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Studio sulla sicurezza di CNTY-101 e Aldesleukin per pazienti con Lupus, Sclerosi Sistemica e Miosite Infiammatoria

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie autoimmuni, tra cui la miosite infiammatoria idiopatica, il lupus eritematoso sistemico e la sclerosi sistemica. Queste sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani del corpo. Il trattamento in esame utilizza una terapia cellulare innovativa chiamata CNTY-101, che è una sospensione per infusione endovenosa. Questo trattamento è progettato per ridurre l'attività delle cellule B, che sono un tipo di cellula del sistema immunitario coinvolta in queste malattie. Inoltre, nello studio verrà utilizzato anche aldesleukin, una soluzione per iniezione o infusione sottocutanea, che aiuta a stimolare il sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del trattamento con CNTY-101 nei pazienti con malattie autoimmuni attive guidate dalle cellule B. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con una fase iniziale per valutare la sicurezza e proseguendo con ulteriori fasi per esaminare l'efficacia del trattamento.

Il trattamento con CNTY-101 è una forma di terapia cellulare avanzata, che utilizza cellule derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) per creare cellule NK (natural killer) che esprimono un recettore CAR (Chimeric Antigen Receptor). Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule B, riducendo così l'infiammazione e i sintomi associati alle malattie autoimmuni. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questo trattamento potrebbe aiutare a gestire queste condizioni complesse.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'accettazione nella sperimentazione, verrà somministrato il farmaco CNTY-101 tramite infusione endovenosa. Questo significa che il farmaco verrà somministrato direttamente in una vena attraverso un ago.

    Il farmaco aldesleukin verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea, che consiste nell'iniettare il farmaco sotto la pelle.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante la sperimentazione, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Verranno eseguiti esami del sangue e altre valutazioni mediche per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Fine del trattamento

    Al termine del periodo di trattamento, verrà effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del farmaco e la presenza di eventuali effetti collaterali a lungo termine.

    Verranno discussi i risultati del trattamento e le possibili opzioni future.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Devi avere un'età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Puoi essere di sesso maschile o femminile.
  • Devi avere una delle seguenti condizioni mediche: miosite infiammatoria idiopatica, Lupus Eritematoso Sistemico o Sclerosi Sistemica.
  • Per il Lupus Eritematoso Sistemico, devi soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2019.
  • Per la miosite, devi avere segni di miosite attiva in una biopsia muscolare o in un'immagine muscolare, oppure segni di malattia polmonare interstiziale correlata alla miosite.
  • Devi avere almeno un anticorpo specifico per la miosite positivo, come ad esempio aminoacil tRNA sintetasi o Mi2, tra gli altri.
  • Se hai miosite attiva e debolezza muscolare, devi avere una debolezza muscolare definita da un punteggio MMT inferiore a 142 e almeno due dei seguenti criteri: punteggio VAS globale del paziente ≥2 cm, punteggio VAS globale del medico ≥2 cm, punteggio HAQ >0,25, almeno un enzima muscolare >1,3 volte il limite superiore della norma, attività extra muscolare globale VAS ≥2 cm.
  • Devi avere una risposta insufficiente o intolleranza ai glucocorticoidi e ad almeno due dei seguenti trattamenti: micofenolato mofetile, ciclosporina A, tacrolimus, metotrexato, rituximab, immunoglobuline endovenose, azatioprina, ciclofosfamide o JAKi.
  • Devi avere anticorpi anti-dsDNA, anti-istone, anti-nucleosoma o anti-Sm positivi al momento dello screening o nella storia medica documentata.
  • Devi avere una malattia attiva al momento dello screening, definita come almeno un sistema d'organo con un punteggio BILAG A (attività della malattia grave) o almeno due sistemi d'organo con un punteggio BILAG B (attività della malattia moderata).
  • Per la Sclerosi Sistemica, devi soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2013.
  • Devi avere una Sclerosi Sistemica diffusa con positività di anticorpi come Scl70 o RNA polimerasi, tra gli altri.
  • Devi mostrare segni di progressione rapida, come una durata della malattia inferiore a 5 anni, un punteggio mRSS tra 10 e 35, livelli elevati di reagenti di fase acuta, un aumento del punteggio mRSS di almeno 3 unità o il coinvolgimento di una nuova area del corpo.
  • Devi avere una risposta insufficiente o intolleranza ai glucocorticoidi e ad almeno due dei seguenti trattamenti: micofenolato mofetile, azatioprina, nintedanib, metotrexato, rituximab, ciclofosfamide, tocilizumab e non essere idoneo o rifiutare il trapianto autologo di cellule staminali (AHCT).
  • Per la miosite infiammatoria idiopatica, devi soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2017 per IIM probabile o definita.

