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Carfilzomib

Il carfilzomib, noto anche con il nome commerciale Kyprolis, è un farmaco promettente oggetto di vari studi clinici per il trattamento del mieloma multiplo e di altri tumori. Questi studi mirano a valutarne la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio ottimale in diverse popolazioni di pazienti, inclusi quelli con funzionalità degli organi compromessa. La ricerca comprende pazienti con nuova diagnosi, quelli con malattia recidivata o refrattaria, ed esplora anche il suo potenziale nei tumori solidi e in altre neoplasie ematologiche.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Carfilzomib?

Il Carfilzomib è un farmaco utilizzato per trattare il mieloma multiplo, un tipo di cancro del sangue che colpisce le cellule plasmatiche nel midollo osseo. È anche noto con il nome commerciale Kyprolis e precedentemente era chiamato PR-171 o PR171 durante il suo sviluppo.[1] Il Carfilzomib viene tipicamente utilizzato quando il mieloma multiplo è tornato (recidivato) o non risponde (refrattario) ad altri trattamenti.[2]

Come Funziona il Carfilzomib

Il Carfilzomib appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori del proteasoma. Agisce bloccando il proteasoma, una struttura cellulare che degrada le proteine non più utili. Quando il proteasoma viene disattivato dal Carfilzomib, le proteine inutili si accumulano nelle cellule tumorali, causandone la morte. Questo effetto è particolarmente forte nelle cellule del mieloma perché producono molte proteine e dipendono fortemente dal proteasoma per sopravvivere.[3]

Condizioni Trattate con il Carfilzomib

Il Carfilzomib è principalmente utilizzato per trattare:

  • Mieloma Multiplo: Questa è la condizione principale per cui viene prescritto il Carfilzomib.
  • Mieloma Multiplo Recidivato: Quando il cancro è tornato dopo un precedente trattamento.
  • Mieloma Multiplo Refrattario: Quando il cancro non risponde ad altri trattamenti.

Viene tipicamente utilizzato in pazienti che hanno già provato altri trattamenti, inclusi farmaci come bortezomib, talidomide o lenalidomide.[4]

Come Viene Somministrato il Carfilzomib

Il Carfilzomib viene somministrato come infusione endovenosa (IV), il che significa che viene erogato direttamente in una vena. Il tipico programma di somministrazione è:

  • Somministrato nei giorni 1, 2, 8, 9, 15 e 16 di un ciclo di 28 giorni
  • L’infusione di solito dura 2-10 minuti
  • La dose iniziale è spesso di 20 mg/m² (milligrammi per metro quadrato di superficie corporea)
  • Se ben tollerata, la dose può essere aumentata a 27 mg/m² o superiore nei cicli successivi

Il trattamento in genere continua fino a 12 cicli, ma può variare a seconda di come il paziente risponde e tollera il farmaco.[5]

Terapie Combinate con Carfilzomib

Il Carfilzomib viene spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci per migliorarne l’efficacia. Le terapie combinate comuni includono:

  • Carfilzomib, Lenalidomide e Desametasone (KRd): Questa combinazione è utilizzata per pazienti che hanno ricevuto almeno un trattamento precedente.[6]
  • Carfilzomib e Desametasone (Kd): Questa combinazione di due farmaci è un’altra opzione per pazienti precedentemente trattati.[6]
  • Carfilzomib, Ciclofosfamide e Desametasone (CCyd): Questa combinazione è stata studiata in pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi.[7]
  • Carfilzomib, Pomalidomide e Desametasone (CPd): Questa combinazione è stata investigata per il mieloma multiplo recidivato o refrattario.[8]

Efficacia del Carfilzomib

Gli studi clinici hanno dimostrato che il Carfilzomib può essere efficace nel trattamento del mieloma multiplo, in particolare nei pazienti che non hanno risposto ad altri trattamenti. Le principali misure di efficacia includono:

