Studio sulla sicurezza di CNTY-101 e Aldesleukin per pazienti con Lupus, Sclerosi Sistemica e Miosite Infiammatoria

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie autoimmuni, tra cui la miosite infiammatoria idiopatica, il lupus eritematoso sistemico e la sclerosi sistemica. Queste sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani del corpo. Il trattamento in esame utilizza una terapia cellulare innovativa chiamata CNTY-101, che รจ una sospensione per infusione endovenosa. Questo trattamento รจ progettato per ridurre l’attivitร  delle cellule B, che sono un tipo di cellula del sistema immunitario coinvolta in queste malattie. Inoltre, nello studio verrร  utilizzato anche aldesleukin, una soluzione per iniezione o infusione sottocutanea, che aiuta a stimolare il sistema immunitario.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza del trattamento con CNTY-101 nei pazienti con malattie autoimmuni attive guidate dalle cellule B. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Lo studio si svolgerร  in diverse fasi, iniziando con una fase iniziale per valutare la sicurezza e proseguendo con ulteriori fasi per esaminare l’efficacia del trattamento.

Il trattamento con CNTY-101 รจ una forma di terapia cellulare avanzata, che utilizza cellule derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) per creare cellule NK (natural killer) che esprimono un recettore CAR (Chimeric Antigen Receptor). Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule B, riducendo cosรฌ l’infiammazione e i sintomi associati alle malattie autoimmuni. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come questo trattamento potrebbe aiutare a gestire queste condizioni complesse.

1 inizio del trattamento

Dopo l’accettazione nella sperimentazione, verrร  somministrato il farmaco CNTY-101 tramite infusione endovenosa. Questo significa che il farmaco verrร  somministrato direttamente in una vena attraverso un ago.

Il farmaco aldesleukin verrร  somministrato tramite iniezione sottocutanea, che consiste nell’iniettare il farmaco sotto la pelle.

2 monitoraggio e valutazione

Durante la sperimentazione, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Verranno eseguiti esami del sangue e altre valutazioni mediche per garantire la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

3 fine del trattamento

Al termine del periodo di trattamento, verrร  effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia del farmaco e la presenza di eventuali effetti collaterali a lungo termine.

Verranno discussi i risultati del trattamento e le possibili opzioni future.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Devi avere un’etร  compresa tra 18 e 65 anni.
  • Puoi essere di sesso maschile o femminile.
  • Devi avere una delle seguenti condizioni mediche: miosite infiammatoria idiopatica, Lupus Eritematoso Sistemico o Sclerosi Sistemica.
  • Per il Lupus Eritematoso Sistemico, devi soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2019.
  • Per la miosite, devi avere segni di miosite attiva in una biopsia muscolare o in un’immagine muscolare, oppure segni di malattia polmonare interstiziale correlata alla miosite.
  • Devi avere almeno un anticorpo specifico per la miosite positivo, come ad esempio aminoacil tRNA sintetasi o Mi2, tra gli altri.
  • Se hai miosite attiva e debolezza muscolare, devi avere una debolezza muscolare definita da un punteggio MMT inferiore a 142 e almeno due dei seguenti criteri: punteggio VAS globale del paziente โ‰ฅ2 cm, punteggio VAS globale del medico โ‰ฅ2 cm, punteggio HAQ >0,25, almeno un enzima muscolare >1,3 volte il limite superiore della norma, attivitร  extra muscolare globale VAS โ‰ฅ2 cm.
  • Devi avere una risposta insufficiente o intolleranza ai glucocorticoidi e ad almeno due dei seguenti trattamenti: micofenolato mofetile, ciclosporina A, tacrolimus, metotrexato, rituximab, immunoglobuline endovenose, azatioprina, ciclofosfamide o JAKi.
  • Devi avere anticorpi anti-dsDNA, anti-istone, anti-nucleosoma o anti-Sm positivi al momento dello screening o nella storia medica documentata.
  • Devi avere una malattia attiva al momento dello screening, definita come almeno un sistema d’organo con un punteggio BILAG A (attivitร  della malattia grave) o almeno due sistemi d’organo con un punteggio BILAG B (attivitร  della malattia moderata).
  • Per la Sclerosi Sistemica, devi soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2013.
  • Devi avere una Sclerosi Sistemica diffusa con positivitร  di anticorpi come Scl70 o RNA polimerasi, tra gli altri.
  • Devi mostrare segni di progressione rapida, come una durata della malattia inferiore a 5 anni, un punteggio mRSS tra 10 e 35, livelli elevati di reagenti di fase acuta, un aumento del punteggio mRSS di almeno 3 unitร  o il coinvolgimento di una nuova area del corpo.
  • Devi avere una risposta insufficiente o intolleranza ai glucocorticoidi e ad almeno due dei seguenti trattamenti: micofenolato mofetile, azatioprina, nintedanib, metotrexato, rituximab, ciclofosfamide, tocilizumab e non essere idoneo o rifiutare il trapianto autologo di cellule staminali (AHCT).
  • Per la miosite infiammatoria idiopatica, devi soddisfare i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2017 per IIM probabile o definita.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Se hai una malattia autoimmune attiva come miosite infiammatoria idiopatica, Lupus Eritematoso Sistemico o Sclerosi Sistemica, non puoi partecipare.
  • Se hai meno di 18 anni o piรน di 65 anni, non puoi partecipare.
  • Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia infettiva attiva, non puoi partecipare.
  • Se hai una storia di reazioni allergiche gravi, non puoi partecipare.
  • Se stai partecipando a un altro studio clinico, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia del cuore non controllata, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia del fegato grave, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia renale grave, non puoi partecipare.
  • Se hai una malattia polmonare grave, non puoi partecipare.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Ufqfyrxhwezbnkbvotdru Evbmoprg Avj Erlangen Germania

