In breve
Autologous T cells genetically modified to express a chimeric antigen receptor directed against CD30 and CEA è una terapia cellulare sperimentale studiata per l'adenocarcinoma del colon-retto che si è diffuso al fegato. Una sperimentazione autorizzata di fase 1/2 è attualmente registrata nel sistema informativo delle sperimentazioni cliniche dell'UE, con l'obiettivo di arruolare 18 partecipanti. La sperimentazione valuta la sicurezza, la determinazione della dose e la fattibilità della terapia.
Punti chiave
- Sperimentazione di fase 1/2 nell'adenocarcinoma del colon-retto con metastasi epatiche
- Arruolamento previsto di 18 partecipanti
- Stato della sperimentazione: autorizzata nel sistema informativo delle sperimentazioni cliniche dell'UE
- Obiettivi principali: sicurezza, determinazione della dose e fattibilità
- La terapia è somministrata per uso endovenoso
- Gli esiti primari includono eventi avversi e tossicità dose-limitanti
Che cos'è questa sostanza?
Autologous T cells genetically modified to express a chimeric antigen receptor directed against CD30 and CEA è una terapia cellulare sperimentale. Viene prodotta a partire dai linfociti T del paziente, che vengono prelevati, modificati geneticamente in laboratorio e poi reinfusi nel paziente. La modifica consente ai linfociti T di riconoscere e attaccare le cellule tumorali che presentano due proteine specifiche: CD30 e CEA (antigene carcinoembrionario). Nel registro della sperimentazione, la terapia è indicata come CD30/CEA CART.
Come funziona?
La terapia agisce indirizzando le cellule immunitarie del paziente contro le cellule tumorali. Il recettore chimerico dell'antigene (CAR) è una proteina sintetica aggiunta ai linfociti T. È progettato per riconoscere due bersagli presenti su alcune cellule tumorali: CD30 e CEA. Quando i linfociti T modificati incontrano cellule tumorali che presentano questi bersagli, sono destinati a legarsi a esse e a innescare una risposta immunitaria contro il tumore. I dati della sperimentazione non forniscono ulteriori dettagli sul meccanismo oltre a questo approccio di targeting.
Per quali condizioni è studiata?
- Adenocarcinoma del colon-retto — un tipo di cancro dell'intestino. La sperimentazione si concentra specificamente su pazienti il cui tumore è CEA-positivo e si è diffuso al fegato (metastasi epatiche).
Come viene somministrata?
La terapia viene somministrata per uso endovenoso, cioè direttamente in una vena. È una terapia cellulare preparata individualmente per ogni paziente a partire dai suoi linfociti T. Il registro della sperimentazione indica la forma farmaceutica come medicinale per uso endovenoso.
Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?
Una sperimentazione clinica è registrata nel sistema informativo delle sperimentazioni cliniche dell'UE per questa terapia. La sperimentazione è uno studio di fase 1/2a, che combina la valutazione iniziale della sicurezza e della determinazione della dose con una prima valutazione della fattibilità. È attualmente autorizzata, il che significa che ha ricevuto l'approvazione normativa per procedere.
La sperimentazione prevede di arruolare 18 partecipanti. È uno studio interventistico, cioè i partecipanti ricevono la terapia sperimentale. Gli obiettivi primari sono valutare la sicurezza e la tollerabilità di CD30/CEA CART, identificare la dose massima tollerata e/o la dose raccomandata per la fase 2 e valutare la fattibilità misurando la percentuale di partecipanti che ricevono la dose prevista.
Gli esiti primari misurati nella sperimentazione includono l'incidenza e la gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi di particolare interesse, raggruppati per classificazione sistemica organica MedDRA e termini preferiti secondo i criteri CTCAE versione 6.0. La sperimentazione misura inoltre l'insorgenza di tossicità dose-limitanti durante il periodo di valutazione delle tossicità dose-limitanti e la percentuale di partecipanti che hanno ricevuto la dose prevista di CD30/CEA CART.
Quali effetti collaterali sono noti?
Non sono disponibili dati sugli effetti collaterali dalle fonti fornite. La sperimentazione è progettata per misurare l'incidenza e la gravità degli eventi avversi come esito primario, ma i risultati non sono stati riportati nel registro.