Bambino Gesu Childrens Hospital

Piazza Sant'onofrio 4, Rome, 00165, Italia
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Artrite Idiopatica Giovanile a Decorso Poliarticolare

Il centro medico si distingue per la sua ricerca avanzata nel trattamento dell’Artrite Idiopatica Giovanile a Decorso Poliarticolare (pcJIA), concentrandosi sulla valutazione della farmacocinetica e della sicurezza di nuovi trattamenti nei pazienti pediatrici.

  • Farmacocinetica e sicurezza di nuovi farmaci
  • Valutazione dell’efficacia descrittiva

Il centro contribuisce significativamente all’avanzamento delle terapie per la pcJIA, migliorando la qualità della vita dei giovani pazienti.

Allergie Alimentari

Specializzato nella gestione delle allergie alimentari, il centro conduce studi a lungo termine per valutare la sicurezza e la tollerabilità di nuovi trattamenti, come il ligelizumab, nei pazienti affetti da queste condizioni.

  • Sicurezza e tollerabilità a lungo termine

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più sicure ed efficaci per le allergie alimentari.

Emicrania Pediatrica

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sull’emicrania pediatrica, studiando l’efficacia e la sicurezza di trattamenti come l’atogepant per la prevenzione e il trattamento dell’emicrania episodica nei bambini e adolescenti.

  • Prevenzione dell’emicrania
  • Trattamento dell’emicrania episodica

Questi studi mirano a ridurre l’impatto dell’emicrania sulla vita quotidiana dei giovani pazienti.

Linfomi Pediatrici

Il centro si dedica alla ricerca sui linfomi pediatrici, esplorando combinazioni di trattamenti innovativi come relatlimab e nivolumab per migliorare la sicurezza e l’efficacia nei pazienti giovani.

  • Sicurezza e tollerabilità di nuove combinazioni terapeutiche
  • Valutazione dell’efficacia preliminare

Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più efficaci per i linfomi nei bambini e nei giovani adulti.

Sindrome di Tourette

Il centro è un pioniere nella ricerca sulla Sindrome di Tourette, valutando la sicurezza e l’efficacia di trattamenti a lungo termine come l’ecopipam in diverse fasce d’età.

  • Sicurezza e tollerabilità a lungo termine
  • Mantenimento dell’efficacia

Questi studi sono essenziali per migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con Sindrome di Tourette.

Epilepsia e Complesso della Sclerosi Tuberosa

Il centro si distingue per la sua ricerca sull’epilessia associata al Complesso della Sclerosi Tuberosa, valutando la sicurezza e l’efficacia di terapie aggiuntive come il ganaxolone.

  • Sicurezza e tollerabilità a lungo termine
  • Terapie aggiuntive per l’epilessia

Questa ricerca mira a migliorare la gestione delle crisi epilettiche nei pazienti con TSC.

Miastenia Gravis Generalizzata

Il centro è leader nella ricerca sulla Miastenia Gravis Generalizzata nei pazienti pediatrici, studiando la farmacocinetica e la farmacodinamica di trattamenti innovativi come il ravulizumab.

  • Caratterizzazione della farmacocinetica e farmacodinamica

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più mirate e efficaci per la Miastenia Gravis nei bambini.

Lipodistrofia Generalizzata

Il centro si dedica alla ricerca sulla lipodistrofia generalizzata, valutando l’efficacia di trattamenti come il metreleptin nei bambini con questa condizione e complicanze associate.

  • Valutazione dell’efficacia del metreleptin

Questa ricerca è cruciale per migliorare la gestione della lipodistrofia e delle sue complicanze nei pazienti pediatrici.

Sindrome di Netherton

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sulla Sindrome di Netherton, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come lo spesolimab per migliorare la risposta terapeutica nei pazienti affetti.

  • Valutazione della risposta al trattamento

Questa ricerca mira a sviluppare terapie più efficaci per la gestione della Sindrome di Netherton.

Emofilia

Il centro è specializzato nella ricerca sull’emofilia, valutando l’efficacia e la sicurezza di nuovi trattamenti profilattici come il marstacimab nei pazienti pediatrici con o senza inibitori.