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Se hai una malattia autoimmune attiva come miosite infiammatoria idiopatica, Lupus Eritematoso Sistemico o Sclerosi Sistemica, non puoi partecipare.
  • Se hai meno di 18 anni o più di 65 anni, non puoi partecipare.
  • Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia infettiva attiva, non puoi partecipare.
  • Se hai una storia di reazioni allergiche gravi, non puoi partecipare.
  • Se stai partecipando a un altro studio clinico, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia del cuore non controllata, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia del fegato grave, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia renale grave, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia polmonare grave, non puoi partecipare.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

CNTY-101 è una terapia innovativa che utilizza cellule NK (Natural Killer) derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) e modificate per esprimere un recettore chimerico per l'antigene (CAR). Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule B, che sono coinvolte in alcune malattie autoimmuni. L'obiettivo di questa terapia è ridurre il numero di cellule B nel corpo, aiutando a controllare i sintomi delle malattie autoimmuni come il lupus eritematoso sistemico (SLE), la sclerosi sistemica (SSC) e la miopatia infiammatoria idiopatica (IIM). Questa terapia è in fase di studio per valutarne la sicurezza nei pazienti affetti da queste condizioni.

Che cosa si sa già del trattamento

CNTY-101 – CNTY-101 è un farmaco somministrato attraverso cellule NK derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) e progettate per esprimere recettori CAR. Attualmente, è in fase di studio clinico di fase I/II per valutare la sua sicurezza nel trattamento delle malattie autoimmuni guidate dalle cellule B, come il lupus eritematoso sistemico, la sclerosi sistemica e la miosite infiammatoria idiopatica. Le indicazioni terapeutiche principali includono la riduzione delle cellule B, che sono coinvolte nella risposta autoimmune. A livello molecolare, il farmaco agisce legandosi alle cellule B e promuovendone l'eliminazione, riducendo così l'attività autoimmune. Appartiene alla classificazione farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

  • Miopatia infiammatoria idiopatica

    È un gruppo di malattie caratterizzate da infiammazione cronica dei muscoli. Questa infiammazione porta a debolezza muscolare, che può variare da lieve a grave. I muscoli più comunemente colpiti sono quelli del tronco, delle spalle e delle anche. La progressione della malattia può essere lenta o rapida, e i sintomi possono includere anche dolore muscolare e affaticamento. In alcuni casi, possono essere coinvolti anche altri organi, come la pelle e i polmoni. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che il sistema immunitario attacchi erroneamente i tessuti muscolari.

  • Lupus eritematoso sistemico

    È una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo. Questo può causare infiammazione e danni a vari organi, tra cui pelle, articolazioni, reni e cuore. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, dolore articolare, febbre e affaticamento. La malattia può avere periodi di remissione e riacutizzazione, con sintomi che variano in gravità. La progressione è imprevedibile e può colpire diversi sistemi corporei in momenti diversi. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali giochino un ruolo.

  • Sclerosi sistemica

    È una malattia autoimmune caratterizzata da un eccesso di produzione di collagene, che porta all'ispessimento e all'indurimento della pelle e dei tessuti connettivi. Può colpire anche organi interni come polmoni, cuore e reni. I sintomi iniziali possono includere gonfiore delle dita, cambiamenti cutanei e sensibilità al freddo. Con il tempo, la pelle può diventare più rigida e meno elastica. La progressione della malattia varia da persona a persona e può portare a complicazioni in diversi organi. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che coinvolga una combinazione di fattori genetici e ambientali.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-519532-16-00Partecipanti previsti12 personePromotoreUniversitaetsklinikum Erlangen AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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