  • Tasso di Risposta Globale (ORR): Misura quanti pazienti hanno una significativa riduzione del loro cancro. In alcuni studi, l’ORR per il Carfilzomib era intorno al 24% in pazienti pesantemente pretrattati.[9]
  • Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS): È il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive senza che il cancro peggiori. Il Carfilzomib ha mostrato miglioramenti nella PFS in vari studi.[10]
  • Sopravvivenza Globale (OS): Misura quanto a lungo i pazienti vivono dopo l’inizio del trattamento. Alcuni studi hanno mostrato miglioramenti nell’OS con regimi basati sul Carfilzomib.[10]

Potenziali Effetti Collaterali

Come tutti i farmaci, il Carfilzomib può causare effetti collaterali. Alcuni dei potenziali effetti collaterali includono:

  • Affaticamento: Sentirsi molto stanchi è un effetto collaterale comune.
  • Anemia: Una diminuzione dei globuli rossi, che può causare stanchezza e mancanza di respiro.
  • Nausea e vomito
  • Diarrea
  • Mancanza di respiro: Alcuni pazienti possono sperimentare dispnea (difficoltà respiratorie).[11]
  • Trombocitopenia: Una diminuzione delle piastrine, che può aumentare il rischio di sanguinamento.
  • Neuropatia periferica: Intorpidimento, formicolio o dolore alle mani e ai piedi.

È importante segnalare qualsiasi effetto collaterale al proprio team sanitario, poiché spesso possono essere gestiti con cure di supporto o adeguamenti al piano di trattamento.[12]

Aspetto Dettagli
Indicazioni Primarie Mieloma Multiplo (di nuova diagnosi, recidivato, refrattario)
Altre Potenziali Applicazioni Tumori solidi, neoplasie ematologiche, rigetto del trapianto polmonare
Somministrazione Infusione endovenosa, tipicamente nell’arco di 2-30 minuti
Dosaggio Varia da 20 mg/m² a 56 mg/m², spesso in cicli di 28 giorni
Misure Chiave di Efficacia Tasso di Risposta Globale (ORR), Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS), Tempo alla Progressione (TTP), Sopravvivenza Globale (OS)
Considerazioni sulla Sicurezza Monitoraggio degli eventi avversi, particolare attenzione ai pazienti con compromissione epatica o renale
Studi Farmacocinetici Valutazione di come l’organismo processa il carfilzomib in diverse popolazioni di pazienti
Terapie Combinate Spesso studiato in combinazione con altri farmaci come desametasone o lenalidomide

FAQ

  • Che cos’è il carfilzomib e come funziona? Il carfilzomib è un inibitore del proteasoma utilizzato per trattare il mieloma multiplo. Funziona bloccando il proteasoma, una struttura cellulare che degrada le proteine. Questo porta a un accumulo di proteine nelle cellule tumorali, causandone la morte.
  • In quali tipi di cancro viene studiato il carfilzomib? Il carfilzomib viene studiato principalmente nel mieloma multiplo, inclusi i casi di nuova diagnosi, recidivati e refrattari. Alcuni studi stanno anche esplorando il suo potenziale nei tumori solidi, in altre malattie ematologiche e persino nel rigetto del trapianto di polmone.
  • Come viene somministrato il carfilzomib negli studi clinici? Il carfilzomib viene tipicamente somministrato per via endovenosa (EV) nell’arco di 2-30 minuti. Lo schema di dosaggio varia, ma viene spesso somministrato nei giorni 1, 2, 8, 9, 15 e 16 di cicli di 28 giorni. Le dosi possono variare da 20 mg/m² a 56 mg/m², a seconda dello studio e della tolleranza del paziente.
  • Quali sono alcuni effetti collaterali comuni del carfilzomib? Gli effetti collaterali comuni possono includere affaticamento, anemia, nausea, febbre e difficoltà respiratorie. Alcuni pazienti possono manifestare effetti collaterali più gravi come problemi cardiaci o renali. Gli studi monitorano attentamente i pazienti per eventuali eventi avversi.
  • Come misurano i ricercatori l’efficacia del carfilzomib negli studi clinici? I ricercatori utilizzano varie misure per valutare l’efficacia del carfilzomib, tra cui il tasso di risposta globale (ORR), la sopravvivenza libera da progressione (PFS), il tempo alla progressione (TTP) e la sopravvivenza globale (OS). Esaminano anche la farmacocinetica del farmaco, ovvero come l’organismo metabolizza il farmaco.

