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Fabry´s disease
Studio sulla Sicurezza ed Effetti di Pegunigalsidase Alfa nei Bambini e Adolescenti con Malattia di Fabry
La malattia di Fabry è una condizione genetica rara che può causare dolore, problemi renali e cardiaci, e altri sintomi. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti affetti da questa malattia. L’obiettivo è valutare la sicurezza e gli effetti di un farmaco chiamato PRX-102 (nome scientifico: pegunigalsidase alfa). Questo farmaco è somministrato tramite…
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Data di inizio: 2024-10-08Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di Isaralgagene Civaparvovec in Pazienti con Malattia di Fabry
La malattia di Fabry è una condizione genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo immagazzina e utilizza alcune sostanze. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato ST-920, una terapia genica che utilizza un virus modificato per trasportare il gene umano per l’enzima alfa-galattosidasi A. Questo enzima è importante per aiutare…
Malattia:
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Data di inizio: 2022-06-28Studio sulla sicurezza a lungo termine di lucerastat in adulti con malattia di Fabry
La ricerca riguarda la malattia di Fabry, una condizione genetica rara che può causare problemi a vari organi del corpo, come i reni e il cuore. La malattia è causata da un accumulo di sostanze grasse nelle cellule, che può portare a sintomi come dolore, problemi di pelle e complicazioni più gravi. Il trattamento in…
Malattia:
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Data di inizio: 2019-03-13Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Pegunigalsidase Alfa in Pazienti con Malattia di Fabry
La malattia di Fabry è una condizione genetica rara causata dalla mancanza di un enzima chiamato α-galattosidasi A. Questa mancanza porta all’accumulo di sostanze nel corpo che possono causare problemi a vari organi, come i reni e il cuore. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato pegunigalsidase alfa (codice: PRX-102), somministrato tramite infusione endovenosa…
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Data di inizio: 2019-01-31Studio sul Follow-up a Lungo Termine per i Pazienti con Malattia di Fabry Trattati con Isaralgagene Civaparvovec (ST-920)
Lo studio clinico riguarda la Malattia di Fabry, una malattia genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo gestisce alcune sostanze. La terapia in esame è chiamata ST-920, un trattamento di terapia genica che utilizza un virus modificato per trasportare il gene necessario per produrre un enzima mancante nei pazienti con questa malattia.…
Malattia:
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Data di inizio: 2025-04-03