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Allogeneic Umbilical Cord-Derived Cd34- Cells, Non-Expanded

Questo articolo tratta di uno studio clinico di Fase II che indaga l’uso di cellule CD34- allogeniche derivate dal cordone ombelicale, non espanse, in combinazione con un farmaco chiamato Dorocubicel per il trattamento della leucemia acuta ad alto rischio e della mielodisplasia. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di questo approccio innovativo in pazienti che necessitano di trapianto di cellule staminali. Esploreremo gli obiettivi dello studio, i criteri di eleggibilità e i potenziali benefici per i pazienti affetti da questi disturbi ematologici complessi.

Indice dei Contenuti

Cosa sono le CELLULE CD34- ALLOGENICHE NON ESPANSE DERIVATE DA CORDONE OMBELICALE?

Le CELLULE CD34- ALLOGENICHE NON ESPANSE DERIVATE DA CORDONE OMBELICALE sono un tipo di terapia cellulare derivata dal sangue del cordone ombelicale. Sono anche note con il sinonimo ECT-001-CB-DP2[1]. Questo trattamento fa parte di un prodotto più ampio chiamato ECT-001-CB, che include anche un altro componente chiamato Dorocubicel[1].

Come Funzionano?

Questa terapia si basa sull’uso di cellule staminali dal sangue del cordone ombelicale. Queste cellule hanno il potenziale di svilupparsi in vari tipi di cellule del sangue, il che è cruciale per i pazienti con disturbi del sangue. La parte “non espanse” del nome indica che queste cellule vengono utilizzate nel loro stato naturale, senza essere moltiplicate in laboratorio[1].

Quali Condizioni Trattano?

Il trattamento è in fase di studio per pazienti con leucemia acuta ad alto rischio e ad altissimo rischio o mielodisplasia che richiedono un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche[1]. Analizziamo questi termini:

  • Leucemia acuta: Un cancro del sangue e del midollo osseo a progressione rapida
  • Mielodisplasia: Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane
  • Trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche: Una procedura in cui un paziente riceve cellule staminali che formano il sangue da un donatore per sostituire il suo midollo osseo malato

Studio Clinico Attuale

È attualmente in corso uno studio clinico di Fase II per studiare l’efficacia di questo trattamento[1]. Gli obiettivi principali di questo studio sono:

  1. Esaminare la sicurezza e la fattibilità dell’infusione di una singola unità di sangue cordonale espanso in pazienti con leucemia acuta/mielodisplasia ad alto e altissimo rischio
  2. Valutare la sopravvivenza libera da recidiva a 1 e 2 anni dopo il trapianto[1]

Chi è Idoneo al Trattamento?

Lo studio clinico ha criteri specifici per chi può partecipare. Alcuni criteri di inclusione chiave sono:

  • Pazienti con neoplasie ematologiche ad alto e altissimo rischio
  • Disponibilità di unità di sangue cordonale adatte per il trapianto
  • Adeguata funzione cardiaca, polmonare, epatica e renale[1]

Ci sono anche diversi criteri di esclusione, come trapianti recenti, infezioni attive o altre condizioni di salute che potrebbero interferire con il trattamento[1].

Come Viene Somministrato il Trattamento?

Il trattamento viene somministrato come infusione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena[1]. La dose massima viene calcolata in base al peso del paziente, con un massimo di 7.500.000 cellule per chilogrammo di peso corporeo[1].

Potenziali Benefici

I ricercatori sperano di vedere diversi potenziali benefici da questo trattamento, tra cui:

  • Recupero più rapido della conta delle cellule del sangue dopo il trapianto
  • Minor rischio di complicazioni legate al trapianto
  • Ridotto rischio di recidiva del cancro
  • Migliori tassi di sopravvivenza per i pazienti con questi tumori del sangue ad alto rischio[1]

Considerazioni Importanti

Sebbene questo trattamento mostri promesse, è importante ricordare che è ancora in fase di studio in studi clinici. Ciò significa che:

  • La gamma completa di potenziali effetti collaterali potrebbe non essere ancora nota
  • Il trattamento potrebbe non funzionare per tutti
  • Gli effetti a lungo termine sono ancora in fase di valutazione
  • Non è ancora ampiamente disponibile al di fuori degli studi clinici[1]

I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero discuterne approfonditamente con i loro operatori sanitari per capire se potrebbe essere un’opzione per loro e per conoscere gli studi clinici disponibili.

