BMS986453

BMS986453 è una sostanza sperimentale che compare nel contesto del follow-up a lungo termine di persone trattate con cellule T geneticamente modificate.

Che cos'è BMS986453?

BMS986453 è un codice di sviluppo per una sostanza sperimentale. I dati di registro disponibili non descrivono la sua classe chimica, la struttura molecolare, né se si tratti di una piccola molecola o di una sostanza di natura proteica. Il record dello studio in cui compare BMS986453 è un protocollo di follow-up a lungo termine per soggetti trattati con cellule T geneticamente modificate, cioè cellule che sono state alterate geneticamente per riconoscere e attaccare determinate cellule dell'organismo.^[1] La sostanza non è descritta come un medicinale autorizzato in questi documenti.

Come agisce BMS986453?

I dati di registro non descrivono un meccanismo d'azione per BMS986453. Lo studio in cui compare coinvolge diversi prodotti di cellule T geneticamente modificate, tra cui cellule CAR T dirette contro CD19, cellule CAR T a doppio bersaglio BCMAxGPRC5D e cellule CAR T dirette contro GPRC5D.^[1] BMS986453 è elencato tra questi interventi, ma il record non spiega come agisca né su quale bersaglio molecolare intervenga.

Per quali condizioni BMS986453 è usato o studiato?

Il record dello studio non indica una condizione specifica per BMS986453. Afferma che le condizioni sono definite dal protocollo principale e che lo studio arruola tutti i soggetti adulti e pediatrici che hanno ricevuto almeno un'infusione di cellule T geneticamente modificate in un precedente studio sponsorizzato da Celgene.^[1] Gli esiti primari includono la sopravvivenza globale e la proporzione di soggetti che hanno avuto una progressione, per i soggetti con una diagnosi iniziale di neoplasie maligne, il che significa che le condizioni di base sono tumori trattati con cellule T geneticamente modificate.^[1]

Come viene somministrato BMS986453?

I dati di registro non descrivono una forma farmaceutica o una via di somministrazione per BMS986453. Il record dello studio lo elenca tra gli interventi che sono prodotti di cellule T geneticamente modificate, che vengono tipicamente somministrati per infusione, ma il record non indica la forma o la via specifica per BMS986453.^[1]

Cosa mostrano gli studi clinici?

Per BMS986453 è registrato uno studio. Gli obiettivi principali sono valutare il rischio di eventi avversi ritardati, monitorare la persistenza a lungo termine dei prodotti farmacologici a base di cellule T geneticamente modificate, monitorare la presenza di lentivirus competenti per la replicazione, valutare l'efficacia a lungo termine e descrivere la crescita e la maturazione sessuale nelle persone che avevano meno di 18 anni al momento del trattamento.^[1]

Gli esiti primari includono endpoint di sicurezza come l'incidenza di eventi avversi ritardati considerati almeno possibilmente correlati alla terapia con cellule T geneticamente modificate, inclusi disturbi neurologici, autoimmuni ed ematologici, infezioni e ricoveri ospedalieri. Lo studio misura anche la persistenza dei prodotti farmacologici a base di cellule T geneticamente modificate e l'analisi dei siti di integrazione del vettore nella Coorte 1, nonché l'incidenza di lentivirus competenti per la replicazione nella Coorte 1. Per i partecipanti pediatrici vengono valutati la crescita fisica e la maturazione sessuale. Gli endpoint di efficacia includono la sopravvivenza globale e la proporzione di soggetti che hanno avuto una progressione, per i soggetti con una diagnosi iniziale di neoplasie maligne. L'intervallo di tempo per le valutazioni di sicurezza ed efficacia è fino a 15 anni dall'ultima infusione di cellule T geneticamente modificate. Per i partecipanti pediatrici, le valutazioni continuano fino al raggiungimento dello Stadio di Tanner 5. Le valutazioni iniziano 3 mesi dopo l'ultima infusione, poi continuano ogni 6 mesi fino al mese 60, e successivamente una volta all'anno fino alla fine dello studio.^[1]

Chi può partecipare a questi studi?

Lo studio arruola tutti i soggetti adulti e pediatrici che hanno ricevuto almeno un'infusione di cellule T geneticamente modificate in un precedente studio sponsorizzato da Celgene.^[1] Il record non elenca criteri di inclusione o esclusione aggiuntivi. I partecipanti che avevano meno di 18 anni al momento del trattamento con cellule T geneticamente modificate hanno valutazioni aggiuntive della crescita e della maturazione sessuale.^[1]

Quali effetti collaterali sono noti?

Il record dello studio non riporta effetti collaterali per BMS986453. Si tratta di uno studio di follow-up a lungo termine il cui scopo è rilevare eventi avversi ritardati, e gli esiti primari includono l'incidenza di eventi avversi ritardati considerati almeno possibilmente correlati alla terapia con cellule T geneticamente modificate, come disturbi neurologici, autoimmuni ed ematologici, infezioni e ricoveri ospedalieri.^[1] Nei dati di registro non sono forniti risultati né frequenze specifiche di effetti collaterali.