Sperimentazioni cliniche in corso su Carfilzomib

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Alnuctamab rispetto a terapie standard in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Italia Svezia Romania Irlanda Repubblica Ceca +8

  • Studio sull’estensione del trattamento con isatuximab per adulti con mieloma multiplo che hanno beneficiato della terapia

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Svezia Finlandia Grecia Spagna Repubblica Ceca +1

  • Studio sulla consolidazione con Carfilzomib, Lenalidomide e Desametasone in pazienti con Mieloma Multiplo positivi alla PET-CT dopo trattamento di prima linea standard

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Danimarca Norvegia

  • Studio su Isatuximab, Carfilzomib, Lenalidomide e Desametasone per pazienti con mieloma multiplo ad alto rischio appena diagnosticato

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio sul trapianto di cellule staminali allogeniche rispetto alla terapia convenzionale come terapia di salvataggio per pazienti con mieloma multiplo recidivato dopo la prima linea di trattamento

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania

  • Studio su Carfilzomib, Lenalidomide e Desametasone per pazienti con Mieloma Multiplo Indolente ad alto rischio

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Norvegia Paesi Bassi

  • Studio sull’efficacia di Isatuximab, Pomalidomide e Dexamethasone in pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia

  • Studio su Carfilzomib, Lenalidomide e Dexamethasone per pazienti con nuova diagnosi di mieloma multiplo non idonei al trapianto

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia

  • Studio di Fase 3 su Mezigdomide, Carfilzomib e Desametasone per il Mieloma Multiplo Recidivante o Refrattario

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Germania Ungheria Spagna Norvegia Grecia +4

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Carfilzomib e Ibrutinib in pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Grecia Austria

Glossario

  • Multiple Myeloma: Un tipo di cancro del sangue che si sviluppa nelle plasmacellule, che sono globuli bianchi che producono anticorpi per combattere le infezioni.
  • Relapsed Multiple Myeloma: Mieloma multiplo che ritorna dopo un periodo di remissione o miglioramento seguito al trattamento iniziale.
  • Refractory Multiple Myeloma: Mieloma multiplo che non risponde o smette di rispondere al trattamento.
  • Proteasome Inhibitor: Un tipo di farmaco che blocca l'azione dei proteasomi, strutture cellulari che degradano le proteine. Questo può portare alla morte delle cellule tumorali.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Overall Response Rate (ORR): La percentuale di pazienti il cui cancro si riduce o scompare dopo il trattamento.
  • Progression-Free Survival (PFS): Il periodo di tempo durante e dopo il trattamento in cui un paziente vive con la malattia senza che questa peggiori.
  • Time to Progression (TTP): Il tempo dall'inizio del trattamento fino a quando la malattia inizia a peggiorare.
  • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento durante il quale i pazienti sono ancora in vita.
  • Adverse Event: Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
  • Hepatic Impairment: Funzione ridotta del fegato, che può influenzare il modo in cui i farmaci vengono processati nel corpo.
  • Renal Insufficiency: Diminuita capacità dei reni di filtrare i prodotti di scarto dal sangue.
  • Intravenous (IV): Somministrazione di una sostanza direttamente in una vena.
  • Cycle: Un periodo di trattamento seguito da un periodo di riposo. I cicli vengono ripetuti a intervalli regolari.
  • Dose Escalation: Un metodo per determinare la dose migliore di un nuovo farmaco aumentando lentamente la dose e monitorando gli effetti collaterali.