In breve
ACT-777991 è una sostanza sperimentale che blocca il recettore CXCR3, una proteina coinvolta nelle risposte immunitarie. È in studio negli adulti con vitiligine non segmentale, una condizione in cui chiazze di pelle perdono il loro colore. Uno studio di Fase 2, autorizzato nell'UE, sta testando ACT-777991 contro placebo in 30 partecipanti, misurando quanta ripigmentazione facciale si verifica dopo 24 settimane.
Punti chiave
- ACT-777991 è un antagonista del recettore CXCR3, un tipo di molecola che blocca un segnale specifico del sistema immunitario.
- È in studio nella vitiligine non segmentale, una condizione che causa la perdita di pigmento in chiazze di pelle.
- L'unico studio registrato è di Fase 2, autorizzato nell'UE.
- Lo studio confronta ACT-777991 con un placebo in 30 partecipanti.
- L'obiettivo principale è misurare la variazione della gravità della vitiligine facciale dopo 24 settimane.
- ACT-777991 si assume per via orale, sebbene la dose esatta non sia stata riportata nel registro.
Che cos'è ACT-777991?
ACT-777991 è una sostanza sperimentale, il che significa che non è ancora stata approvata come medicinale. Appartiene a una classe di composti noti come antagonisti del CXCR3, piccole molecole progettate per bloccare un recettore specifico sulle cellule immunitarie. La sostanza è indicata anche con il suo codice di sviluppo ACT-777991. È in sviluppo per condizioni in cui il sistema immunitario attacca i tessuti del proprio corpo, inclusa la vitiligine.
Come funziona ACT-777991?
ACT-777991 blocca il recettore CXCR3. CXCR3 è una proteina presente sulla superficie di alcune cellule immunitarie e normalmente risponde a segnali chimici chiamati chemochine, come CXCL9 e CXCL10. Questi segnali possono attirare le cellule immunitarie nei tessuti e contribuire all'infiammazione. Bloccando CXCR3, ACT-777991 mira a ridurre questa attività delle cellule immunitarie. Nella vitiligine, si ritiene che le cellule immunitarie attacchino i melanociti, le cellule che producono il pigmento della pelle. Bloccare CXCR3 potrebbe aiutare a ridurre questo attacco e consentire il ritorno del pigmento.
Per quali condizioni è in studio ACT-777991?
- Vitiligine non segmentale — una condizione a lungo termine in cui chiazze di pelle perdono il loro colore, spesso su entrambi i lati del corpo in modo simmetrico. Lo studio di Fase 2 registrato sta testando ACT-777991 negli adulti con questa forma di vitiligine.
Come viene somministrato ACT-777991?
ACT-777991 viene somministrato per via orale, cioè si assume per bocca. Il registro dello studio elenca una formulazione orale, ma la dose esatta non è stata riportata nel record. Lo studio include anche un placebo corrispondente per il confronto.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Uno studio clinico su ACT-777991 è registrato nel Sistema Informativo degli Studi Clinici dell'UE. È uno studio di Fase 2, autorizzato ma non ancora in fase di reclutamento, e prevede di arruolare 30 adulti con vitiligine non segmentale. Lo studio confronta ACT-777991 con un placebo.
La misura principale dell'effetto è la variazione della gravità della vitiligine facciale, valutata con uno strumento chiamato Facial Vitiligo Area Scoring Index (F-VASI). L'F-VASI misura sia la superficie della pelle interessata sia il grado di depigmentazione sul viso. Punteggi più alti indicano una malattia più grave, e una variazione negativa rispetto all'inizio dello studio indica un miglioramento. L'endpoint primario è la variazione percentuale dell'F-VASI alla settimana 24, valutata da revisori indipendenti che non sanno quale trattamento ha ricevuto ciascun partecipante.
Lo studio valuta anche se i partecipanti raggiungono un miglioramento di almeno il 50%, 75% o 90% della vitiligine facciale alle settimane 4, 8, 16 e 24. Questi sono chiamati F-VASI50, F-VASI75 e F-VASI90.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Nelle fonti fornite non erano disponibili dati sugli effetti indesiderati di ACT-777991. Poiché lo studio è ancora in una fase iniziale, le informazioni sulla sicurezza deriveranno dallo studio in corso.