In breve
AZD4956 è una sostanza orale sperimentale studiata per tumori solidi avanzati o metastatici con difetti nella riparazione per ricombinazione omologa. Uno studio autorizzato di fase 1/2 (NCT07446855) ne sta valutando sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare, da sola e in combinazione con altri farmaci antitumorali, in un massimo di 180 partecipanti.
Punti chiave
- AZD4956 è una terapia orale sperimentale per tumori solidi avanzati con difetti nella riparazione per ricombinazione omologa.
- L'unico studio autorizzato è di fase 1/2 e prevede di arruolare fino a 180 partecipanti.
- Lo studio valuta AZD4956 in monoterapia e in combinazione con farmaci antitumorali come saruparib.
- La parte A è incentrata sull'aumento della dose e la parte B sull'espansione della dose per valutare l'attività antitumorale preliminare.
- Gli endpoint principali includono sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e risposta radiologica secondo RECIST v1.1.
- Lo studio è attualmente autorizzato, cioè è approvato per iniziare o è in corso.
Che cos'è AZD4956?
AZD4956 è una sostanza orale sperimentale in valutazione per il trattamento di tumori solidi avanzati o metastatici con difetti nella riparazione per ricombinazione omologa (HRR). La riparazione per ricombinazione omologa è un meccanismo cellulare che ripara il DNA danneggiato; quando è difettoso, le cellule tumorali possono essere più vulnerabili a determinati trattamenti. La sostanza non è ancora autorizzata come medicinale ed è attualmente studiata in uno studio modulare, in aperto, di fase 1/2 denominato PARTHENON.
Nello studio, AZD4956 viene somministrato per via orale ed è studiato sia come agente singolo (monoterapia) sia in combinazione con altri farmaci antitumorali, tra cui saruparib, un altro farmaco orale.
Come agisce AZD4956?
Il meccanismo d'azione preciso di AZD4956 non è descritto nel registro dello studio disponibile. Lo studio si concentra su partecipanti i cui tumori presentano difetti nella riparazione per ricombinazione omologa, il che suggerisce che AZD4956 possa interferire con le vie di riparazione del DNA nelle cellule tumorali, ma il registro non indica il bersaglio molecolare.
Per quali condizioni viene studiato AZD4956?
- Tumori solidi avanzati o metastatici con difetti nella riparazione per ricombinazione omologa — lo studio arruola partecipanti con tumori solidi che si sono diffusi e presentano difetti in una specifica via di riparazione del DNA.
Come viene somministrato AZD4956?
AZD4956 viene somministrato per via orale, secondo il registro dello studio. Lo studio valuta dosi crescenti, cioè la quantità somministrata viene gradualmente aumentata per individuare una dose sicura e tollerabile.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Per AZD4956 è registrato uno studio autorizzato di fase 1/2 (NCT07446855). Lo studio è modulare e in aperto, cioè sia i partecipanti sia i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato. È diviso in due parti: la parte A prevede l'aumento della dose per valutare sicurezza e tollerabilità di AZD4956 da solo e in combinazione con altri farmaci antitumorali, mentre la parte B prevede l'espansione della dose per valutare l'attività antitumorale preliminare della combinazione.
Cosa misurano gli studi?
Per la parte A, lo studio misura l'incidenza di tossicità dose-limitanti (DLT), eventi avversi, eventi avversi gravi e variazioni rispetto al basale di esame obiettivo, segni vitali, elettrocardiogrammi (ECG) ed esami di laboratorio. Per la parte B, misura inoltre la risposta radiologica secondo RECIST v1.1, un metodo standard per valutare la riduzione del tumore, e la sopravvivenza libera da progressione (PFS), il tempo senza peggioramento della malattia.
Chi può partecipare a questi studi?
Lo studio arruola partecipanti con tumori solidi avanzati o metastatici che presentano difetti nella riparazione per ricombinazione omologa. L'arruolamento previsto è di 180 partecipanti.
Qual è lo stato dello studio?
Lo studio è attualmente autorizzato, cioè ha ricevuto l'approvazione regolatoria per procedere.