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La Malattia di Huntington è una condizione genetica che colpisce il cervello, causando movimenti involontari, problemi cognitivi e cambiamenti emotivi. Questo studio clinico si concentra su un farmaco chiamato PTC518, che viene somministrato in forma di compresse. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e l’efficacia di PTC518 nei partecipanti con…
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Questo studio clinico si concentra su pazienti con tumori avanzati o metastatici che presentano alterazioni genetiche specifiche nel gene BRAF. Queste alterazioni sono il bersaglio del farmaco vemurafenib, noto anche come Zelboraf. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da 240 mg. Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia di vemurafenib come…
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Questo studio clinico si concentra su tumori avanzati causati dal virus del papilloma umano di tipo 16 (HPV-16), che possono includere il carcinoma a cellule squamose orofaringeo della testa e del collo, il cancro cervicale, vulvare, vaginale, penieno e anale. Il trattamento in esame combina due terapie immunitarie: avelumab e tipapkinogene sovacivec (noto anche come…
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La ricerca clinica si concentra sulla fenilchetonuria, una malattia genetica che colpisce il modo in cui il corpo processa un amminoacido chiamato fenilalanina. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato mRNA-3210. Questo trattamento è somministrato tramite iniezione e non modifica il DNA del paziente, ma utilizza una…
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Lo studio riguarda pazienti che devono sottoporsi a un intervento chirurgico programmato per il trattamento del cancro digestivo. L’obiettivo è valutare l’effetto di una dose rapida di corticosteroidi somministrata prima dell’operazione, confrontandola con un placebo, per vedere se può ridurre le complicazioni maggiori che possono insorgere dopo l’intervento. I corticosteroidi sono farmaci che aiutano a…
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Lo studio si concentra su bambini con bassa statura che possono essere nati piccoli per l’età gestazionale o avere condizioni come la sindrome di Turner, la sindrome di Noonan o una bassa statura idiopatica. Queste condizioni possono influenzare la crescita dei bambini, rendendo necessario un trattamento per aiutarli a crescere. Lo scopo dello studio è…
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