Malattie rare
Molecole in studio
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Biotin sodium, nota anche come D-biotina o semplicemente biotina, è una vitamina idrosolubile appartenente al gruppo del complesso B.[2] È una sostanza sintetizzata chimicamente già autorizzata come medicinale in Spagna, dove è commercializzata con i nomi Medebiotin Fuerte solución inyectable e Medebiotín Fuerte Comprimidos da Laboratorio Reig Jofre, S.A.[1] La sostanza è classificata con il codice ATC A11HA05, che la colloca tra gli altri preparati vitaminici semplici.[1]
La biotina agisce come cofattore per diversi enzimi coinvolti nella degradazione di alcuni aminoacidi e acidi grassi. In condizioni come il deficit di biotinidasi, l'organismo non è in grado di riciclare correttamente la biotina, causando una carenza funzionale di biotina. La somministrazione di biotina come medicinale aiuta a ripristinare l'attività di questi enzimi e sostiene il normale metabolismo.[1]
La biotina è disponibile come compressa e come soluzione iniettabile da assumere per bocca (uso orale).[1] Lo studio utilizza anche una formula magistrale masticabile preparata in una farmacia ospedaliera.[1]
Uno studio di Fase 3 è autorizzato in Spagna e arruola 14 bambini con deficit di biotinidasi o metilcrotonilglicinuria.[1] Lo studio confronta la tollerabilità del prodotto commerciale a base di biotina con una formulazione masticabile preparata in farmacia, con l'obiettivo di migliorare l'aderenza al trattamento nei bambini con queste malattie rare.[1] L'esito primario è una scala visiva insieme alla raccolta dei sintomi soggettivi riferiti dal paziente.[1]
Le fonti fornite non includono un elenco di effetti indesiderati per biotin sodium.
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