Bambino Gesu Childrens Hospital

Piazza Sant'onofrio 4, Rome, 00165, Italia

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Artrite Idiopatica Giovanile a Decorso Poliarticolare

Il centro medico si distingue per la sua ricerca avanzata nel trattamento dell’Artrite Idiopatica Giovanile a Decorso Poliarticolare (pcJIA), concentrandosi sulla valutazione della farmacocinetica e della sicurezza di nuovi trattamenti nei pazienti pediatrici.

  • Farmacocinetica e sicurezza di nuovi farmaci
  • Valutazione dell’efficacia descrittiva

Il centro contribuisce significativamente all’avanzamento delle terapie per la pcJIA, migliorando la qualità della vita dei giovani pazienti.

Allergie Alimentari

Specializzato nella gestione delle allergie alimentari, il centro conduce studi a lungo termine per valutare la sicurezza e la tollerabilità di nuovi trattamenti, come il ligelizumab, nei pazienti affetti da queste condizioni.

  • Sicurezza e tollerabilità a lungo termine

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più sicure ed efficaci per le allergie alimentari.

Emicrania Pediatrica

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sull’emicrania pediatrica, studiando l’efficacia e la sicurezza di trattamenti come l’atogepant per la prevenzione e il trattamento dell’emicrania episodica nei bambini e adolescenti.

  • Prevenzione dell’emicrania
  • Trattamento dell’emicrania episodica

Questi studi mirano a ridurre l’impatto dell’emicrania sulla vita quotidiana dei giovani pazienti.

Linfomi Pediatrici

Il centro si dedica alla ricerca sui linfomi pediatrici, esplorando combinazioni di trattamenti innovativi come relatlimab e nivolumab per migliorare la sicurezza e l’efficacia nei pazienti giovani.

  • Sicurezza e tollerabilità di nuove combinazioni terapeutiche
  • Valutazione dell’efficacia preliminare

Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più efficaci per i linfomi nei bambini e nei giovani adulti.

Sindrome di Tourette

Il centro è un pioniere nella ricerca sulla Sindrome di Tourette, valutando la sicurezza e l’efficacia di trattamenti a lungo termine come l’ecopipam in diverse fasce d’età.

  • Sicurezza e tollerabilità a lungo termine
  • Mantenimento dell’efficacia

Questi studi sono essenziali per migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con Sindrome di Tourette.

Epilepsia e Complesso della Sclerosi Tuberosa

Il centro si distingue per la sua ricerca sull’epilessia associata al Complesso della Sclerosi Tuberosa, valutando la sicurezza e l’efficacia di terapie aggiuntive come il ganaxolone.

  • Sicurezza e tollerabilità a lungo termine
  • Terapie aggiuntive per l’epilessia

Questa ricerca mira a migliorare la gestione delle crisi epilettiche nei pazienti con TSC.

Miastenia Gravis Generalizzata

Il centro è leader nella ricerca sulla Miastenia Gravis Generalizzata nei pazienti pediatrici, studiando la farmacocinetica e la farmacodinamica di trattamenti innovativi come il ravulizumab.

  • Caratterizzazione della farmacocinetica e farmacodinamica

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più mirate e efficaci per la Miastenia Gravis nei bambini.

Lipodistrofia Generalizzata

Il centro si dedica alla ricerca sulla lipodistrofia generalizzata, valutando l’efficacia di trattamenti come il metreleptin nei bambini con questa condizione e complicanze associate.

  • Valutazione dell’efficacia del metreleptin

Questa ricerca è cruciale per migliorare la gestione della lipodistrofia e delle sue complicanze nei pazienti pediatrici.

Sindrome di Netherton

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sulla Sindrome di Netherton, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come lo spesolimab per migliorare la risposta terapeutica nei pazienti affetti.

  • Valutazione della risposta al trattamento

Questa ricerca mira a sviluppare terapie più efficaci per la gestione della Sindrome di Netherton.

Emofilia

Il centro è specializzato nella ricerca sull’emofilia, valutando l’efficacia e la sicurezza di nuovi trattamenti profilattici come il marstacimab nei pazienti pediatrici con o senza inibitori.

  • Efficacia e sicurezza dei trattamenti profilattici

Questa ricerca è fondamentale per migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con emofilia.

Sindrome di Angelman

Il centro si distingue per la sua ricerca sulla Sindrome di Angelman, studiando la farmacocinetica e l’efficacia di nuovi trattamenti come l’alogabat nei bambini e adolescenti.

  • Valutazione della farmacocinetica e dell’efficacia

Questa ricerca mira a migliorare la gestione della Sindrome di Angelman nei pazienti pediatrici.

Melanoma Avanzato e Tumori Solidi

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sul melanoma avanzato e altri tumori solidi, studiando l’efficacia di trattamenti innovativi come il pembrolizumab nei bambini e giovani adulti.