  • Efficacia e sicurezza dei trattamenti profilattici

Questa ricerca è fondamentale per migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con emofilia.

Sindrome di Angelman

Il centro si distingue per la sua ricerca sulla Sindrome di Angelman, studiando la farmacocinetica e l’efficacia di nuovi trattamenti come l’alogabat nei bambini e adolescenti.

  • Valutazione della farmacocinetica e dell’efficacia

Questa ricerca mira a migliorare la gestione della Sindrome di Angelman nei pazienti pediatrici.

Melanoma Avanzato e Tumori Solidi

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sul melanoma avanzato e altri tumori solidi, studiando l’efficacia di trattamenti innovativi come il pembrolizumab nei bambini e giovani adulti.

  • Valutazione dell’attività antitumorale

Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più efficaci per i tumori pediatrici.

Ipertensione Arteriosa Polmonare

Il centro si dedica alla ricerca sull’ipertensione arteriosa polmonare nei bambini, valutando l’efficacia di trattamenti aggiuntivi come il selexipag per ritardare la progressione della malattia.

  • Valutazione dell’efficacia dei trattamenti aggiuntivi

Questa ricerca mira a migliorare la gestione dell’ipertensione arteriosa polmonare nei pazienti pediatrici.

Prevenzione dell’Herpes Zoster

Il centro è specializzato nella ricerca sulla prevenzione dell’Herpes Zoster nei soggetti immunocompromessi, valutando la sicurezza e l’immunogenicità di nuovi vaccini pediatrici.

  • Valutazione della sicurezza e dell’immunogenicità

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare vaccini più sicuri ed efficaci per la prevenzione dell’Herpes Zoster nei bambini.

Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva

Il centro si distingue per la sua ricerca sull’Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva (RDEB), studiando la sicurezza e l’efficacia di nuovi trattamenti come le cellule staminali mesenchimali ABCB5+.

  • Valutazione della sicurezza e dell’efficacia

Questa ricerca mira a migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con RDEB.

Diabete Mellito di Tipo 2

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sul diabete mellito di tipo 2 nei bambini, studiando l’efficacia e la sicurezza di nuovi trattamenti come l’ertugliflozin.

  • Valutazione dell’efficacia e della sicurezza

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più efficaci per il diabete nei pazienti pediatrici.

Fibrosi Cistica

Il centro si dedica alla ricerca sulla fibrosi cistica, valutando l’efficacia di nuove combinazioni terapeutiche come Dirocaftor/Posenacaftor/Nesolicaftor nei pazienti adulti.

  • Valutazione dell’efficacia delle nuove combinazioni terapeutiche

Questa ricerca mira a migliorare la gestione della fibrosi cistica nei pazienti adulti.

Sindrome di Proteus e PROS

Il centro è specializzato nella ricerca sulla Sindrome di Proteus e sullo spettro di iperaccrescimento correlato a PIK3CA (PROS), studiando la sicurezza e l’efficacia di trattamenti come il miransertib.

  • Valutazione della sicurezza e dell’efficacia

Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più mirate per queste condizioni rare.

Perdita Uditiva Grave

Il centro si distingue per la sua ricerca sulla perdita uditiva grave dovuta a mutazioni dell’otoferlina, studiando la sicurezza e l’efficacia di nuovi trattamenti come SENS-501.

  • Valutazione della sicurezza e dell’efficacia

Questa ricerca mira a migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con perdita uditiva grave.

Malattia di Crohn

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sulla Malattia di Crohn nei bambini, studiando la farmacocinetica e l’efficacia di nuovi trattamenti come il risankizumab.

  • Valutazione della farmacocinetica e dell’efficacia

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più efficaci per la Malattia di Crohn nei pazienti pediatrici.

Distrofia Muscolare di Duchenne

Il centro si dedica alla ricerca sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come il givinostat per ridurre il declino muscolare nei pazienti non deambulanti.

  • Valutazione dell’efficacia nel ridurre il declino muscolare

Questa ricerca mira a migliorare la qualità della vita dei pazienti con DMD.

