In breve
Le sperimentazioni cliniche stanno investigando la POPOLAZIONE AUTOGENA DI CELLULE STEM E PROGENITRICHE EMATOPOIETICHE CONTENENTI CELLULE CD34+ TRASDUCITE CON UN VETTORE LENTIVIRALE CHE CODIFICA IL cDNA TCIRG1, espansa ex vivo nei bambini con osteopetrosi autosomica recessiva causata da mutazioni del gene TCIRG1. Questi studi mirano a valutare sicurezza, fattibilità ed efficacia. I dati della sperimentazione si concentrano su pazienti pediatrici con questa rara condizione.
Punti chiave
- Le sperimentazioni cliniche stanno studiando la POPOLAZIONE AUTOGENA DI CELLULE STEM E PROGENITRICHE EMATOPOIETICHE CONTENENTI CELLULE CD34+ TRASDUCITE CON UN VETTORE LENTIVIRALE CHE CODIFICA IL cDNA TCIRG1, espansa ex vivo nei bambini con osteopetrosi autosomica recessiva causata da mutazioni TCIRG1. La sperimentazione è uno studio di Fase 1/2, quindi è una sperimentazione in fase precoce focalizzata sia sulla sicurezza sia sul potenziale beneficio. È uno studio aperto, interventistico, con 8 partecipanti previsti. Gli esiti principali includono la sopravvivenza globale dopo la prima infusione di ATMP e misure di recupero ematologico come neutropenia severa, trombocitopenia e necessità di trasfusioni di eritrociti. Lo studio è autorizzato ed è progettato per valutare sicurezza, fattibilità ed efficacia in una popolazione pediatrica.
Panoramica della sperimentazione
Questa sperimentazione clinica è uno studio interventistico, aperto, della POPOLAZIONE AUTOGENA DI CELLULE STEM E PROGENITRICHE EMATOPOIETICHE CONTENENTI CELLULE CD34+ TRASDUCITE CON UN VETTORE LENTIVIRALE CHE CODIFICA IL cDNA TCIRG1, espansa ex vivo nei bambini con osteopetrosi autosomica recessiva causata da mutazioni del gene TCIRG1.
Il riassunto dello studio indica che l'obiettivo è valutare sicurezza ed efficacia delle cellule staminali ematopoietiche (HSPC) autologhe trasdotte con LVV TCIRG1 e espanse ex vivo in pazienti pediatrici con ARO-1.
Chi è studiato
La popolazione target è costituita da pazienti pediatrici, cioè bambini, affetti da osteopetrosi autosomica recessiva causata da mutazioni del gene TCIRG1.
I dati della sperimentazione non includono una ampia partecipazione di adulti; lo studio è specificamente descritto come uno studio su bambini.
Disegno della sperimentazione e fase
Si tratta di una sperimentazione di Fase 1/2, il che significa che è uno studio in fase precoce che prima valuta la sicurezza e poi inizia a misurare se il trattamento può essere utile.
Lo studio è aperto, quindi il trattamento non è nascosto né al team di ricerca né ai partecipanti.
È inoltre una sperimentazione interventistica, il che significa che i ricercatori somministrano un trattamento sperimentale e ne osservano i risultati.
L'arruolamento previsto è di 8 pazienti.
Cosa viene misurato
Il primo esito primario è la sopravvivenza globale dopo la prima infusione di ATMP.
Il secondo esito primario valuta se i pazienti non presentano neutropenia o trombocitopenia severe e non necessitano di trasfusioni regolari di eritrociti rispetto al basale, nei pazienti con innesto a lungo termine di cellule trasdotte con LVV TCIRG1.
Per questo esito, l'innesto a lungo termine è definito nei dati della sperimentazione come numero di copie del vettore (VCN) superiore a 0,2 nel sangue totale o nelle cellule mieloidi a 12 mesi dalla prima infusione di ATMP, e viene misurato in assenza di trattamenti di salvataggio come il trapianto allogenico con o senza infusione di backup autologo.
In termini semplici, lo studio verifica se le cellule trattate rimangono nell'organismo, favoriscono il recupero degli ematociti e riducono la necessità di trasfusioni.
Stato della sperimentazione e dimensione
Lo stato della sperimentazione è Autorizzato.
Lo studio prevede di includere 8 partecipanti.
Termini chiave per i pazienti
ATMP indica prodotto medicinale di terapia avanzata, un termine usato nei dati della sperimentazione per questo tipo di trattamento.
Neutropenia indica un numero basso di neutrofili, che sono globuli bianchi che aiutano a combattere le infezioni.
Trombocitopenia indica una conta piastrinica ridotta, che può aumentare il rischio di sanguinamento.
Trasfusione di eritrociti significa ricevere eritrociti donatori per trattare l'anemia o una conta bassa di cellule del sangue.
VCN, o numero di copie del vettore, è una misura usata nello studio per indicare quante copie del vettore sono presenti nelle cellule.
Reference:
- 2024-518972-30-00