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Studio di follow-up a lungo termine per pazienti trattati con idecabtagene vicleucel o lisocabtagene maraleucel

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su persone che hanno ricevuto un trattamento con cellule T modificate geneticamente in studi precedenti sponsorizzati da Celgene. Le cellule T sono un tipo di globuli bianchi che aiutano il corpo a combattere le infezioni. In questo caso, le cellule T sono state modificate per migliorare la loro capacità di combattere il cancro. Le due terapie principali studiate sono l'idecabtagene vicleucel e il lisocabtagene maraleucel, entrambe somministrate come sospensione cellulare per iniezione.

Lo scopo dello studio è valutare il rischio di effetti collaterali che potrebbero verificarsi dopo il trattamento con queste cellule T modificate. Inoltre, lo studio monitora la persistenza a lungo termine delle cellule T modificate nel corpo e verifica la presenza di eventuali virus che potrebbero replicarsi. Viene anche valutata l'efficacia a lungo termine del trattamento, osservando la crescita e la maturità sessuale nei partecipanti che erano minorenni al momento del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti per un lungo periodo per monitorare eventuali nuovi disturbi neurologici, reumatologici o autoimmuni, così come nuove infezioni o condizioni cliniche. Saranno anche valutati eventuali ricoveri ospedalieri legati al trattamento precedente. Lo studio mira a raccogliere dati fino al 2033 per garantire un monitoraggio completo e dettagliato della sicurezza e dell'efficacia delle terapie con cellule T modificate geneticamente.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del follow-up

    Il paziente che ha ricevuto almeno un'infusione di cellule T geneticamente modificate in uno studio precedente è idoneo a partecipare al protocollo di follow-up a lungo termine.

    È necessario firmare un modulo di consenso informato prima di iniziare qualsiasi valutazione o procedura legata allo studio.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Il monitoraggio si concentra sull'identificazione di eventuali eventi avversi ritardati che potrebbero essere correlati alla terapia con cellule T geneticamente modificate.

    Gli eventi avversi possono includere nuovi disturbi neurologici, reumatologici, autoimmuni, ematologici o infezioni.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della persistenza delle cellule T GM

    Viene effettuato un monitoraggio per valutare la persistenza a lungo termine delle cellule T geneticamente modificate.

    L'analisi include lo studio dei siti di integrazione del vettore e l'incidenza di lentivirus competenti per la replicazione.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso lo stato della malattia, la data di progressione della malattia, la data di recidiva e lo stato di sopravvivenza, se applicabile.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della crescita e maturità sessuale

    Per i soggetti pediatrici, viene valutata la crescita fisica e la maturità sessuale attraverso esami fisici.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del follow-up

    Il protocollo di follow-up a lungo termine è previsto per concludersi entro il 2 aprile 2033.

Chi può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Tutti i soggetti adulti e pediatrici che hanno ricevuto almeno una infusione di cellule T geneticamente modificate in uno studio precedente sponsorizzato da Celgene o da un partner di alleanza Celgene, e che hanno interrotto o completato il periodo di follow-up post-trattamento nel protocollo di trattamento originale.
  • Il soggetto (e, se applicabile, il rappresentante legale/genitore) deve comprendere e firmare volontariamente un modulo di consenso informato (ICF) o un modulo di assenso informato (IAF) prima che vengano effettuate valutazioni o procedure legate allo studio.
  • Il soggetto deve essere disposto e in grado di rispettare il calendario delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto almeno una infusione di cellule T geneticamente modificate in uno studio precedente sponsorizzato da Celgene.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Cellule T modificate geneticamente: Queste sono cellule del sistema immunitario che sono state alterate in laboratorio per migliorare la loro capacità di combattere malattie specifiche. Nel contesto di questo studio clinico, le cellule T sono state modificate geneticamente per potenziare la loro efficacia nel trattamento di determinate condizioni. L'obiettivo è monitorare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia di queste cellule, nonché la loro persistenza nel corpo e l'eventuale integrazione nel DNA del paziente.

Che cosa si sa già del trattamento

Nome commerciale del farmaco – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione di cellule T geneticamente modificate. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di queste cellule modificate. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di condizioni specifiche definite dal protocollo parentale, che coinvolgono pazienti adulti e pediatrici. Il meccanismo d'azione si basa sulla modifica genetica delle cellule T per migliorare la loro capacità di combattere malattie specifiche. Appartiene alla classificazione farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

  • Disturbo neurologico

    Un disturbo neurologico si riferisce a una condizione che colpisce il sistema nervoso, che può includere il cervello, il midollo spinale e i nervi. I sintomi possono variare ampiamente e includere problemi di movimento, sensoriali o cognitivi. La progressione può essere lenta o rapida, a seconda della specifica condizione neurologica.

  • Disturbo reumatologico o autoimmune

    Questi disturbi coinvolgono il sistema immunitario che attacca erroneamente i tessuti del corpo, causando infiammazione e danni. I sintomi possono includere dolore articolare, gonfiore e affaticamento. La progressione può variare, con periodi di remissione e riacutizzazione.

  • Disturbo ematologico

    Un disturbo ematologico riguarda il sangue e i suoi componenti, come globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. I sintomi possono includere affaticamento, pallore e facilità di sanguinamento o lividi. La progressione dipende dal tipo specifico di disturbo ematologico.

  • Infezione

    Un'infezione si verifica quando microrganismi come batteri, virus o funghi invadono il corpo e causano malattia. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includere febbre, dolore e gonfiore. La progressione dipende dal tipo di agente infettivo e dalla risposta del sistema immunitario.

  • Condizioni cliniche nuove

    Queste sono condizioni che si sviluppano dopo un trattamento o un'esposizione precedente, e possono includere una varietà di sintomi e manifestazioni. La progressione e la natura di queste condizioni possono essere imprevedibili e variano da individuo a individuo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2023-504201-36-00Codice del protocolloGC-LTFU-001Partecipanti previsti1 410 personePromotoreCelgene Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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