In breve
BMS-986515 è una terapia sperimentale con cellule T geneticamente modificate studiata in un trial di follow-up a lungo termine. L'obiettivo principale è monitorare gli effetti collaterali tardivi e gli esiti a lungo termine fino a 15 anni dopo l'ultima infusione.
Punti chiave
- BMS-986515 è una terapia sperimentale con cellule T geneticamente modificate.
- Lo studio segue le persone fino a 15 anni dopo l'ultima infusione di cellule T geneticamente modificate.
- Il trial monitora eventi avversi tardivi, la persistenza a lungo termine delle cellule e la sopravvivenza globale.
- Lo studio include partecipanti sia adulti sia pediatrici.
- L'identificativo del trial è NCT03435796.
Che cos'è BMS-986515?
BMS-986515 è una terapia sperimentale con cellule T geneticamente modificate. Nei dati del registro, compare come uno dei diversi prodotti di cellule T geneticamente modificate somministrati ai partecipanti in precedenti studi sponsorizzati da Celgene. Il trial di follow-up a lungo termine NCT03435796 include persone che hanno ricevuto almeno un'infusione di un prodotto di cellule T geneticamente modificate e BMS-986515 è tra gli interventi elencati nella scheda del trial. La sostanza è ancora sperimentale; la scheda del trial non indica che BMS-986515 abbia un'autorizzazione all'immissione in commercio come medicinale.
Come agisce BMS-986515?
La scheda del trial non descrive l'esatto meccanismo d'azione di BMS-986515. Lo studio è un protocollo di follow-up a lungo termine per soggetti trattati con cellule T geneticamente modificate, il che significa che le cellule sono state alterate geneticamente prima di essere somministrate ai pazienti. Il trial di follow-up monitora la persistenza a lungo termine dei prodotti di cellule T geneticamente modificate e ricerca lentivirus competenti per la replicazione, che rappresentano un potenziale problema di sicurezza per i prodotti derivati da vettori lentivirali. Non sono forniti ulteriori dettagli sul bersaglio molecolare di BMS-986515 nei dati del registro.
Per quali condizioni BMS-986515 è usato o studiato?
Le condizioni studiate in questo trial sono definite dai protocolli originari, non dallo studio di follow-up stesso. La scheda del trial elenca diversi interventi correlati, tra cui cellule CAR T dirette contro CD19, cellule CAR T a doppio bersaglio BCMA e GPRC5D e idecabtagene vicleucel, il che suggerisce che le condizioni di base includano alcuni tumori del sangue. I dati del registro non indicano le condizioni specifiche per BMS-986515 stesso.
Come viene somministrato BMS-986515?
La scheda del trial elenca BMS-986515 come farmaco somministrato per "altro uso", con una dose riportata pari a 0 mg, il che significa che la dose non è stata indicata nel registro. La forma farmaceutica e la via di somministrazione non sono descritte nei dati del registro. Gli studi originari prevedevano infusioni di cellule T geneticamente modificate, quindi è probabile che la sostanza venga somministrata per infusione, ma questo non è specificato per BMS-986515.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Il trial è autorizzato, il che significa che è aperto e in fase di reclutamento o in corso. Lo studio include partecipanti sia adulti sia pediatrici che hanno ricevuto almeno un'infusione di cellule T geneticamente modificate in un precedente studio sponsorizzato da Celgene.
Gli esiti primari misurati in questo trial sono endpoint di sicurezza, tra cui l'incidenza di eventi avversi tardivi considerati almeno possibilmente correlati alla terapia con cellule T geneticamente modificate, come disturbi neurologici, autoimmuni ed ematologici, infezioni e ricoveri ospedalieri. Lo studio misura anche la persistenza dei prodotti di cellule T geneticamente modificate e l'incidenza di lentivirus competenti per la replicazione. Gli endpoint di efficacia includono la sopravvivenza globale e la proporzione di soggetti che hanno avuto una progressione, ma solo per i soggetti con una diagnosi originaria di tumore maligno.
Il periodo di tempo per le valutazioni di sicurezza ed efficacia è fino a 15 anni dall'ultima infusione di cellule T geneticamente modificate. Per i partecipanti pediatrici, le valutazioni continuano fino al raggiungimento dello Stadio 5 di Tanner. Le valutazioni iniziano 3 mesi dopo l'ultima infusione, poi continuano ogni 6 mesi fino al Mese 60, e successivamente una volta all'anno fino alla fine dello studio.
Quali effetti collaterali sono noti?
I dati del registro non forniscono un elenco di effetti collaterali per BMS-986515. Il trial è progettato per rilevare eventi avversi tardivi, tra cui disturbi neurologici, autoimmuni ed ematologici, infezioni e ricoveri ospedalieri, ma non riporta quali effetti collaterali siano stati effettivamente osservati. Non sono state fornite fonti supplementari con informazioni sugli effetti collaterali.