Studio di CMP-CPS-001 in volontari sani e pazienti con genotipo eterozigote anormale dell'ornitina transcarbamilasi (OTC) per valutare sicurezza e tollerabilità

Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per i disturbi del ciclo dell'urea, una condizione genetica che influisce sulla capacità dell'organismo di eliminare l'ammoniaca dal sangue. Il farmaco sperimentale, denominato CMP-CPS-001, viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Lo studio coinvolge sia volontari sani che persone con una variante genetica specifica dell'enzima ornitina transcarbamilasi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi crescenti del farmaco sperimentale o del placebo. Lo scopo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Per monitorare gli effetti del trattamento, verranno utilizzati diversi traccianti isotopici, tra cui cloruro di ammonio 15N e acetato di sodio 13C, che vengono somministrati per via orale sotto forma di polvere da sciogliere.

Il trattamento prevede sia dosi singole che multiple del farmaco, con un attento monitoraggio degli effetti collaterali, dei segni vitali e dei parametri di laboratorio. Lo studio utilizza un approccio in "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo durante il trattamento.