Lo studio si concentra sui tumori ossei primari refrattari, una condizione in cui i tumori delle ossa non rispondono più ai trattamenti standard. Questi tumori possono includere tipi come il sarcoma di Ewing e losteosarcoma. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato regorafenib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale. Regorafenib è un farmaco di origine chimica che viene utilizzato per valutare la sua efficacia e sicurezza in pazienti con questi tipi di tumori ossei.

Lo scopo principale dello studio è determinare quanto bene regorafenib funzioni e quanto sia sicuro per i pazienti con tumori ossei primari refrattari. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 12 mesi. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventi avversi e verranno effettuati esami per valutare la progressione della malattia. Lo studio include anche la misurazione della sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale, che sono termini utilizzati per descrivere quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori o senza che si verifichino nuovi tumori.

Il farmaco regorafenib è stato scelto per questo studio perché potrebbe offrire un’opzione di trattamento per i pazienti che non hanno risposto ad altre terapie. I partecipanti saranno attentamente monitorati per valutare la sicurezza del farmaco, attraverso l’analisi di segni vitali, risultati di test di laboratorio, ecocardiogrammi e ECG (elettrocardiogrammi). Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente i tumori ossei primari refrattari e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da queste condizioni.