochine (CRS), la sindrome da neurotossicità associata a cellule immuno-effettrici (ICANS), l'emofagocitosi associata a cellule immuno-effettrici e la tossicità d'organo.[1] Trattandosi di una sperimentazione di Fase 1, l'obiettivo principale è capire quanto sia sicuro il trattamento, piuttosto che dimostrarne l'efficacia.
La sperimentazione è progettata per rilevare e misurare effetti collaterali specifici che possono verificarsi con le terapie cellulari CAR. Questi includono la sindrome da rilascio di citochine (CRS), una condizione in cui il sistema immunitario diventa iperattivo e causa febbre, pressione bassa e problemi respiratori; la sindrome da neurotossicità associata a cellule immuno-effettrici (ICANS), che colpisce il sistema nervoso e può causare confusione, convulsioni o difficoltà a parlare; la malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD), in cui le cellule del donatore attaccano l'organismo del paziente; e l'emofagocitosi associata a cellule immuno-effettrici, una condizione grave che comporta un'eccessiva attivazione immunitaria.[1] La sperimentazione monitora anche la tossicità d'organo che non si risolve entro 72 ore. Questi eventi vengono misurati come esiti di sicurezza, non come effetti collaterali confermati di CNTY-101.
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