In breve
Gli studi clinici stanno valutando le CELLULE STAMINALI EMATOPOIEITICHE ALLOGENICHE DERIVATE DAL SANGUE PERIFERICO, TCR ALFA/BETA+ CD19+ DEPLETATE in persone con neuroblastoma ad alto rischio recidivante o in progressione. L'obiettivo è valutare sicurezza ed efficacia, soprattutto quando il trattamento di prima linea non ha funzionato.
Punti chiave
- Gli studi clinici stanno valutando le CELLULE STAMINALI EMATOPOIEITICHE ALLOGENICHE DERIVATE DAL SANGUE PERIFERICO, TCR ALFA/BETA+ CD19+ DEPLETATE in pazienti con neuroblastoma ad alto rischio recidivante o in progressione. Lo studio disponibile è uno studio interventistico di Fase 2. Esamina il trapianto di cellule staminali haploidentiche seguito da immunoterapia, includendo cellule NK del donatore e trattamento anti‑GD2. L'obiettivo principale è valutare sicurezza ed efficacia. Il risultato primario è la Sopravvivenza Globale, e l'arruolamento previsto è di 19 pazienti.
Panoramica dello studio
Questo articolo descrive uno studio interventistico autorizzato di CELLULE STAMINALI EMATOPOIEITICHE ALLOGENICHE DERIVATE DAL SANGUE PERIFERICO, TCR ALFA/BETA+ CD19+ DEPLETATE nel neuroblastoma ad alto rischio. Lo studio sta testando un approccio terapeutico per pazienti la cui malattia è recidivata o in progressione dopo il trattamento di prima linea.
Chi è incluso nello studio
La popolazione dello studio comprende pazienti affetti da neuroblastoma ad alto rischio che è recidivato o è progredito dopo il trattamento iniziale. Il neuroblastoma è un cancro che ha origine nel tessuto nervoso, e una malattia ad alto rischio indica una forma più grave e più difficile da trattare.
Piano di trattamento nello studio
Lo studio valuta il trapianto di cellule staminali haploidentiche seguito da immunoterapia. Haploidentico significa che il donatore è un corrispondenza parziale, non completa.
Il breve riassunto indica che lo studio utilizza un trapianto con deplezione alfa‑beta‑CD19+, seguito da infusione di cellule NK del donatore e trattamento con anticorpo monoclonale anti‑GD2. L'elenco delle interventi comprende anche diversi farmaci somministrati per via endovenosa come parte del piano di studio, tra cui Rixathon, Aplo‑TCSE TCRaß+CD19+ depletato, cellule NK allogeniche derivate dal sangue periferico CD3‑ CD56+, Qarziba, Melfalan Tillomed, TEPADINA, Fludarabina Accord e Grafalon.
Fase e disegno dello studio
Questo è uno studio di Fase 2. Gli studi di fase 2 sono solitamente condotti per verificare se un trattamento sembra efficace e per continuare a monitorare la sicurezza in un gruppo più piccolo di pazienti.
L'arruolamento previsto è di 19 partecipanti. Lo stato dello studio è Autorizzato.
Cosa misura lo studio
Il risultato primario è la Sopravvivenza Globale (OS). La sopravvivenza globale indica quanto tempo i pazienti vivono dopo l'inizio del trattamento dello studio.
Il breve riassunto afferma che lo scopo principale è valutare la sicurezza e l'efficacia del piano di trattamento. L'efficacia indica quanto bene il trattamento agisce contro la malattia.
Cosa può significare per i pazienti
Per i pazienti e le famiglie, questo studio sta valutando un piano di trattamento complesso per un cancro molto grave che è ricomparso o è peggiorato dopo il trattamento standard. Lo studio non riguarda la cura di routine; è progettato per capire se questo approccio trapianto‑plus‑immunoterapia può aiutare questo gruppo di pazienti.
I dati di origine non forniscono tutti i dettagli su criteri di ammissibilità, calendario delle visite o risultati secondari. Mostrano però che lo studio è focalizzato su un gruppo ristretto di pazienti e sulla sopravvivenza come risultato principale.