Lo studio clinico si concentra su persone che hanno ricevuto un trattamento con cellule T modificate geneticamente in studi precedenti sponsorizzati da Celgene. Le cellule T sono un tipo di globuli bianchi che aiutano il corpo a combattere le infezioni. In questo caso, le cellule T sono state modificate per migliorare la loro capacitร di combattere il cancro. Le due terapie principali studiate sono l’idecabtagene vicleucel e il lisocabtagene maraleucel, entrambe somministrate come sospensione cellulare per iniezione.
Lo scopo dello studio รจ valutare il rischio di effetti collaterali che potrebbero verificarsi dopo il trattamento con queste cellule T modificate. Inoltre, lo studio monitora la persistenza a lungo termine delle cellule T modificate nel corpo e verifica la presenza di eventuali virus che potrebbero replicarsi. Viene anche valutata l’efficacia a lungo termine del trattamento, osservando la crescita e la maturitร sessuale nei partecipanti che erano minorenni al momento del trattamento.
Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti per un lungo periodo per monitorare eventuali nuovi disturbi neurologici, reumatologici o autoimmuni, cosรฌ come nuove infezioni o condizioni cliniche. Saranno anche valutati eventuali ricoveri ospedalieri legati al trattamento precedente. Lo studio mira a raccogliere dati fino al 2033 per garantire un monitoraggio completo e dettagliato della sicurezza e dell’efficacia delle terapie con cellule T modificate geneticamente.
1inizio del follow-up
Il paziente che ha ricevuto almeno un’infusione di cellule T geneticamente modificate in uno studio precedente รจ idoneo a partecipare al protocollo di follow-up a lungo termine.
ร necessario firmare un modulo di consenso informato prima di iniziare qualsiasi valutazione o procedura legata allo studio.
2monitoraggio degli eventi avversi
Il monitoraggio si concentra sull’identificazione di eventuali eventi avversi ritardati che potrebbero essere correlati alla terapia con cellule T geneticamente modificate.
Gli eventi avversi possono includere nuovi disturbi neurologici, reumatologici, autoimmuni, ematologici o infezioni.
3valutazione della persistenza delle cellule T GM
Viene effettuato un monitoraggio per valutare la persistenza a lungo termine delle cellule T geneticamente modificate.
L’analisi include lo studio dei siti di integrazione del vettore e l’incidenza di lentivirus competenti per la replicazione.
4valutazione dell'efficacia
L’efficacia del trattamento viene valutata attraverso lo stato della malattia, la data di progressione della malattia, la data di recidiva e lo stato di sopravvivenza, se applicabile.
5valutazione della crescita e maturitร sessuale
Per i soggetti pediatrici, viene valutata la crescita fisica e la maturitร sessuale attraverso esami fisici.
6conclusione del follow-up
Il protocollo di follow-up a lungo termine รจ previsto per concludersi entro il 2 aprile 2033.
Chi puรฒ partecipare allo studio?
Tutti i soggetti adulti e pediatrici che hanno ricevuto almeno una infusione di cellule T geneticamente modificate in uno studio precedente sponsorizzato da Celgene o da un partner di alleanza Celgene, e che hanno interrotto o completato il periodo di follow-up post-trattamento nel protocollo di trattamento originale.
Il soggetto (e, se applicabile, il rappresentante legale/genitore) deve comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato (ICF) o un modulo di assenso informato (IAF) prima che vengano effettuate valutazioni o procedure legate allo studio.
Il soggetto deve essere disposto e in grado di rispettare il calendario delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo.
Chi non puรฒ partecipare allo studio?
Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto almeno una infusione di cellule T geneticamente modificate in uno studio precedente sponsorizzato da Celgene.
Cellule T modificate geneticamente: Queste sono cellule del sistema immunitario che sono state alterate in laboratorio per migliorare la loro capacitร di combattere malattie specifiche. Nel contesto di questo studio clinico, le cellule T sono state modificate geneticamente per potenziare la loro efficacia nel trattamento di determinate condizioni. L’obiettivo รจ monitorare la sicurezza a lungo termine e l’efficacia di queste cellule, nonchรฉ la loro persistenza nel corpo e l’eventuale integrazione nel DNA del paziente.
Malattie investigate:
Disturbo neurologico โ Un disturbo neurologico si riferisce a una condizione che colpisce il sistema nervoso, che puรฒ includere il cervello, il midollo spinale e i nervi. I sintomi possono variare ampiamente e includere problemi di movimento, sensoriali o cognitivi. La progressione puรฒ essere lenta o rapida, a seconda della specifica condizione neurologica.
Disturbo reumatologico o autoimmune โ Questi disturbi coinvolgono il sistema immunitario che attacca erroneamente i tessuti del corpo, causando infiammazione e danni. I sintomi possono includere dolore articolare, gonfiore e affaticamento. La progressione puรฒ variare, con periodi di remissione e riacutizzazione.
Disturbo ematologico โ Un disturbo ematologico riguarda il sangue e i suoi componenti, come globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. I sintomi possono includere affaticamento, pallore e facilitร di sanguinamento o lividi. La progressione dipende dal tipo specifico di disturbo ematologico.
Infezione โ Un’infezione si verifica quando microrganismi come batteri, virus o funghi invadono il corpo e causano malattia. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includere febbre, dolore e gonfiore. La progressione dipende dal tipo di agente infettivo e dalla risposta del sistema immunitario.
Condizioni cliniche nuove โ Queste sono condizioni che si sviluppano dopo un trattamento o un’esposizione precedente, e possono includere una varietร di sintomi e manifestazioni. La progressione e la natura di queste condizioni possono essere imprevedibili e variano da individuo a individuo.
Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro del colon-retto metastatico e di altri tumori gastrointestinali metastatici. Questi tumori sono stati giร trattati in precedenza e presentano caratteristiche specifiche come la stabilitร dei microsatelliti e la competenza nella riparazione dei mismatch. Il trattamento in esame combina due farmaci: CR6086, un antagonista del recettore EP4,…
Questo studio clinico esamina il trattamento del carcinoma vulvare, un tipo di tumore che colpisce la vulva. La ricerca valuterร l’efficacia di una combinazione di due farmaci: il Pembrolizumab, che viene somministrato tramite infusione endovenosa, e il Lenvatinib, che viene assunto sotto forma di capsule. Lo scopo principale dello studio รจ determinare l’efficacia e la…
Questo studio clinico esamina l’efficacia della vitamina D3 (colecalciferolo) come trattamento aggiuntivo in pazienti anziani ricoverati per polmonite da infezione (incluso COVID-19) o sepsi. La vitamina D3 viene somministrata in alte dosi attraverso una soluzione orale, insieme alle normali cure ospedaliere. Lo studio confronta questo trattamento con un placebo costituito da olio d’oliva raffinato. Lo…
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