Aspetto Dettagli
Tipo di Studio Studio clinico di fase II in aperto
Condizione Target Leucemia acuta/mielodisplasia ad alto e altissimo rischio
Trattamento Trapianto di sangue cordonale espanso con UM171 (Dorocubicel)
Obiettivi Primari 1. Esaminare la sicurezza e la fattibilità dell’infusione di sangue cordonale espanso
2. Valutare la sopravvivenza libera da recidiva a 1 e 2 anni dal trapianto
Obiettivi Secondari 1. Determinare la cinetica dell’attecchimento
2. Stimare la mortalità correlata al trapianto
3. Determinare l’incidenza della GVHD
4. Valutare l’incidenza di infezioni gravi
5. Valutare la sindrome pre-attecchimento/attecchimento
Criteri Chiave di Eleggibilità 1. Neoplasia ematologica ad alto rischio
2. Disponibilità di unità di sangue cordonale idonee
3. Funzionalità organica adeguata
4. Restrizioni di età e indice di comorbidità
Criteri Chiave di Esclusione 1. Recente trapianto allogenico
2. Cirrosi epatica
3. Coinvolgimento attivo del SNC
4. Recente trapianto autologo
5. Altre neoplasie attive

FAQ

  • Qual è lo scopo principale di questa sperimentazione clinica? Lo scopo principale di questa sperimentazione è esaminare la sicurezza e la fattibilità dell’uso di una singola infusione di sangue cordonale espanso in pazienti con leucemia acuta o mielodisplasia ad alto e altissimo rischio. Mira inoltre a valutare la sopravvivenza libera da recidive dei pazienti a 1 e 2 anni dopo il trapianto.
  • Chi può partecipare a questa sperimentazione? I partecipanti idonei sono quelli con tumori ematologici ad alto e altissimo rischio che necessitano di un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Devono soddisfare criteri specifici relativi alla funzionalità degli organi e alla disponibilità di unità di sangue cordonale adatte. I pazienti con trapianti recenti, cirrosi epatica o coinvolgimento attivo del sistema nervoso centrale non sono idonei.
  • Che cos’è il Dorocubicel? Il Dorocubicel è un farmaco utilizzato in questa sperimentazione che consiste in cellule del sangue del cordone ombelicale che sono state espanse utilizzando un composto chiamato UM171. È progettato per aumentare il numero di cellule staminali disponibili per il trapianto, potenzialmente migliorando i risultati per i pazienti con leucemia e mielodisplasia ad alto rischio.
  • Quali sono i principali risultati che i ricercatori misureranno? I risultati principali includono la sopravvivenza libera da recidive, la velocità di recupero delle cellule del sangue (attecchimento), la mortalità correlata al trapianto, l’insorgenza della malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) e l’incidenza di infezioni gravi e altre complicazioni correlate alla procedura di trapianto.
  • In che modo questo trattamento è diverso dai trapianti standard di sangue cordonale? Questo trattamento utilizza una tecnica speciale per espandere il numero di cellule staminali da una singola unità di sangue cordonale prima del trapianto. I trapianti tradizionali di sangue cordonale spesso richiedono due unità di sangue cordonale a causa del numero limitato di cellule. Il processo di espansione mira ad aumentare il numero di cellule staminali, potenzialmente portando a un recupero più rapido e risultati migliori per i pazienti.

Sperimentazioni cliniche in corso su Allogeneic Umbilical Cord-Derived Cd34- Cells, Non-Expanded

  • Studio di trapianto di sangue cordonale espanso con UM171 in pazienti con leucemia acuta e mielodisplasia ad alto rischio e rischio molto alto

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi

Glossario

  • Allogeneic: Si riferisce a cellule o tessuti prelevati da un donatore geneticamente diverso della stessa specie. In questo contesto, significa che le cellule del sangue cordonale provengono da un donatore, non dal paziente.
  • CD34- Cells: Un tipo di cellula presente nel sangue cordonale che non esprime la proteina CD34 sulla sua superficie. Queste cellule possono avere ruoli importanti nella formazione del sangue e nella funzione immunitaria.
  • Umbilical Cord Blood: Sangue raccolto dal cordone ombelicale e dalla placenta dopo la nascita, ricco di cellule staminali che possono essere utilizzate per il trapianto.
  • Acute Leukemia: Un cancro del sangue e del midollo osseo a progressione rapida che influisce sulla produzione di cellule del sangue normali.
  • Myelodysplasia: Un gruppo di disturbi in cui il midollo osseo non produce una quantità sufficiente di cellule del sangue sane.
  • Hematopoietic Stem Cell Transplantation: Una procedura che sostituisce il midollo osseo danneggiato o malato con cellule staminali sane per ripristinare la normale produzione di cellule del sangue.
  • Engraftment: Il processo mediante il quale le cellule staminali trapiantate iniziano a crescere e produrre nuove cellule del sangue sane nel corpo del ricevente.
  • Graft-versus-Host Disease (GVHD): Una potenziale complicazione del trapianto di cellule staminali in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente.
  • Relapse-Free Survival: Il periodo di tempo dopo il trattamento durante il quale non vengono riscontrati segni della malattia.
  • Transplant-Related Mortality: Decessi che si verificano come conseguenza diretta della procedura di trapianto piuttosto che della malattia sottostante.