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ATTR-01

Questo articolo riassume gli studi clinici su ATTR-01. I trial stanno valutando sicurezza, tollerabilità, dose e attività antitumorale in adulti con tumori solidi epiteliali selezionati. Lo studio principale è un protocollo master di fase 1/2.

Indice

Panoramica dello studio

Il trial disponibile su ATTR-01 è uno studio interventistico, cioè i ricercatori somministrano il trattamento e osservano cosa accade nei partecipanti.[1] Lo studio è un protocollo master di fase 1/2 chiamato ATTEST, con ATTR-01 somministrato per via endovenosa.[1]

La popolazione studiata comprende adulti con tumori solidi epiteliali selezionati.[1] Questo significa che il trial non riguarda tutti i tumori, ma solo alcuni tipi scelti dagli sperimentatori secondo il protocollo.[1]

Chi può partecipare

Lo studio è rivolto a partecipanti adulti con tumori solidi epiteliali selezionati.[1] La scheda del trial non riporta criteri dettagliati di inclusione o esclusione, quindi la partecipazione concreta dipende dal sottoprotocollo e dalla valutazione dello studio.[1]

  • Adulti: il trial non è descritto per bambini o adolescenti.[1]

  • Tumori solidi epiteliali selezionati: sono i tumori specifici che rientrano nello studio, non tutti i tumori solidi in generale.[1]

Obiettivi dello studio

Uno degli obiettivi principali è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ATTR-01 nei partecipanti con tumori solidi epiteliali selezionati.[1] Questo aiuta i ricercatori a capire quanto il trattamento è gestibile nello studio e quali problemi medici possono comparire.[1]

Un altro obiettivo, quando il sottoprotocollo include l’aumento graduale della dose, è trovare la dose ottimale per lo sviluppo futuro di ATTR-01.[1] Lo studio valuta anche l’attività antitumorale, cioè se il trattamento mostra segni di effetto sul tumore.[1]

  • Sicurezza: verifica se compaiono problemi medici durante il trattamento.[1]

  • Tollerabilità: valuta quanto bene i partecipanti riescono a continuare il trattamento.[1]

  • Dose: in alcuni sottostudi si cerca la quantità più adatta da usare nei futuri sviluppi.[1]

  • Attività antitumorale: misura se il tumore risponde al trattamento.[1]

Endpoint e misure di risultato

Gli endpoint sono i risultati che i ricercatori misurano per capire cosa è successo nello studio.[1] In questo trial, gli endpoint principali includono eventi avversi, eventi avversi gravi, tossicità dose-limitanti e interruzione del prodotto sperimentale dovuta a tossicità.[1]

Lo studio misura anche cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali o in altre valutazioni di sicurezza clinica.[1] Per l’efficacia, vengono misurate la Objective Response Rate (ORR), cioè la percentuale di partecipanti con una risposta del tumore, e la Duration of Response (DoR), cioè per quanto tempo dura la risposta.[1]

  • Eventi avversi: problemi di salute osservati durante lo studio.[1]

  • Eventi avversi gravi: problemi più seri che richiedono particolare attenzione.[1]

  • Tossicità dose-limitanti: effetti indesiderati che limitano l’aumento della dose.[1]

  • ORR: misura quante persone mostrano una risposta del tumore secondo i criteri RECIST v1.1.[1]

  • DoR: misura quanto dura la risposta osservata.[1]

Struttura del protocollo master

Il trial è descritto come un master protocol, cioè un unico studio principale che può includere più sottoprotocoli.[1] Questa struttura permette di studiare ATTR-01 in modi diversi dentro lo stesso programma di ricerca.[1]

Il riepilogo indica che alcuni sottoprotocolli possono includere la dose escalation, cioè l’aumento graduale della dose per trovare quella più adatta allo sviluppo successivo.[1] Viene anche specificato che la valutazione dell’attività antitumorale non si applica allo SP A, mentre la valutazione di sicurezza e tollerabilità è un obiettivo secondario nello SP B.[1]

Stato e dimensione dello studio

Lo studio è indicato come Authorised, cioè autorizzato.[1] Il numero previsto di partecipanti è 60.[1]

