Artrite Idiopatica Giovanile a Decorso Poliarticolare
Il centro medico si distingue per la sua ricerca avanzata nel trattamento dell’Artrite Idiopatica Giovanile a Decorso Poliarticolare (pcJIA), concentrandosi sulla valutazione della farmacocinetica e della sicurezza di nuovi trattamenti nei pazienti pediatrici.
- Farmacocinetica e sicurezza di nuovi farmaci
- Valutazione dell’efficacia descrittiva
Il centro contribuisce significativamente all’avanzamento delle terapie per la pcJIA, migliorando la qualità della vita dei giovani pazienti.
Allergie Alimentari
Specializzato nella gestione delle allergie alimentari, il centro conduce studi a lungo termine per valutare la sicurezza e la tollerabilità di nuovi trattamenti, come il ligelizumab, nei pazienti affetti da queste condizioni.
- Sicurezza e tollerabilità a lungo termine
Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più sicure ed efficaci per le allergie alimentari.
Emicrania Pediatrica
Il centro è all’avanguardia nella ricerca sull’emicrania pediatrica, studiando l’efficacia e la sicurezza di trattamenti come l’atogepant per la prevenzione e il trattamento dell’emicrania episodica nei bambini e adolescenti.
- Prevenzione dell’emicrania
- Trattamento dell’emicrania episodica
Questi studi mirano a ridurre l’impatto dell’emicrania sulla vita quotidiana dei giovani pazienti.
Linfomi Pediatrici
Il centro si dedica alla ricerca sui linfomi pediatrici, esplorando combinazioni di trattamenti innovativi come relatlimab e nivolumab per migliorare la sicurezza e l’efficacia nei pazienti giovani.
- Sicurezza e tollerabilità di nuove combinazioni terapeutiche
- Valutazione dell’efficacia preliminare
Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più efficaci per i linfomi nei bambini e nei giovani adulti.
Sindrome di Tourette
Il centro è un pioniere nella ricerca sulla Sindrome di Tourette, valutando la sicurezza e l’efficacia di trattamenti a lungo termine come l’ecopipam in diverse fasce d’età.
- Sicurezza e tollerabilità a lungo termine
- Mantenimento dell’efficacia
Questi studi sono essenziali per migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con Sindrome di Tourette.
Epilepsia e Complesso della Sclerosi Tuberosa
Il centro si distingue per la sua ricerca sull’epilessia associata al Complesso della Sclerosi Tuberosa, valutando la sicurezza e l’efficacia di terapie aggiuntive come il ganaxolone.
- Sicurezza e tollerabilità a lungo termine
- Terapie aggiuntive per l’epilessia
Questa ricerca mira a migliorare la gestione delle crisi epilettiche nei pazienti con TSC.
Miastenia Gravis Generalizzata
Il centro è leader nella ricerca sulla Miastenia Gravis Generalizzata nei pazienti pediatrici, studiando la farmacocinetica e la farmacodinamica di trattamenti innovativi come il ravulizumab.
- Caratterizzazione della farmacocinetica e farmacodinamica
Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più mirate e efficaci per la Miastenia Gravis nei bambini.
Lipodistrofia Generalizzata
Il centro si dedica alla ricerca sulla lipodistrofia generalizzata, valutando l’efficacia di trattamenti come il metreleptin nei bambini con questa condizione e complicanze associate.
- Valutazione dell’efficacia del metreleptin
Questa ricerca è cruciale per migliorare la gestione della lipodistrofia e delle sue complicanze nei pazienti pediatrici.
Sindrome di Netherton
Il centro è all’avanguardia nella ricerca sulla Sindrome di Netherton, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come lo spesolimab per migliorare la risposta terapeutica nei pazienti affetti.
- Valutazione della risposta al trattamento
Questa ricerca mira a sviluppare terapie più efficaci per la gestione della Sindrome di Netherton.
Emofilia
Il centro è specializzato nella ricerca sull’emofilia, valutando l’efficacia e la sicurezza di nuovi trattamenti profilattici come il marstacimab nei pazienti pediatrici con o senza inibitori.
- Efficacia e sicurezza dei trattamenti profilattici
Questa ricerca è fondamentale per migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con emofilia.
Sindrome di Angelman
Il centro si distingue per la sua ricerca sulla Sindrome di Angelman, studiando la farmacocinetica e l’efficacia di nuovi trattamenti come l’alogabat nei bambini e adolescenti.
- Valutazione della farmacocinetica e dell’efficacia
Questa ricerca mira a migliorare la gestione della Sindrome di Angelman nei pazienti pediatrici.
Melanoma Avanzato e Tumori Solidi
Il centro è all’avanguardia nella ricerca sul melanoma avanzato e altri tumori solidi, studiando l’efficacia di trattamenti innovativi come il pembrolizumab nei bambini e giovani adulti.
- Valutazione dell’attività antitumorale
Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più efficaci per i tumori pediatrici.
Ipertensione Arteriosa Polmonare
Il centro si dedica alla ricerca sull’ipertensione arteriosa polmonare nei bambini, valutando l’efficacia di trattamenti aggiuntivi come il selexipag per ritardare la progressione della malattia.
- Valutazione dell’efficacia dei trattamenti aggiuntivi
Questa ricerca mira a migliorare la gestione dell’ipertensione arteriosa polmonare nei pazienti pediatrici.
