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Brincidofovir è un medicinale antivirale venduto con il nome commerciale Tembexa. È un inibitore della DNA polimerasi analogo dei nucleotidi degli orthopoxvirus, il che significa che blocca un enzima virale di cui il virus ha bisogno per copiare il proprio materiale genetico.[3][2] La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato brincidofovir nel 2021 per il trattamento del vaiolo umano negli adulti e nei bambini, inclusi i neonati.[5] Il farmaco è stato approvato in base alla Animal Rule della FDA perché studi sul campo adeguati e ben controllati nelle persone con vaiolo non sono stati fattibili e indurre la malattia del vaiolo negli esseri umani per studiare l'efficacia del farmaco non è etico.[2][5]
Brincidofovir è un analogo nucleotidico che inibisce l'enzima DNA polimerasi virale. Bloccando questo enzima, il farmaco impedisce agli orthopoxvirus come il virus del vaiolo di copiare il proprio DNA e moltiplicarsi.[3][4] Le informazioni prescrittive segnalano che l'efficacia di brincidofovir può essere ridotta nei pazienti immunocompromessi, sulla base di studi su animali immunodeficienti.[2]
Brincidofovir è disponibile in compresse rivestite con film da 100 mg e come sospensione orale da 10 mg/mL.[2] Le informazioni sul prodotto indicano una dose di 200 mg una volta alla settimana per due dosi per adulti e bambini di peso pari o superiore a 48 kg, 4 mg/kg di sospensione orale una volta alla settimana per due dosi per chi pesa da 10 kg a meno di 48 kg, e 6 mg/kg di sospensione orale una volta alla settimana per due dosi per bambini di peso inferiore a 10 kg.[2] Lo studio clinico autorizzato sta testando una forma di infusione endovenosa di brincidofovir.[1]
Il sistema informativo degli studi clinici dell'UE elenca uno studio di fase 3 autorizzato su brincidofovir, con un arruolamento pianificato di 206 partecipanti.[1] Lo studio confronta brincidofovir endovenoso con cidofovir endovenoso in bambini e adulti con viremia da adenovirus dopo un trapianto allogenico di cellule ematopoietiche. La misura principale è la proporzione di partecipanti con successo virologico per l'adenovirus.[1] Lo studio è attualmente in stato autorizzato, il che significa che è stato approvato ma il registro non riporta ancora risultati.[1]
Le informazioni prescrittive riportano un avviso speciale secondo cui è stata osservata una maggiore incidenza di mortalità nei soggetti trattati con brincidofovir rispetto ai soggetti trattati con placebo in uno studio clinico di 24 settimane, quando il farmaco è stato valutato in un'altra malattia.[3][2] L'etichetta avverte inoltre che brincidofovir può causare aumenti delle transaminasi sieriche e della bilirubina, e raccomanda esami di laboratorio epatici prima e durante il trattamento.[2]
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