Poiché si tratta di una fase iniziale 1/2, il trial è pensato per raccogliere informazioni importanti sia sulla sicurezza sia sui primi segnali di efficacia.[1] I risultati di questo tipo di studio aiutano a capire se il programma di ricerca può andare avanti.[1]

Termini utili per i pazienti

RECIST v1.1 è un insieme di regole usate per misurare la risposta del tumore negli esami di imaging.[1] In parole semplici, serve a capire se il tumore si è ridotto, è rimasto stabile o è cresciuto.[1]

Segni vitali sono misure di base come parametri clinici che aiutano a controllare lo stato generale di salute durante lo studio.[1] Quando il trial parla di cambiamenti clinicamente significativi, significa cambiamenti abbastanza importanti da meritare attenzione medica.[1]

Trial ID Fase Condizione studiata Stato Arruolamento
2024-516722-59-00 Phase 1/2 Select Epithelial Solid Tumours Authorised 60

FAQ

  • Che cosa stanno studiando i trial su ATTR-01? Gli studi stanno valutando ATTR-01 in adulti con tumori solidi epiteliali selezionati. Gli obiettivi principali sono sicurezza, tollerabilità, scelta della dose e attività contro il tumore.
  • Chi può partecipare a questi studi? Il trial riguarda partecipanti adulti con tumori solidi epiteliali selezionati. L’idoneità precisa dipende dal sottoprotocollo e dai criteri dello studio.
  • In quale fase si trova lo studio? Lo studio è in fase 1/2. Questo significa che unisce una parte iniziale per valutare sicurezza e dose con una parte successiva per osservare meglio l’effetto sul tumore.
  • Quali risultati misurano i ricercatori? I ricercatori misurano eventi avversi, eventi avversi gravi, tossicità dose-limitanti e cambiamenti clinicamente importanti nei segni vitali o in altre valutazioni di sicurezza. Misurano anche risposta obiettiva del tumore e durata della risposta.
  • Questo è uno studio unico o ci sono più sottostudi? Si tratta di un protocollo master con più sottoprotocolli. Alcuni sottostudi possono includere l’aumento graduale della dose per trovare la dose ottimale per lo sviluppo successivo.

Sperimentazioni cliniche in corso su ATTR-01

  • Studio sulla Sicurezza e Attività di ATTR-01 in Adulti con Tumori Solidi Epiteliari Selezionati

    In arruolamento

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna

Glossario

  • Protocollo master: Uno studio principale che include più sottostudi collegati tra loro. Serve a testare lo stesso trattamento in modo organizzato su diversi gruppi o obiettivi.
  • Sottoprotocollo: Una parte separata dello studio principale. Ogni sottoprotocollo può avere obiettivi o gruppi di pazienti leggermente diversi.
  • Fase 1/2: Una fase di studio clinico che unisce due momenti: la prima parte controlla soprattutto sicurezza e dose, la seconda osserva meglio se il trattamento funziona.
  • Tumori solidi epiteliali selezionati: Tumori che iniziano nelle cellule epiteliali, cioè cellule che rivestono superfici e organi del corpo. 'Selezionati' significa che non tutti i tumori di questo tipo sono inclusi.
  • Sicurezza: Misura di quanto un trattamento è tollerato e quali problemi medici può causare durante lo studio.
  • Tollerabilità: Indica quanto bene i partecipanti riescono a sopportare il trattamento senza effetti troppo difficili da gestire.
  • Dose ottimale: La quantità di trattamento che sembra più adatta per ulteriori studi, bilanciando sicurezza e possibile beneficio.
  • Eventi avversi: Problemi di salute che compaiono durante uno studio. Non sempre sono causati dal trattamento, ma vengono comunque registrati.
  • Eventi avversi gravi: Problemi di salute più seri che richiedono particolare attenzione medica o possono avere conseguenze importanti.
  • Tossicità dose-limitante: Effetto indesiderato abbastanza forte da impedire di aumentare la dose o da far capire che la dose è troppo alta.
  • Risposta obiettiva del tumore: Misura che mostra se il tumore si riduce in modo osservabile negli esami previsti dallo studio.
  • Durata della risposta: Tempo per cui il tumore continua a rispondere al trattamento dopo che si è vista una risposta.

Riferimenti

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2024-516722-59-00