BP CC 001

Indice

• Che cos'è BP CC 001?
• Come funziona BP CC 001?
• Per quali condizioni è in studio?
• Come viene somministrato BP CC 001?
• Cosa mostrano gli studi clinici?
• Quali effetti indesiderati sono noti?

Che cos'è BP CC 001?

BP CC 001 è una terapia cellulare sperimentale. È costituita da cellule stromali mesenchimali ottenute dal tessuto del cordone ombelicale, indicate come UC-MSC. Nel registro la sostanza è classificata come sostanza strutturalmente diversa del tipo terapia cellulare.^[1] È fornita da BIONCART GMBH e nei dati del prodotto non risulta un'autorizzazione all'immissione in commercio, il che significa che è ancora in fase di studio e non è un medicinale approvato.^[1]

Il prodotto è preparato come sospensione contenente 10 x 10⁶ UC-MSC in 1 ml di sospensione di coltura cellulare. Nello studio, questa sospensione viene applicata su una struttura di supporto in collagene chiamata Chondro-Gide®.^[1]

Come funziona BP CC 001?

Le cellule stromali mesenchimali del tessuto del cordone ombelicale sono un tipo di cellula in grado di favorire la riparazione dei tessuti. Nei danni alla cartilagine, l'idea alla base di una terapia cellulare come BP CC 001 è che le cellule possano aiutare l'organismo a ricostruire o proteggere il tessuto cartilagineo nell'articolazione del ginocchio. I dati del registro descrivono BP CC 001 come una terapia cellulare, ma il meccanismo esatto con cui le cellule agiscono nel ginocchio non è descritto nella scheda dello studio disponibile.^[1]

Per quali condizioni è in studio?

• Difetto della cartilagine dell'articolazione del ginocchio — una condizione in cui la cartilagine liscia che ricopre le estremità delle ossa del ginocchio è danneggiata, e questo può causare dolore, gonfiore e riduzione del movimento. BP CC 001 è in fase di sperimentazione per verificare se può favorire in modo sicuro la riparazione di tali danni alla cartilagine.^[1]

Come viene somministrato BP CC 001?

BP CC 001 viene somministrato per uso intra-articolare, cioè viene iniettato direttamente nell'articolazione del ginocchio. La forma farmaceutica è una sospensione. Nello studio, la sospensione viene prima applicata su una struttura di supporto in collagene, Chondro-Gide®, prima di essere posizionata nel ginocchio.^[1]

Cosa mostrano gli studi clinici?

Un solo studio clinico su BP CC 001 è elencato nel Sistema Informativo Europeo sulle Sperimentazioni Cliniche. È uno studio di Fase 1/2, il che significa che combina una fase iniziale incentrata principalmente sulla sicurezza con una fase successiva che inizia a valutare se il trattamento funziona.^[1]

Lo studio è attualmente autorizzato e prevede di arruolare 55 partecipanti con difetti della cartilagine dell'articolazione del ginocchio. La misura di esito principale è la percentuale di pazienti che manifestano un evento avverso grave entro 24 mesi dall'intervento chirurgico. Ciò significa che lo studio è progettato principalmente per verificare se il trattamento è sicuro.^[1]

Lo studio è interventistico, il che significa che i partecipanti ricevono il prodotto sperimentale nell'ambito della ricerca. La scheda dello studio non fornisce ulteriori dettagli su misure di esito aggiuntive o sulle caratteristiche specifiche dei partecipanti che potrebbero essere idonei.^[1]

Quali effetti indesiderati sono noti?

La scheda dello studio disponibile non include un elenco di effetti indesiderati noti per BP CC 001. Lo scopo principale dello studio di Fase 1/2 in corso è valutare la sicurezza, compresa la percentuale di pazienti con un evento avverso grave entro 24 mesi dall'intervento chirurgico.^[1]