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Human Igg4 Kappa Monoclonal Antibody Against Cd3 And Cd19

Questo articolo tratta degli studi clinici in corso che stanno investigando l’uso di un nuovo farmaco, l’Anticorpo Monoclonale IgG4 Kappa Umano contro CD3 e CD19 (noto anche come AZD0486), nel trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B (LLA-B). Gli studi mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di questa terapia innovativa per i pazienti con LLA-B recidivante o refrattaria, offrendo speranza per coloro che non hanno risposto ai trattamenti convenzionali.

Indice dei Contenuti

Cos’è AZD0486?

AZD0486 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento di un tipo specifico di cancro del sangue. Il suo nome scientifico è anticorpo monoclonale umano IgG4 kappa contro CD3 e CD19. Ciò significa che è una proteina appositamente progettata per colpire due molecole specifiche (CD3 e CD19) presenti su determinate cellule del sangue[1].

Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno attraverso una linea endovenosa (IV)[1].

Condizione Target: Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule B

AZD0486 è in fase di studio per il trattamento della Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule B (LLA-B). Si tratta di un tipo di cancro del sangue che colpisce un tipo specifico di globuli bianchi chiamati linfociti B. Nella LLA-B, queste cellule crescono in modo incontrollato e non maturano correttamente, il che può soffocare le cellule del sangue sane[1].

Lo studio si concentra specificamente su pazienti con LLA-B recidivante o refrattaria. Ciò significa:

  • Recidivante: Il cancro è tornato dopo il trattamento iniziale
  • Refrattario: Il cancro non ha risposto bene ai trattamenti precedenti

Come Funziona AZD0486

AZD0486 è progettato per funzionare in modo unico:

  1. Prende di mira CD19, una molecola presente sulle cellule B (incluse le cellule LLA-B cancerose)
  2. Prende di mira anche CD3, una molecola presente sulle cellule T (un altro tipo di cellula immunitaria)
  3. Legandosi a entrambe, può aiutare a dirigere le cellule T del paziente ad attaccare e uccidere le cellule B cancerose

Questo approccio è noto come anticorpo bispecifico perché prende di mira due molecole diverse contemporaneamente[1].

Panoramica della Sperimentazione Clinica

AZD0486 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica chiamata SYRUS (nota anche con il numero D7405C00001). Si tratta di uno studio di Fase 1/2, il che significa che è ancora nelle prime fasi di sperimentazione sull’uomo[1].

La sperimentazione è divisa in tre parti:

  1. Parte A (Fase 1a): Aumento della dose – trovare la dose giusta
  2. Parte B (Fase 1b): Ottimizzazione della dose – perfezionare la dose
  3. Parte C (Fase 2): Espansione – testare la dose scelta su più pazienti

Chi Può Partecipare alla Sperimentazione?

La sperimentazione cerca pazienti con caratteristiche specifiche, tra cui:

  • Età: 16-80 anni per la Parte A, 12-80 anni per le Parti B e C
  • Diagnosi di Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule B CD19+
  • Cancro recidivato o refrattario dopo almeno 2 terapie precedenti (o 1 terapia precedente se non è disponibile un trattamento standard)
  • Stato di salute generale relativamente buono (misurato da specifici sistemi di punteggio)

Ci sono anche alcune condizioni che impedirebbero a qualcuno di partecipare, come un cancro attivo nel sistema nervoso centrale o determinate altre condizioni mediche[1].

Obiettivi della Sperimentazione

Gli obiettivi principali di questa sperimentazione clinica sono:

  1. Valutare se AZD0486 è sicuro e ben tollerato dai pazienti
  2. Valutare quanto è efficace AZD0486 nel trattamento della LLA-B recidivante o refrattaria
  3. Comprendere come il farmaco si muove e viene elaborato dal corpo (farmacocinetica)
  4. Verificare se i pazienti sviluppano una risposta immunitaria al farmaco (immunogenicità)

Misure di Sicurezza ed Efficacia

I ricercatori esamineranno diversi fattori per determinare se AZD0486 è sicuro ed efficace:

  • Sicurezza: Monitoreranno eventuali effetti collaterali o eventi avversi
  • Tasso di Risposta Globale (ORR): Quanti pazienti vedono il loro cancro migliorare o scomparire
  • Durata della Risposta (DoR): Quanto dura il miglioramento
  • Sopravvivenza Libera da Eventi (EFS): Per quanto tempo i pazienti vivono senza che la loro malattia peggiori
  • Sopravvivenza Globale (OS): Per quanto tempo i pazienti vivono complessivamente
  • Malattia Residua Minima (MRD): Ricerca di quantità molto piccole di cellule tumorali che potrebbero rimanere dopo il trattamento

Potenziali Benefici di AZD0486

Sebbene sia importante ricordare che AZD0486 è ancora in fase di sperimentazione, ci sono diversi potenziali benefici che i ricercatori sperano di vedere:

  • Una nuova opzione di trattamento per i pazienti che non hanno risposto bene ad altre terapie
  • Possibilità di un trattamento più mirato con meno effetti collaterali rispetto alla chemioterapia tradizionale
  • Potenziale per ottenere remissioni più profonde (misurate dalla negatività MRD)
  • Potrebbe aiutare alcuni pazienti a diventare idonei per il trapianto di cellule staminali, che potrebbe offrire una possibilità di remissione a lungo termine

È fondamentale notare che sono necessarie ulteriori ricerche per confermare questi potenziali benefici, e i pazienti dovrebbero discutere tutte le opzioni di trattamento con il loro team sanitario[1].

