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Gt005

Sono in corso studi clinici per valutare la sicurezza e l’efficacia di GT005, un nuovo farmaco progettato per trattare l’atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all’età (AMD). Questi studi mirano a esplorare diverse dosi di GT005 somministrate come singola iniezione sottoretinica, confrontando i suoi effetti con gruppi di controllo non trattati. Gli studi si concentrano sulla misurazione dei cambiamenti nell’area GA, nella funzione visiva e nella qualità della vita dei pazienti con questa impegnativa condizione oculare.

Indice dei Contenuti

Cos’è il GT005?

Il GT005 è un farmaco sperimentale in fase di studio come potenziale trattamento per una specifica condizione oculare[1][2]. Attualmente è in fase II di sperimentazione clinica, il che significa che è ancora in fase di test e non ancora approvato per l’uso generale. Il farmaco viene valutato a diversi livelli di dosaggio per determinarne la sicurezza e l’efficacia.

Quale Condizione Tratta il GT005?

Il GT005 è in fase di sviluppo per il trattamento dell’atrofia geografica (AG) secondaria alla degenerazione maculare senile secca (DMSS)[1][2]. Vediamo cosa significa nel dettaglio:

  • Degenerazione maculare senile (DMS): È una malattia oculare che colpisce la parte centrale della retina, chiamata macula. La macula è responsabile della visione nitida e dettagliata.
  • DMS secca: È un tipo specifico di DMS in cui le cellule sensibili alla luce nella macula si deteriorano lentamente.
  • Atrofia geografica (AG): È una forma avanzata di DMS secca, in cui aree di cellule nella retina muoiono, portando a punti ciechi nella visione centrale.

Come viene Somministrato il GT005?

Il GT005 viene somministrato come singola iniezione sottoretinica[1][2]. Ciò significa che il farmaco viene iniettato direttamente sotto la retina dell’occhio. Questo metodo di somministrazione permette al farmaco di essere rilasciato precisamente nell’area colpita dalla malattia.

Studi Clinici per il GT005

Attualmente sono in corso due studi clinici di Fase II per valutare il GT005:

  1. Studio EXPLORE (NCT04437368)[1]: Questo studio sta testando due dosi di GT005 (bassa e alta) in due parti:
    • Parte 1: Coinvolge un sottogruppo di pazienti geneticamente selezionati con AG secondaria a DMS.
    • Parte 2: Coinvolge un sottogruppo di pazienti non geneticamente selezionati con AG secondaria a DMS.
  2. Studio HORIZON (NCT04566445)[2]: Questo studio sta testando due dosi di GT005 (media e alta) in soggetti geneticamente definiti con AG dovuta a DMS.

Entrambi gli studi sono randomizzati, il che significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il GT005 o a far parte di un gruppo di controllo non trattato. Gli studi sono anche “in cieco per il valutatore dei risultati”, il che significa che la persona che valuta i risultati non sa quale trattamento ha ricevuto ciascun partecipante, contribuendo a garantire risultati imparziali.

Come si Misura l’Efficacia del GT005?

Il modo principale in cui i ricercatori stanno misurando l’efficacia del GT005 è osservando la progressione dell’atrofia geografica[1][2]. Nello specifico, stanno misurando:

  • Il cambiamento nell’area di AG dall’inizio dello studio alla Settimana 48 (studio EXPLORE) o alla Settimana 72 (studio HORIZON), utilizzando una tecnica chiamata autofluorescenza del fondo oculare (FAF). La FAF è un metodo di imaging che può mostrare le aree di danno nella retina.

Inoltre, i ricercatori stanno valutando diversi risultati secondari, tra cui:

  • Cambiamenti nell’anatomia retinica utilizzando varie tecniche di imaging
  • Cambiamenti nell’acuità visiva (nitidezza della visione) utilizzando tabelle oculistiche standardizzate
  • Cambiamenti nella visione in condizioni di scarsa luminosità
  • Cambiamenti nelle prestazioni di lettura
  • Cambiamenti nella qualità della vita legata alla visione

Valutazione della Sicurezza del GT005

Una parte importante di questi studi clinici è la valutazione della sicurezza del GT005[1][2]. I ricercatori stanno monitorando attentamente:

  • La frequenza e i tipi di effetti collaterali (chiamati eventi avversi) che si verificano durante lo studio
  • Quanto bene i pazienti tollerano il trattamento

Queste informazioni aiuteranno a determinare se il GT005 è sicuro per l’uso in pazienti con atrofia geografica secondaria a DMS secca.

Potenziale Impatto sui Pazienti

Se il GT005 si dimostrasse sicuro ed efficace, potrebbe potenzialmente offrire diversi benefici ai pazienti con atrofia geografica secondaria a DMS secca[1][2]:

  • Rallentare la progressione dell’atrofia geografica, che potrebbe aiutare a preservare la visione più a lungo
  • Migliorare o mantenere la funzione visiva, compresa la capacità di leggere e svolgere attività quotidiane
  • Migliorare la qualità della vita preservando l’indipendenza e le capacità visive

Tuttavia, è importante notare che il GT005 è ancora in fase di sperimentazione e sono necessarie ulteriori ricerche per confermare i suoi benefici e potenziali rischi. Uno degli studi (EXPLORE) sta terminando in anticipo a causa della mancanza di efficacia del trattamento nell’analisi intermedia, il che evidenzia le sfide nello sviluppo di trattamenti per questa condizione[1].