Sindrome di Dravet

Il centro è specializzato nella ricerca sulla Sindrome di Dravet, studiando la sicurezza e l’efficacia di nuovi trattamenti come il fenfluramine nei bambini piccoli.

  • Valutazione della sicurezza e dell’efficacia

Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più sicure ed efficaci per la Sindrome di Dravet nei pazienti pediatrici.

Glomerulonefrite Membranoproliferativa

Il centro si distingue per la sua ricerca sulla glomerulonefrite membranoproliferativa idiopatica, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come l’iptacopan per ridurre la proteinuria.

  • Valutazione dell’efficacia nel ridurre la proteinuria

Questa ricerca mira a migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con questa condizione renale.

Ulcere Orali Associate alla Malattia di Behçet

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sulle ulcere orali associate alla Malattia di Behçet, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come l’apremilast nei bambini.

  • Valutazione dell’efficacia dell’apremilast

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più efficaci per le ulcere orali nei pazienti pediatrici.

Retinopatia del Prematuro

Il centro si dedica alla ricerca sulla retinopatia del prematuro, valutando gli esiti a lungo termine e la funzione visiva nei pazienti trattati.

  • Valutazione degli esiti a lungo termine

Questa ricerca mira a migliorare la gestione della retinopatia del prematuro nei neonati.

Lupus Eritematoso Sistemico

Il centro è specializzato nella ricerca sul Lupus Eritematoso Sistemico nei bambini, studiando la farmacocinetica e l’efficacia di nuovi trattamenti come l’anifrolumab.

  • Valutazione della farmacocinetica e dell’efficacia

Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più mirate per il lupus nei pazienti pediatrici.

Pericardite Ricorrente

Il centro si distingue per la sua ricerca sulla pericardite ricorrente nei bambini, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come l’anakinra rispetto agli steroidi.

  • Valutazione dell’efficacia dell’anakinra

Questa ricerca mira a migliorare la gestione della pericardite ricorrente nei pazienti pediatrici.

Anemia Falciforme

Il centro è all’avanguardia nella ricerca sull’anemia falciforme, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come l’exa-cel nei pazienti adolescenti e adulti.

  • Valutazione dell’efficacia di nuovi trattamenti

Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più efficaci per l’anemia falciforme.

  • Studio sull’uso a lungo termine di Atogepant nei bambini e adolescenti con emicrania (6-17 anni)

    3 1 1
    La ricerca si concentra sulla emicrania, un tipo di mal di testa che può causare dolore intenso e altri sintomi come nausea e sensibilità alla luce. L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un farmaco chiamato Atogepant nei bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 […]

    Malattia:

    • Emicrania
    • Emicrania con aura
    • Emicrania senza aura

    Farmaci studiati:

    • Atogepant

    Studio disponibile in:

    Belgio Danimarca Italia Paesi Bassi Polonia Spagna Ungheria Francia Svezia Romania
    Start Date: 2023-12-22
    The Foundation Of The Carlo Besta Neurological Institute IRCCS
    Milan, Italia
    Bambino Gesu Childrens Hospital
    Rome, Italia
    Indywidualna Specjalistyczna Praktyka Lekarska
    Lublin, Polonia
    Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse
    Toulouse, Francia
    Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
    Palermo, Italia
    MIGRE Polskie Centrum Leczenia Migreny
    Wroclaw, Polonia
    Antwerp University Hospital
    Edegem, Belgio
    Athleticomed Sp. z o.o.
    Bydgoszcz, Polonia
    Az St-Jan Brugge-Oostende A.V.
    Brugge, Belgio
    OHA-Med Sp. z o.o.
    Warsaw, Polonia
  • Studio su Relatlimab e Nivolumab per Linfoma di Hodgkin e Non-Hodgkin nei Bambini e Giovani Adulti

    2 1 1 1
    Lo studio clinico si concentra su due tipi di linfoma: il Linfoma di Hodgkin Classico e il Linfoma Non-Hodgkin, che sono forme di cancro che colpiscono il sistema linfatico. Queste malattie possono essere difficili da trattare, specialmente quando ritornano o non rispondono ai trattamenti standard. Lo studio esamina l’uso di due farmaci, Relatlimab e Nivolumab, […]