  • Valutazione dell’attività antitumorale

Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più efficaci per i tumori pediatrici.

Ipertensione Arteriosa Polmonare

Il centro si dedica alla ricerca sull’ipertensione arteriosa polmonare nei bambini, valutando l’efficacia di trattamenti aggiuntivi come il selexipag per ritardare la progressione della malattia.

  • Valutazione dell’efficacia dei trattamenti aggiuntivi

Questa ricerca mira a migliorare la gestione dell’ipertensione arteriosa polmonare nei pazienti pediatrici.

Prevenzione dell’Herpes Zoster

Il centro è specializzato nella ricerca sulla prevenzione dell’Herpes Zoster nei soggetti immunocompromessi, valutando la sicurezza e l’immunogenicità di nuovi vaccini pediatrici.

  • Valutazione della sicurezza e dell’immunogenicità

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare vaccini più sicuri ed efficaci per la prevenzione dell’Herpes Zoster nei bambini.

Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva

Il centro si distingue per la sua ricerca sull’Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva (RDEB), studiando la sicurezza e l’efficacia di nuovi trattamenti come le cellule staminali mesenchimali ABCB5+.

  • Valutazione della sicurezza e dell’efficacia

Questa ricerca mira a migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con RDEB.

Diabete Mellito di Tipo 2

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sul diabete mellito di tipo 2 nei bambini, studiando l’efficacia e la sicurezza di nuovi trattamenti come l’ertugliflozin.

  • Valutazione dell’efficacia e della sicurezza

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più efficaci per il diabete nei pazienti pediatrici.

Fibrosi Cistica

Il centro si dedica alla ricerca sulla fibrosi cistica, valutando l’efficacia di nuove combinazioni terapeutiche come Dirocaftor/Posenacaftor/Nesolicaftor nei pazienti adulti.

  • Valutazione dell’efficacia delle nuove combinazioni terapeutiche

Questa ricerca mira a migliorare la gestione della fibrosi cistica nei pazienti adulti.

Sindrome di Proteus e PROS

Il centro è specializzato nella ricerca sulla Sindrome di Proteus e sullo spettro di iperaccrescimento correlato a PIK3CA (PROS), studiando la sicurezza e l’efficacia di trattamenti come il miransertib.

  • Valutazione della sicurezza e dell’efficacia

Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più mirate per queste condizioni rare.

Perdita Uditiva Grave

Il centro si distingue per la sua ricerca sulla perdita uditiva grave dovuta a mutazioni dell’otoferlina, studiando la sicurezza e l’efficacia di nuovi trattamenti come SENS-501.

  • Valutazione della sicurezza e dell’efficacia

Questa ricerca mira a migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con perdita uditiva grave.

Malattia di Crohn

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sulla Malattia di Crohn nei bambini, studiando la farmacocinetica e l’efficacia di nuovi trattamenti come il risankizumab.

  • Valutazione della farmacocinetica e dell’efficacia

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più efficaci per la Malattia di Crohn nei pazienti pediatrici.

Distrofia Muscolare di Duchenne

Il centro si dedica alla ricerca sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come il givinostat per ridurre il declino muscolare nei pazienti non deambulanti.

  • Valutazione dell’efficacia nel ridurre il declino muscolare

Questa ricerca mira a migliorare la qualità della vita dei pazienti con DMD.

Sindrome di Dravet

Il centro è specializzato nella ricerca sulla Sindrome di Dravet, studiando la sicurezza e l’efficacia di nuovi trattamenti come il fenfluramine nei bambini piccoli.

  • Valutazione della sicurezza e dell’efficacia

Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più sicure ed efficaci per la Sindrome di Dravet nei pazienti pediatrici.

Glomerulonefrite Membranoproliferativa

Il centro si distingue per la sua ricerca sulla glomerulonefrite membranoproliferativa idiopatica, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come l’iptacopan per ridurre la proteinuria.

  • Valutazione dell’efficacia nel ridurre la proteinuria

Questa ricerca mira a migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con questa condizione renale.

Ulcere Orali Associate alla Malattia di Behçet

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sulle ulcere orali associate alla Malattia di Behçet, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come l’apremilast nei bambini.

  • Valutazione dell’efficacia dell’apremilast

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più efficaci per le ulcere orali nei pazienti pediatrici.

Retinopatia del Prematuro

Il centro si dedica alla ricerca sulla retinopatia del prematuro, valutando gli esiti a lungo termine e la funzione visiva nei pazienti trattati.

  • Valutazione degli esiti a lungo termine

Questa ricerca mira a migliorare la gestione della retinopatia del prematuro nei neonati.

Lupus Eritematoso Sistemico

Il centro è specializzato nella ricerca sul Lupus Eritematoso Sistemico nei bambini, studiando la farmacocinetica e l’efficacia di nuovi trattamenti come l’anifrolumab.