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco GT005
Condizione Studiata Atrofia Geografica secondaria alla Degenerazione Maculare Senile
Metodo di Somministrazione Singola iniezione sottoretinica
Durata dello Studio 96 settimane (circa 2 anni)
Outcome Primario Variazione dell’area di AG misurata mediante autofluorescenza del fondo
Outcome Secondari Sicurezza, cambiamenti della morfologia retinica, acuità visiva, performance di lettura, qualità della vita
Dosi Testate Dosi Basse, Medie e Alte
Design dello Studio Randomizzato, controllato, in cieco per il valutatore degli outcome

FAQ

  • Che cos’è GT005 e per cosa viene studiato? GT005 è un farmaco in fase di studio come potenziale trattamento per l’atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all’età (AMD). Viene somministrato come singola iniezione sottoretinica e viene valutato per la sua sicurezza ed efficacia nel rallentare la progressione della GA.
  • Come viene somministrato GT005 negli studi clinici? Negli studi clinici, GT005 viene somministrato come singola iniezione sottoretinica. Questo significa che il farmaco viene iniettato direttamente sotto la retina dell’occhio colpito dall’atrofia geografica.
  • Quali sono i principali risultati misurati in questi studi? I principali risultati misurati includono la progressione dell’atrofia geografica (cambiamento dell’area GA), la sicurezza e la tollerabilità di GT005, i cambiamenti nell’anatomia retinica, la funzione visiva (inclusa l’acuità visiva e le prestazioni di lettura) e la qualità della vita riferita dal paziente.
  • Quanto durano gli studi clinici di GT005? Gli studi clinici per GT005 durano tipicamente 96 settimane (circa 2 anni) dopo un periodo di screening iniziale fino a 8 settimane. Questo periodo prolungato permette ai ricercatori di valutare gli effetti del trattamento sia a breve che a lungo termine.
  • Vengono testate dosi diverse di GT005? Sì, gli studi clinici stanno testando diverse dosi di GT005. In uno studio, vengono valutate dosi basse e alte, mentre un altro studio sta esaminando dosi medie e alte. Questo aiuta i ricercatori a determinare la dose più efficace e sicura per un potenziale uso futuro.

Sperimentazioni cliniche in corso su Gt005

  • Data di inizio: 2022-12-08

    Studio sulla sicurezza a lungo termine di GT005 in pazienti con atrofia geografica da degenerazione maculare senile già trattati in studi precedenti

    Arruolamento concluso

    2 1 1

    La ricerca si concentra su una condizione chiamata atrofia geografica, che è una forma di degenerazione maculare legata all’età. Questa malattia colpisce gli occhi e può portare a una perdita della vista. Lo studio esamina un trattamento chiamato GT005, che è stato somministrato in precedenti studi clinici. GT005 è una sospensione per iniezione che viene…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Polonia Germania Francia

Glossario

  • Geographic Atrophy (GA): Una forma avanzata di degenerazione maculare senile caratterizzata dalla progressiva degenerazione delle cellule fotosensibili nella parte centrale della retina, che porta alla perdita della vista.
  • Age-related Macular Degeneration (AMD): Una malattia oculare che causa danni alla macula, la parte centrale della retina responsabile della visione nitida e dettagliata. Colpisce tipicamente gli adulti anziani e può portare alla perdita della vista.
  • Subretinal Injection: Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente sotto la retina dell'occhio, spesso utilizzato per trattamenti mirati alle malattie retiniche.
  • Fundus Autofluorescence (FAF): Una tecnica di imaging utilizzata per valutare la salute della retina catturando la fluorescenza naturale di determinate molecole nell'occhio.
  • Best Corrected Visual Acuity (BCVA): Una misura della nitidezza della visione di una persona quando indossa la migliore correzione visiva possibile (come occhiali o lenti a contatto).
  • Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart: Una tabella oculistica standardizzata utilizzata per misurare l'acuità visiva negli studi clinici e negli esami oculistici.
  • Low Luminance Difference (LLD): Una misura di quanto bene una persona riesce a vedere in condizioni di scarsa luminosità rispetto all'illuminazione normale.
  • Minnesota Low-Vision Reading Test (MNRead): Un test standardizzato utilizzato per valutare le prestazioni di lettura nelle persone con ipovisione.
  • Functional Reading Independence (FRI) Index: Una misura della capacità di una persona di leggere in modo indipendente, tenendo conto di fattori come la velocità e l'accuratezza di lettura.
  • Visual Function Questionnaire-25 (VFQ-25): Un questionario standardizzato utilizzato per valutare come le condizioni oculari influenzano le attività quotidiane e la qualità della vita di una persona.