Prevenzione dell’Herpes Zoster
Il centro è specializzato nella ricerca sulla prevenzione dell’Herpes Zoster nei soggetti immunocompromessi, valutando la sicurezza e l’immunogenicità di nuovi vaccini pediatrici.
- Valutazione della sicurezza e dell’immunogenicità
Questa ricerca è fondamentale per sviluppare vaccini più sicuri ed efficaci per la prevenzione dell’Herpes Zoster nei bambini.
Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva
Il centro si distingue per la sua ricerca sull’Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva (RDEB), studiando la sicurezza e l’efficacia di nuovi trattamenti come le cellule staminali mesenchimali ABCB5+.
- Valutazione della sicurezza e dell’efficacia
Questa ricerca mira a migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con RDEB.
Diabete Mellito di Tipo 2
Il centro è all’avanguardia nella ricerca sul diabete mellito di tipo 2 nei bambini, studiando l’efficacia e la sicurezza di nuovi trattamenti come l’ertugliflozin.
- Valutazione dell’efficacia e della sicurezza
Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più efficaci per il diabete nei pazienti pediatrici.
Fibrosi Cistica
Il centro si dedica alla ricerca sulla fibrosi cistica, valutando l’efficacia di nuove combinazioni terapeutiche come Dirocaftor/Posenacaftor/Nesolicaftor nei pazienti adulti.
- Valutazione dell’efficacia delle nuove combinazioni terapeutiche
Questa ricerca mira a migliorare la gestione della fibrosi cistica nei pazienti adulti.
Sindrome di Proteus e PROS
Il centro è specializzato nella ricerca sulla Sindrome di Proteus e sullo spettro di iperaccrescimento correlato a PIK3CA (PROS), studiando la sicurezza e l’efficacia di trattamenti come il miransertib.
- Valutazione della sicurezza e dell’efficacia
Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più mirate per queste condizioni rare.
Perdita Uditiva Grave
Il centro si distingue per la sua ricerca sulla perdita uditiva grave dovuta a mutazioni dell’otoferlina, studiando la sicurezza e l’efficacia di nuovi trattamenti come SENS-501.
- Valutazione della sicurezza e dell’efficacia
Questa ricerca mira a migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con perdita uditiva grave.
Malattia di Crohn
Il centro è all’avanguardia nella ricerca sulla Malattia di Crohn nei bambini, studiando la farmacocinetica e l’efficacia di nuovi trattamenti come il risankizumab.
- Valutazione della farmacocinetica e dell’efficacia
Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più efficaci per la Malattia di Crohn nei pazienti pediatrici.
Distrofia Muscolare di Duchenne
Il centro si dedica alla ricerca sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come il givinostat per ridurre il declino muscolare nei pazienti non deambulanti.
- Valutazione dell’efficacia nel ridurre il declino muscolare
Questa ricerca mira a migliorare la qualità della vita dei pazienti con DMD.
Sindrome di Dravet
Il centro è specializzato nella ricerca sulla Sindrome di Dravet, studiando la sicurezza e l’efficacia di nuovi trattamenti come il fenfluramine nei bambini piccoli.
- Valutazione della sicurezza e dell’efficacia
Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più sicure ed efficaci per la Sindrome di Dravet nei pazienti pediatrici.
Glomerulonefrite Membranoproliferativa
Il centro si distingue per la sua ricerca sulla glomerulonefrite membranoproliferativa idiopatica, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come l’iptacopan per ridurre la proteinuria.
- Valutazione dell’efficacia nel ridurre la proteinuria
Questa ricerca mira a migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti con questa condizione renale.
Ulcere Orali Associate alla Malattia di Behçet
Il centro è all’avanguardia nella ricerca sulle ulcere orali associate alla Malattia di Behçet, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come l’apremilast nei bambini.
- Valutazione dell’efficacia dell’apremilast
Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più efficaci per le ulcere orali nei pazienti pediatrici.
Retinopatia del Prematuro
Il centro si dedica alla ricerca sulla retinopatia del prematuro, valutando gli esiti a lungo termine e la funzione visiva nei pazienti trattati.
- Valutazione degli esiti a lungo termine
Questa ricerca mira a migliorare la gestione della retinopatia del prematuro nei neonati.
Lupus Eritematoso Sistemico
Il centro è specializzato nella ricerca sul Lupus Eritematoso Sistemico nei bambini, studiando la farmacocinetica e l’efficacia di nuovi trattamenti come l’anifrolumab.
- Valutazione della farmacocinetica e dell’efficacia
Questa ricerca è cruciale per sviluppare terapie più mirate per il lupus nei pazienti pediatrici.
Pericardite Ricorrente
Il centro si distingue per la sua ricerca sulla pericardite ricorrente nei bambini, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come l’anakinra rispetto agli steroidi.
- Valutazione dell’efficacia dell’anakinra
Questa ricerca mira a migliorare la gestione della pericardite ricorrente nei pazienti pediatrici.
Anemia Falciforme
Il centro è all’avanguardia nella ricerca sull’anemia falciforme, studiando l’efficacia di nuovi trattamenti come l’exa-cel nei pazienti adolescenti e adulti.
- Valutazione dell’efficacia di nuovi trattamenti
Questa ricerca è fondamentale per sviluppare terapie più efficaci per l’anemia falciforme.