  • Valutazione della farmacocinetica e dell’efficacia

Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più mirate per il lupus nei pazienti pediatrici.

Pericardite Ricorrente

Il centro si distingue per la sua ricerca sulla pericardite ricorrente nei bambini, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come l’anakinra rispetto agli steroidi.

  • Valutazione dell’efficacia dell’anakinra

Questa ricerca mira a migliorare la gestione della pericardite ricorrente nei pazienti pediatrici.

Anemia Falciforme

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sull’anemia falciforme, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come l’exa-cel nei pazienti adolescenti e adulti.

  • Valutazione dell’efficacia di nuovi trattamenti

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più efficaci per l’anemia falciforme.

  • Punteggio del trial

    Lo studio clinico si concentra su tre malattie: la Sindrome di Dravet, il Complesso della sclerosi tuberosa e la Sindrome di Lennox-Gastaut. Queste condizioni sono caratterizzate da crisi epilettiche difficili da controllare nei bambini molto piccoli. Il trattamento in esame è una soluzione orale chiamata Epidyolex, che contiene cannabidiolo, una sostanza chimica derivata dalla pianta […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    ITES
    Start Date: 2024-07-29
  • Punteggio del trial

    Il linfoma di Hodgkin classico è un tipo di cancro che colpisce il sistema linfatico, spesso diagnosticato nei bambini e nei giovani adulti. Questo studio clinico si concentra su pazienti con linfoma di Hodgkin classico che non hanno risposto adeguatamente alla chemioterapia iniziale. L’obiettivo è valutare l’efficacia del farmaco pembrolizumab, noto anche come Keytruda, in […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    FRDEGRITNLCZSKES
    Start Date: 2019-09-19
  • Punteggio del trial

    La retinopatia del prematuro è una malattia che colpisce gli occhi dei neonati nati prematuramente. Questa condizione può influenzare la vista e, in alcuni casi, portare a problemi visivi gravi. Lo studio in questione si concentra su bambini che hanno già ricevuto un trattamento per questa malattia in uno studio precedente. L’obiettivo è valutare la […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    BEBGGRITPTCZROSKESSE
    Start Date: 2020-03-27
  • Punteggio del trial

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento del Lupus Eritematoso Sistemico (LES) attivo di grado moderato-severo nei bambini e adolescenti di età compresa tra 5 e 18 anni. Il Lupus Eritematoso Sistemico è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i tessuti sani del corpo, causando infiammazione e danni a vari organi. Il […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    FRDEITPLPTES
    Start Date: 2024-08-28
  • Punteggio del trial

    Lo studio riguarda la pericardite ricorrente, una condizione in cui il rivestimento del cuore si infiamma ripetutamente. Questa malattia può essere idiopatica, il che significa che la causa è sconosciuta, o può derivare da procedure cardiache invasive. In alcuni casi, i pazienti non rispondono ai trattamenti standard come i farmaci anti-infiammatori non steroidei (NSAID) e […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    IT
    Start Date: 2024-03-22
  • Punteggio del trial

    La ricerca clinica si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di una singola dose di Exagamglogene Autotemcel, noto anche come Exa-cel. Exa-cel è un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia di modifica genetica […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    FRIT
    Trial is not started yet
  • Punteggio del trial

    La lipodistrofia parziale è una condizione in cui il corpo perde grasso in alcune aree, mentre in altre può accumularne in eccesso. Questo può portare a problemi metabolici come alti livelli di zucchero nel sangue e trigliceridi elevati. Lo studio si concentra sull’uso di metreleptin, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, per trattare questa condizione. […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    FRDEIT
    Start Date: 2023-12-08
  • Punteggio del trial

    Lo studio si concentra sulla emicrania, una condizione caratterizzata da forti mal di testa che possono essere accompagnati da nausea, vomito e sensibilità alla luce o al suono. L’obiettivo principale è capire se il farmaco eptinezumab, somministrato per via endovenosa, può ridurre il numero di giorni con emicrania nei bambini e adolescenti di età compresa […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    ITPLPTES
    Start Date: 2023-12-27
  • Punteggio del trial

    La fibrosi cistica è una malattia genetica che colpisce principalmente i polmoni e il sistema digestivo. Questo studio clinico si concentra su persone con fibrosi cistica che hanno un tipo di mutazione genetica che non risponde ai trattamenti attuali. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato VX-522, somministrato tramite […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    BEDEITNLESSE
    Start Date: 2024-11-18
  • Punteggio del trial

    Lo studio clinico si concentra sulla sindrome di Dravet, una forma rara e grave di epilessia che inizia nell’infanzia. La ricerca mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato fenfluramina cloridrato nei bambini di età compresa tra 1 e meno di 2 anni affetti da questa sindrome. La fenfluramina cloridrato è […]

    Malattia:

    Farmaci studiati:

    Studio disponibile in:

    BEDEITES
    Start Date: 2024-07-03