In breve
Le cellule T allogeniche esprimenti un recettore antigenico chimerico diretto contro CD19, con i geni TRAC e CD52 disattivati, note anche come UCART19, sono una terapia cellulare sperimentale studiata nella leucemia linfoide avanzata. La terapia utilizza cellule immunitarie derivate da donatore, modificate in laboratorio.
Punti chiave
- Le cellule T allogeniche (UCART19) sono una terapia cellulare sperimentale per la leucemia linfoide avanzata.
- L'unico studio registrato è uno studio di Fase 3 incentrato sulla sicurezza a lungo termine.
- Lo studio include 30 partecipanti precedentemente trattati con UCART19.
- Lo studio misura gli eventi avversi fino a 12 mesi dopo l'ultima infusione.
- Lo studio è attualmente autorizzato ma non ancora in fase di reclutamento.
- La terapia viene somministrata per via endovenosa.
Cosa sono le cellule T allogeniche?
Le cellule T allogeniche esprimenti un recettore antigenico chimerico diretto contro CD19, con i geni TRAC e CD52 disattivati, note anche come UCART19, sono un tipo di terapia cellulare sperimentale. Il termine "allogenico" significa che le cellule T provengono da un donatore sano e non dal paziente stesso. Queste cellule T del donatore vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che presentano una proteina chiamata CD19. La terapia non è ancora autorizzata come medicinale ed è ancora in fase di studio in sperimentazioni cliniche.
Come agiscono le cellule T allogeniche?
UCART19 agisce utilizzando le cellule T, un tipo di cellula immunitaria che normalmente aiuta l'organismo a combattere le infezioni. In questa terapia, le cellule T vengono prelevate da un donatore e modificate geneticamente per esprimere un recettore antigenico chimerico (CAR) diretto contro CD19. CD19 è una proteina presente sulla superficie dei linfociti B, compresi i linfociti B tumorali in alcuni tipi di leucemia. Disattivando i geni TRAC e CD52, le cellule T modificate sono progettate per evitare di essere rigettate dal sistema immunitario del paziente e per sopravvivere più a lungo nell'organismo. Ciò consente alle cellule T del donatore di individuare e attaccare le cellule tumorali.
Per quali condizioni vengono utilizzate o studiate?
- Leucemia linfoide avanzata — un tumore del sangue e del midollo osseo che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Il termine "avanzata" indica che la malattia è progredita o non ha risposto bene ai trattamenti precedenti.
Come vengono somministrate le cellule T allogeniche?
UCART19 viene somministrato per via endovenosa, ovvero direttamente in una vena. Nello studio registrato, la terapia è stata somministrata a diverse concentrazioni cellulari, tra cui 0,6 megaCellule/ml, 6 megaCellule/ml, 15 megaCellule/ml e 20 megaCellule/ml. La dose esatta per ciascun paziente verrebbe stabilita dall'équipe curante nell'ambito dello studio clinico.
Cosa mostrano gli studi clinici?
È registrato uno studio clinico di Fase 3 per UCART19. Questo studio è progettato per valutare la sicurezza a lungo termine della terapia in pazienti con leucemia linfoide avanzata a cui è stato precedentemente somministrato UCART19. Lo studio prevede di includere 30 partecipanti ed è attualmente autorizzato ma non ancora in fase di reclutamento.
I principali esiti misurati nello studio includono il numero, la durata e l'esito di tutti gli eventi avversi (effetti indesiderati) entro 12 mesi dall'ultima infusione di UCART19. Lo studio registra inoltre gli eventi avversi di particolare interesse, la percentuale di pazienti con eventi avversi che hanno portato al decesso e, per i pazienti pediatrici, il potenziale impatto sulla curva di crescita e sulla pubertà.
Trattandosi di uno studio di sicurezza a lungo termine, l'attenzione è rivolta al monitoraggio dei pazienti che hanno già ricevuto la terapia. Lo studio non confronta UCART19 con un altro trattamento, ma segue i pazienti nel tempo per comprendere eventuali effetti duraturi.