    Malattia:

    • Linfoma a cellule B
    • Linfoma non-Hodgkin
    • Malattia di Hodgkin

    Farmaci studiati:

    • Relatlimab
    • Nivolumab

    Studio disponibile in:

    Paesi Bassi Spagna Italia Francia
    Start Date: 2024-07-11
    Assistance Publique Hopitaux De Paris
    Paris, Francia
    Azienda Ospedaliera Universitaria Citta’ Della Salute E Della Scienza Di Torino
    Turin, Italia
    Bambino Gesu Childrens Hospital
    Rome, Italia
    Centre Hospitalier Regional D’Angers
    Angers, Francia
    Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
    Grenoble Cedex 9, Francia
    Dipartimento Di Salute Della Donna E Del Bambino
    Padova, Italia
    Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
    Bordeaux, Francia
    Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg
    Strasbourg Cedex 2, Francia
    Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.
    Utrecht, Paesi Bassi
    Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie
    Caen Cedex 9, Francia
  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Atogepant per il Trattamento Preventivo dell’Emicrania Episodica nei Bambini e Adolescenti (6-17 Anni)

    3 1
    Lo studio clinico si concentra sullemicrania episodica, una condizione caratterizzata da attacchi di mal di testa che si verificano meno di 15 giorni al mese. Questo studio è rivolto a bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco chiamato Atogepant, somministrato […]

    Malattia:

    • Emicrania
    • Emicrania con aura
    • Emicrania senza aura

    Farmaci studiati:

    • Atogepant

    Studio disponibile in:

    Svezia Ungheria Belgio Danimarca Italia Francia Polonia Romania Spagna Paesi Bassi
    Start Date: 2023-11-08
    Antwerp University Hospital
    Edegem, Belgio
    Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse
    Toulouse, Francia
    Soedersjukhuset AB
    STOCKHOLM, Svezia
    Vastra Gotalandsregionen
    Vänersborg, Svezia
    Indywidualna Specjalistyczna Praktyka Lekarska
    Lublin, Polonia
    MIGRE Polskie Centrum Leczenia Migreny
    Wroclaw, Polonia
    Spitalul Clinic de Psihiatrie “Dr. Gheorghe Preda” Sibiu
    Sibiu, Romania
    Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii Cluj Napoca
    Cluj Napoca, Romania
    Spitalul Clinic de Copii “Dr. Victor Gomoiu”
    Bucuresti, Romania
    Az St-Jan Brugge-Oostende A.V.
    Brugge, Belgio
  • Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di Ecopipam in Bambini, Adolescenti e Adulti con Disturbo di Tourette

    3 1 1
    Il disturbo di Tourette è una condizione caratterizzata da movimenti e suoni involontari chiamati tic. Questo studio si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine di un farmaco chiamato ecopipam in compresse, che viene somministrato a bambini, adolescenti e adulti con disturbo di Tourette. L’ecopipam è un farmaco che si assume per via orale […]

    Malattia:

    • Malattia di Tourette

    Farmaci studiati:

    • Ecopipam Hydrochloride

    Studio disponibile in:

    Spagna Germania Francia Danimarca Italia Bulgaria Ungheria Polonia
    Start Date: 2024-04-30
    Klinikum der Universitaet Muenchen AöR
    Munich, Germania
    Central Institute Of Mental Health
    Mannheim, Germania
    Medizinische Hochschule Hannover Service GmbH
    Hanover, Germania
    Hospital Universitario Central De Asturias
    Oviedo, Spagna
    Hospital Universitario Fundacion Alcorcon
    Madrid, Spagna
    Hospital Universitario General De Villalba
    Collado Villalba, Spagna
    Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy Im Sw Ludwika W Krakowie
    Cracow, Polonia
    Neurologia Śląska Centrum Medyczne
    Katowice, Polonia
    Centrum Medyczne Hcp Sp. z o.o.
    Poznan, Polonia
    Gdanskie Centrum Zdrowia Sp. z o.o.
    Gdansk, Polonia
  • Studio sull’uso di Ravulizumab nei bambini con Miastenia Gravis Generalizzata

