In breve
I trial clinici su ammonium (15N) chloride valutano il suo uso in uno studio di fase 1 su volontari sani e persone con un genotipo eterozigote anomalo di OTC. L’obiettivo principale è capire sicurezza e tollerabilità, insieme ad altri controlli clinici. Lo studio riguarda i disturbi del ciclo dell’urea.
Punti chiave
- I trial clinici su ammonium (15N) chloride, come quello registrato come NCT06247670, sono studi di fase 1. Lo studio riguarda persone sane e partecipanti con un genotipo eterozigote anomalo di OTC. L’obiettivo principale è valutare sicurezza e tollerabilità di CMP-CPS-001, con controlli clinici come eventi avversi, segni vitali, ECG, esami di laboratorio ed esame fisico. La condizione collegata è il disturbo del ciclo dell’urea (UCD). Il trial è autorizzato e prevede 144 partecipanti. Ammonium (15N) chloride compare tra gli interventi del protocollo di studio.
Panoramica dello studio
Il trial identificato come NCT06247670 è uno studio interventistico di fase 1, autorizzato, che valuta CMP-CPS-001 in volontari sani e in partecipanti con un genotipo eterozigote anomalo di OTC.
Nel protocollo sono presenti anche ammonium (15N) chloride, sodio cloruro per iniezione e [13C]Sodium Acetate per via orale come interventi di studio.
La condizione collegata allo studio è indicata come disturbi del ciclo dell’urea (UCD).
Chi può partecipare
Lo studio include due gruppi principali: volontari sani e partecipanti con un genotipo eterozigote anomalo di OTC.
Questo significa che il trial non è limitato a persone già malate; una parte dei partecipanti può non avere la condizione studiata, mentre un altro gruppo ha una specifica alterazione genetica collegata ai disturbi del ciclo dell’urea.
Interventi previsti nel protocollo
Gli interventi elencati nello studio sono ammonium (15N) chloride per via orale, sodio cloruro per iniezione, [13C]Sodium Acetate per via orale e CMP-CPS-001 per via sottocutanea.
Nel linguaggio degli studi clinici, via orale significa che il prodotto viene assunto per bocca, mentre via sottocutanea significa che viene somministrato sotto la pelle.
Il riepilogo breve dello studio dice che l’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di CMP-CPS-001 somministrato per via sottocutanea.
Fase dello studio e obiettivi
Questo è uno studio di fase 1, quindi serve soprattutto a raccogliere i primi dati su come il trattamento viene tollerato e su eventuali problemi di sicurezza.
Lo studio è descritto come doppio cieco e controllato con placebo, con dosi singole e multiple in aumento.
“Doppio cieco” significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno sempre chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per ridurre i bias, cioè gli errori dovuti alle aspettative.
“Controllato con placebo” significa che una parte dei partecipanti riceve una sostanza senza effetto attivo, usata come confronto nello studio.
Esiti principali misurati
Gli esiti principali includono incidenza di eventi avversi, segni vitali, ECG, valutazione di laboratorio clinico ed esame fisico.
L’incidenza di eventi avversi indica quante volte compaiono problemi di salute durante lo studio.
I segni vitali e l’ECG aiutano a controllare la risposta del corpo e del cuore durante il trial, mentre gli esami di laboratorio e l’esame fisico danno informazioni generali sullo stato di salute.
Dati chiave del trial
Il trial NCT06247670 è autorizzato e prevede un arruolamento di 144 partecipanti.
Il disegno dello studio è interventistico e la condizione studiata è collegata ai disturbi del ciclo dell’urea.
Ammonium (15N) chloride è citato come uno degli interventi del protocollo, ma il dato fornito si concentra soprattutto sulla valutazione clinica della sicurezza e tollerabilità nello studio complessivo.