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Reclutando
14.08.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

CNTY-101 รจ una terapia innovativa che utilizza cellule NK (Natural Killer) derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) e modificate per esprimere un recettore chimerico per l’antigene (CAR). Queste cellule sono progettate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule B, che sono coinvolte in alcune malattie autoimmuni. L’obiettivo di questa terapia รจ ridurre il numero di cellule B nel corpo, aiutando a controllare i sintomi delle malattie autoimmuni come il lupus eritematoso sistemico (SLE), la sclerosi sistemica (SSC) e la miopatia infiammatoria idiopatica (IIM). Questa terapia รจ in fase di studio per valutarne la sicurezza nei pazienti affetti da queste condizioni.

Miopatia infiammatoria idiopatica โ€“ รˆ un gruppo di malattie caratterizzate da infiammazione cronica dei muscoli. Questa infiammazione porta a debolezza muscolare, che puรฒ variare da lieve a grave. I muscoli piรน comunemente colpiti sono quelli del tronco, delle spalle e delle anche. La progressione della malattia puรฒ essere lenta o rapida, e i sintomi possono includere anche dolore muscolare e affaticamento. In alcuni casi, possono essere coinvolti anche altri organi, come la pelle e i polmoni. La causa esatta รจ sconosciuta, ma si ritiene che il sistema immunitario attacchi erroneamente i tessuti muscolari.

Lupus eritematoso sistemico โ€“ รˆ una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo. Questo puรฒ causare infiammazione e danni a vari organi, tra cui pelle, articolazioni, reni e cuore. I sintomi possono includere eruzioni cutanee, dolore articolare, febbre e affaticamento. La malattia puรฒ avere periodi di remissione e riacutizzazione, con sintomi che variano in gravitร . La progressione รจ imprevedibile e puรฒ colpire diversi sistemi corporei in momenti diversi. La causa esatta รจ sconosciuta, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali giochino un ruolo.

Sclerosi sistemica โ€“ รˆ una malattia autoimmune caratterizzata da un eccesso di produzione di collagene, che porta all’ispessimento e all’indurimento della pelle e dei tessuti connettivi. Puรฒ colpire anche organi interni come polmoni, cuore e reni. I sintomi iniziali possono includere gonfiore delle dita, cambiamenti cutanei e sensibilitร  al freddo. Con il tempo, la pelle puรฒ diventare piรน rigida e meno elastica. La progressione della malattia varia da persona a persona e puรฒ portare a complicazioni in diversi organi. La causa esatta รจ sconosciuta, ma si ritiene che coinvolga una combinazione di fattori genetici e ambientali.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 18:13

ID della sperimentazione:
2024-519532-16-00
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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