    3 1 1 1
    La Miastenia Gravis Generalizzata (gMG) è una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 18 anni che convivono con questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ravulizumab, noto anche con il nome commerciale Ultomiris. Questo […]

    Malattia:

    • Miastenia gravis

    Farmaci studiati:

    • Ravulizumab

    Studio disponibile in:

    Francia Paesi Bassi Spagna Italia
    Start Date: 2023-11-03
    Hospital Universitario Regional De Malaga
    Malaga, Spagna
    Bambino Gesu Childrens Hospital
    Rome, Italia
    Hospital Clinico San Carlos
    Madrid, Spagna
    Academisch Ziekenhuis Leiden
    Leiden, Paesi Bassi
    Assistance Publique Hopitaux De Marseille
    Marseille, Francia
    Trousseau Hospital
    Paris, Francia
    Azienda Ospedaliera Universitaria Citta’ Della Salute E Della Scienza Di Torino
    Turin, Italia
    The Foundation Of The Carlo Besta Neurological Institute IRCCS
    Milan, Italia
    Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
    Turin, Italia
  • Studio sull’efficacia di metreleptin nei bambini sotto i 6 anni con lipodistrofia generalizzata

    3 1 1 1
    La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata lipodistrofia generalizzata, che colpisce i bambini sotto i sei anni. Questa condizione è caratterizzata dalla perdita quasi totale di grasso corporeo, che può portare a problemi come il diabete mellito e livelli elevati di trigliceridi nel sangue. Il trattamento in studio utilizza un farmaco chiamato […]

    Malattia:

    • Lipodistrofia generalizzata congenita
    • Malattia della pelle

    Farmaci studiati:

    • Metreleptin

    Studio disponibile in:

    Italia Germania Belgio Francia
    Start Date: 2024-02-09
    UZ Leuven
    Leuven, Belgio
    Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades – AP-HP
    Paris, Francia
    Pisan University Hospital
    Pisa, Italia
    Bambino Gesu Childrens Hospital
    Rome, Italia
    Azienda Ospedaliero Universitaria Parma
    Parma, Italia
    Azienda Sanitaria Locale 2 Lanciano Vasto Chieti
    Chieti, Italia
    Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita
    Novara, Italia
    Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli
    Naples, Italia
    Azienda Socio Sanitaria Territoriale Dei Sette Laghi
    Varese, Italia
    Universitatsklinikum Ulm AöR
    Ulm, Germania
  • Studio sulla Profilassi con Marstacimab nei Bambini con Emofilia con o senza Inibitori

    3 1 1
    Lo studio clinico si concentra su una malattia del sangue chiamata emofilia, che può essere di tipo A o B. L’emofilia è una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Questo studio è rivolto a bambini e adolescenti con emofilia grave di tipo A o moderatamente grave a grave di […]

    Malattia:

    • Deficit di fattore IX
    • Deficit di fattore VIII

    Farmaci studiati:

    • Marstacimab

    Studio disponibile in:

    Italia Repubblica Ceca Germania Francia Danimarca Austria Spagna Slovacchia
    Start Date: 2023-12-06
    Fakultni Nemocnice Brno
    Brno-Sever, Cechia
    Region Midtjylland
    Aarhus N, Danimarca
    Hopital Necker Enfants Malades
    Paris, Francia
    Bambino Gesu Childrens Hospital
    Rome, Italia
    Azienda Ospedaliera Universitaria Citta’ Della Salute E Della Scienza Di Torino
    Turin, Italia
    Giannina Gaslini Institute For Scientific Hospitalization And Care
    Genoa, Italia
    Univerzitna Nemocnica Martin
    Martin, Slovacchia
    Rigshospitalet
    Copenhagen Oe, Danimarca
    Detska Fakultna Nemocnica Kosice
    Kosice, Slovacchia
    Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR
    Berlin, Germania
  • Studio su pembrolizumab nei bambini con melanoma avanzato o tumori solidi e linfoma avanzati

