Studio sulla sicurezza e l’efficacia di MB-CART19.1 in pazienti con neoplasie delle cellule B CD19 positive recidivanti o refrattarie

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue chiamate neoplasie maligne delle cellule B positive al CD19. Queste includono la leucemia linfoblastica acuta (LLA) e il linfoma non Hodgkin (NHL), sia nei bambini che negli adulti. Le malattie in questione sono in uno stato di ricaduta o non rispondono ai trattamenti standard. Lo studio utilizza un trattamento innovativo chiamato MB-CART19.1, che รจ una terapia cellulare. Questo trattamento coinvolge l’uso di cellule T del paziente stesso, modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono il marcatore CD19.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza, la fattibilitร  e l’efficacia di MB-CART19.1 nei pazienti con queste malattie. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose raccomandata del trattamento. Nella seconda fase, si valuta la risposta dei pazienti alla terapia. Il trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa, e i partecipanti saranno monitorati attentamente per osservare eventuali effetti collaterali e la risposta al trattamento.

Lo studio รจ suddiviso in due fasi principali. La prima fase si concentra sulla determinazione della dose piรน sicura e tollerabile, mentre la seconda fase mira a valutare l’efficacia del trattamento nel ridurre o eliminare le cellule tumorali. I risultati saranno valutati a intervalli regolari per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento nel tempo. Durante tutto il processo, i partecipanti riceveranno cure mediche continue per garantire la loro sicurezza e benessere.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di MB-CART19.1, un’infusione endovenosa di cellule T autologhe modificate geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali che esprimono il marcatore CD19.

Questa fase รจ progettata per determinare la dose raccomandata di MB-CART19.1 e valutare la sicurezza e la tollerabilitร  del trattamento.

2 monitoraggio della sicurezza

Durante il trattamento, viene effettuato un monitoraggio continuo per identificare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

La sicurezza del trattamento รจ valutata attraverso la registrazione di eventi avversi secondo la classificazione CTCAE versione 5.0.

3 valutazione della risposta

La risposta al trattamento viene valutata a 28 giorni dall’infusione e, per i pazienti con linfoma non Hodgkin (NHL), anche a 3 mesi.

La valutazione include il tasso di risposta complessiva, che misura la remissione completa o parziale della malattia.

4 fase di follow-up

Dopo il trattamento iniziale, i pazienti sono seguiti per monitorare la durata della risposta, il tasso di recidiva e il tempo alla recidiva.

La sopravvivenza libera da malattia e la sopravvivenza complessiva sono valutate a un anno dall’inizio del trattamento.

5 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2025, con l’obiettivo di raccogliere dati sufficienti per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento MB-CART19.1.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere un paziente maschio o femmina con una malattia chiamata ALL (leucemia linfoblastica acuta) o NHL/CLL (linfoma non-Hodgkin/leucemia linfatica cronica) che esprime CD19.
  • Avere piรน del 5% di cellule tumorali nel midollo osseo dopo almeno una chemioterapia standard e un trattamento di salvataggio, e non essere idoneo per un trapianto di cellule staminali allogenico (alloSCT) o avere una malattia refrattaria che impedisce il trapianto.
  • Essere un paziente che ha avuto una ricaduta dopo un trapianto di cellule staminali allogenico, almeno 100 giorni dopo il trapianto, senza segni di GVHD (malattia del trapianto contro l’ospite) attiva e senza assumere farmaci immunosoppressori da almeno 30 giorni prima della leucaferesi (procedura per raccogliere cellule dal sangue).
  • Per i pazienti con ALL e Ph+ (Philadelphia positivo), essere intolleranti alla terapia con inibitori della tirosina chinasi (TKI) o avere una malattia refrattaria/ricorrente dopo il trattamento con almeno 2 diversi TKI.
  • Per i pazienti pediatrici con NHL aggressivo (1-17 anni), aver ricevuto almeno una chemioterapia di salvataggio come ponte per il trapianto o non essere idoneo per il trapianto.
  • Per i pazienti adulti con NHL, aver ricevuto almeno una chemioterapia standard e un trattamento di salvataggio come ponte per il trapianto o non essere idoneo per il trapianto.
  • Per i pazienti con CLL, avere una malattia refrattaria/ricorrente dopo che le opzioni di trattamento approvate hanno fallito.
  • La presenza di CD19 deve essere rilevata sulle cellule maligne tramite citometria a flusso o immunoistochimica.
  • Avere almeno 1 anno di etร , se considerato idoneo dal medico curante.
  • Avere un conteggio assoluto di cellule T CD3+ di almeno 100 per microlitro di sangue.
  • Avere un punteggio di prestazione ECOG tra 0 e 2 se si ha piรน di 16 anni, o un punteggio di prestazione Lansky superiore a 50 se si ha 16 anni o meno.
  • Non avere epatite B, epatite C o HIV1/2 attivi.
  • Non avere potenziale di gravidanza o avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e prima della chemioterapia, per le donne con potenziale di gravidanza.
  • Aver firmato e datato il consenso informato/assenso da parte dei pazienti e/o dei genitori, prima di qualsiasi procedura specifica del trial.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Il paziente non deve avere altre malattie gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Il paziente non deve essere in stato di gravidanza o allattamento.
  • Il paziente non deve avere una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Il paziente non deve avere infezioni attive che richiedono trattamento.
  • Il paziente non deve avere una funzione degli organi principali (come cuore, fegato, reni) compromessa.
  • Il paziente non deve aver partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Il paziente non deve avere una malattia autoimmune attiva, che รจ una condizione in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Il paziente non deve avere una storia di abuso di sostanze che potrebbe influenzare la partecipazione allo studio.
  • Il paziente non deve avere una malattia mentale che potrebbe rendere difficile seguire le istruzioni dello studio.
  • Il paziente non deve avere ricevuto un trapianto di organi.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Universitaetsklinikum Tuebingen AรถR Tubinga Germania
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Germania Germania
Non reclutando
23.11.2018