    2 1 1 1
    Questo studio clinico si concentra su bambini con melanoma avanzato o tumori solidi avanzati, recidivanti o refrattari che sono positivi al PD-L1, un marcatore che può influenzare la risposta del sistema immunitario. Viene studiato anche il linfoma di Hodgkin classico recidivante o refrattario. Il trattamento utilizzato è il pembrolizumab, noto anche con il nome in […]

    Malattia:

    • Linfoma
    • Melanoma maligno
    • Tumore maligno

    Farmaci studiati:

    • Pembrolizumab

    Studio disponibile in:

    Italia Germania Svezia Francia Paesi Bassi Portogallo
    Start Date: 2015-03-19
    Universitaetsklinikum Muenster AöR
    Muenster, Germania
    Assistance Publique Hopitaux De Paris
    Paris, Francia
    Universitaetsklinikum Tuebingen
    Tuebingen, Germania
    Justus Liebig Universitaet Giessen
    Giessen, Germania
    Azienda Ospedaliera Universitaria Citta’ Della Salute E Della Scienza Di Torino
    Turin, Italia
    Bambino Gesu Childrens Hospital
    Rome, Italia
    Azienda Ospedale-Universita Padova
    Padova, Italia
    Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.
    Utrecht, Paesi Bassi
    Centre Leon Berard
    Lyon, Francia
    Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
    Bordeaux, Francia
  • Studio sulla sicurezza e risposta immunitaria del vaccino PED-HZ/su nei bambini immunocompromessi con trapianto renale

    2 1 1
    Lo studio riguarda la prevenzione dell’Herpes Zoster, noto anche come fuoco di Sant’Antonio, in bambini e adolescenti di età compresa tra 1 e 17 anni che hanno subito un trapianto di rene e sono immunocompromessi. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la risposta immunitaria di un vaccino sperimentale chiamato PED-HZ/su, sviluppato da GlaxoSmithKline. Questo vaccino […]

    Malattia:

    • Herpes zoster

    Farmaci studiati:

    • Gskvx000000014593

    Studio disponibile in:

    Francia Spagna Italia Belgio Grecia Polonia
    Start Date: 2019-09-03
    Hospital Universitario De Cruces
    Barakaldo, Spagna
    University Hospital Virgen Del Rocio S.L.
    Sevilla, Spagna
    Hospital Universitario La Paz
    Madrid, Spagna
    Centre Hospitalier Universitaire De Nantes
    Nantes, Francia
    Azienda Ospedaliera Universitaria Citta’ Della Salute E Della Scienza Di Torino
    Turin, Italia
    Giannina Gaslini Institute For Scientific Hospitalization And Care
    Genoa, Italia
    Bambino Gesu Childrens Hospital
    Rome, Italia
    Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
    Gdansk, Polonia
    Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
    Brussels, Belgio
    Universiteit Gent
    Gent, Belgio
  • Studio clinico su SENS-501 per bambini con perdita uditiva grave a causa di mutazioni del gene Otoferlin

    2 1 1 1
    Lo studio clinico si concentra sulla perdita uditiva grave o profonda causata da mutazioni nel gene Otoferlin. Questa condizione può portare a una significativa riduzione della capacità di sentire. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata SENS-501, che mira a ripristinare la funzione uditiva. SENS-501 utilizza un vettore virale per introdurre una sequenza […]

    Malattia:

    • Sordità bilaterale

    Farmaci studiati:

    • Abiraterone
    • ADENO‐ASSOCIATED VIRAL VECT…
    • Lidocaine Hydrochloride Mon…
    • Methylprednisolone Acetate
    • Adeno‐Associated Viral Vect…

    Studio disponibile in:

    Italia Francia Germania
    Start Date: 2024-09-04
    Bambino Gesu Childrens Hospital
    Rome, Italia
    Medical Center – University Of Freiburg
    Freiburg Im Breisgau, Germania
    Hopital Necker Enfants Malades
    Paris, Francia