Sedi della sperimentazione

MB-CART19.1 รจ una terapia cellulare adottiva utilizzata nel trattamento di pazienti con neoplasie maligne delle cellule B positive al CD19 che sono recidive o refrattarie. Questa terapia prevede l’uso di cellule T del paziente stesso, che vengono modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. L’obiettivo principale รจ valutare la fattibilitร , la sicurezza e l’efficacia di questa terapia nei pazienti.

Leucemia linfoblastica acuta pediatrica recidivante o refrattaria โ€“ รˆ un tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi nei bambini, caratterizzato da un ritorno della malattia dopo il trattamento o da una mancata risposta al trattamento iniziale. La malattia si sviluppa rapidamente e puรฒ causare sintomi come febbre, stanchezza e sanguinamento. Le cellule cancerose si accumulano nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue sane. Questo puรฒ portare a infezioni frequenti e anemia. La progressione della malattia puรฒ variare, ma spesso richiede un trattamento intensivo per gestire i sintomi e ridurre il numero di cellule cancerose.

Linfoma non Hodgkin aggressivo recidivante o refrattario โ€“ รˆ un tipo di cancro che colpisce il sistema linfatico, caratterizzato da un ritorno della malattia dopo il trattamento o da una mancata risposta al trattamento iniziale. Questo linfoma si sviluppa rapidamente e puรฒ causare gonfiore dei linfonodi, febbre e perdita di peso. Le cellule cancerose possono diffondersi ad altre parti del corpo, come il fegato e il midollo osseo. La malattia puรฒ progredire rapidamente, richiedendo un monitoraggio costante e trattamenti per controllare la crescita delle cellule tumorali.

Leucemia linfoblastica acuta adulta recidivante o refrattaria โ€“ รˆ un tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi negli adulti, caratterizzato da un ritorno della malattia dopo il trattamento o da una mancata risposta al trattamento iniziale. La malattia si sviluppa rapidamente e puรฒ causare sintomi come stanchezza, febbre e dolori ossei. Le cellule cancerose si accumulano nel midollo osseo, ostacolando la produzione di cellule del sangue sane. Questo puรฒ portare a infezioni frequenti e sanguinamenti. La progressione della malattia puรฒ essere rapida, richiedendo interventi medici per gestire i sintomi.

Linfoma non Hodgkin cronico recidivante o refrattario โ€“ รˆ un tipo di cancro che colpisce il sistema linfatico, caratterizzato da un ritorno della malattia dopo il trattamento o da una mancata risposta al trattamento iniziale. Questo linfoma puรฒ progredire lentamente, ma puรฒ causare sintomi come gonfiore dei linfonodi, febbre e sudorazioni notturne. Le cellule cancerose possono diffondersi ad altre parti del corpo, come il fegato e la milza. La malattia richiede un monitoraggio costante per gestire i sintomi e controllare la crescita delle cellule tumorali.

Leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria โ€“ รˆ un tipo di cancro che colpisce i globuli bianchi, caratterizzato da un ritorno della malattia dopo il trattamento o da una mancata risposta al trattamento iniziale. La malattia progredisce lentamente e puรฒ causare sintomi come stanchezza, ingrossamento dei linfonodi e infezioni frequenti. Le cellule cancerose si accumulano nel sangue e nel midollo osseo, ostacolando la produzione di cellule del sangue sane. La progressione della malattia puรฒ variare, ma spesso richiede trattamenti per gestire i sintomi e ridurre il numero di cellule cancerose.

Linfoma non Hodgkin B recidivante o refrattario โ€“ รˆ un tipo di cancro che colpisce i linfociti B, caratterizzato da un ritorno della malattia dopo il trattamento o da una mancata risposta al trattamento iniziale. Questo linfoma puรฒ causare sintomi come gonfiore dei linfonodi, febbre e perdita di peso. Le cellule cancerose possono diffondersi ad altre parti del corpo, come il midollo osseo e il fegato. La malattia puรฒ progredire rapidamente, richiedendo trattamenti per controllare la crescita delle cellule tumorali e gestire i sintomi.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 07:23

ID della sperimentazione:
2024-513334-38-00
Codice del protocollo:
M-2017-322
NCT ID:
NCT03853616
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Prima somministrazione sull’uomo

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