Aspect Details
Drug Name Anticorpo Monoclonale IgG4 Kappa Umano Contro CD3 e CD19 (AZD0486)
Condition Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule B (B-ALL) Recidivante o Refrattaria
Study Phase Fase 1/2
Age Range 12-80 anni (varia in base alla parte dello studio)
Primary Objectives Valutazione della sicurezza, tollerabilità ed efficacia
Secondary Objectives Farmacocinetica, immunogenicità, tasso di RC con MRD negativa
Key Inclusion Criteria B-ALL CD19+, ≥5% blasti nel midollo osseo, recidivante/refrattaria dopo terapie precedenti
Key Exclusion Criteria Coinvolgimento attivo del SNC, recidiva extramidollare isolata, terapie specifiche recenti
Primary Endpoints Frequenza delle DLT, valutazione della sicurezza, tasso di risposta globale
Secondary Endpoints Durata della risposta, tasso di RC, sopravvivenza libera da eventi, sopravvivenza globale

FAQ

  • Qual è lo scopo dello studio clinico per AZD0486? Lo scopo principale dello studio clinico è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di AZD0486 in adolescenti e adulti con Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B (LLA-B) recidivata o refrattaria. Lo studio mira a determinare se questo nuovo farmaco possa aiutare i pazienti che non hanno risposto bene ad altri trattamenti.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio è aperto a partecipanti di età compresa tra 12 e 80 anni, a seconda della parte dello studio. I partecipanti idonei devono avere una Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B CD19+ con infiltrazione del midollo osseo del 5% o più di blasti. Devono aver avuto una recidiva o essere diventati refrattari dopo almeno due terapie precedenti, o dopo una terapia precedente se non è disponibile un’opzione standard di cura.
  • Quali sono gli obiettivi principali dello studio? Gli obiettivi principali dello studio includono la valutazione della sicurezza e della tollerabilità di AZD0486, la valutazione della sua efficacia nel trattamento della LLA-B recidivata o refrattaria, la caratterizzazione della farmacocinetica del farmaco (come l’organismo elabora il farmaco) e la valutazione della sua immunogenicità (la risposta del sistema immunitario al farmaco).
  • Ci sono criteri specifici di esclusione per lo studio? Sì, ci sono diversi criteri di esclusione. Alcuni criteri chiave includono il coinvolgimento attivo del SNC da parte della LLA-B, recidiva di malattia extramidollare isolata, leucemia testicolare, determinate patologie del SNC, eventi avversi non risolti da terapie precedenti e trattamenti recenti con terapie specifiche come la terapia con cellule CAR-T o trapianti di cellule staminali.
  • Come verrà misurata l’efficacia di AZD0486 in questo studio? L’efficacia di AZD0486 sarà misurata attraverso diversi endpoint, tra cui il tasso di risposta globale, la durata della risposta, il tasso di remissione completa, la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale. Lo studio valuterà anche il tasso di remissione completa con malattia residua minima (MRD) negativa e la possibilità di successivo trapianto allogenico di cellule staminali.

Sperimentazioni cliniche in corso su Human Igg4 Kappa Monoclonal Antibody Against Cd3 And Cd19

  • Data di inizio: 2025-03-05

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di AZD0486 da solo o con altri farmaci in adulti con leucemia linfatica cronica e linfoma a cellule B mature

    In arruolamento

    2 1 1 1

    Questo studio clinico si concentra su alcune forme di tumori del sangue, noti come malattie delle cellule B mature. Le malattie studiate includono il linfoma a grandi cellule B, la leucemia linfatica cronica, il linfoma linfocitico piccolo e il linfoma a cellule del mantello. Il trattamento principale in esame è un farmaco chiamato AZD0486, che…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Danimarca Francia Spagna Germania Repubblica Ceca
  • Data di inizio: 2025-04-14

    Studio sul surovatamig per adulti con linfoma non-Hodgkin a cellule B che è ritornato o non risponde ai trattamenti precedenti

    In arruolamento

    2 1 1

    Questo studio clinico riguarda il linfoma non-Hodgkin a cellule B che è tornato dopo precedenti trattamenti o che non ha risposto alle terapie precedenti. Il linfoma non-Hodgkin è un tipo di tumore del sangue che colpisce il sistema linfatico, una parte importante del sistema immunitario del corpo. Lo studio esamina un farmaco chiamato surovatamig, noto…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Spagna Danimarca Italia Svezia Francia
  • Data di inizio: 2024-08-16

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di AZD0486 e Tocilizumab in adolescenti e adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria

    In arruolamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B (B-ALL), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questa malattia può essere particolarmente difficile da trattare quando ritorna dopo un trattamento precedente o non risponde ai trattamenti standard. Il farmaco in studio è chiamato AZD0486, un tipo di anticorpo…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Italia Spagna Francia

Glossario

  • B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia (B-ALL): Un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, prendendo di mira specificamente i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. È caratterizzato dalla rapida crescita di cellule B anomale che soppiantano le cellule sane nel midollo osseo.
  • Relapsed or Refractory: Recidivato significa che il cancro è tornato dopo un periodo di miglioramento, mentre refrattario significa che il cancro non ha risposto al trattamento o ha smesso di rispondere.
  • Monoclonal Antibody: Un tipo di proteina prodotta in laboratorio che può legarsi a bersagli specifici nel corpo, come le cellule tumorali. Possono essere utilizzati per rilevare o trattare determinati tipi di cancro.
  • CD3 and CD19: CD3 e CD19 sono proteine presenti sulla superficie di determinate cellule immunitarie. CD3 è presente sui linfociti T, mentre CD19 si trova sui linfociti B. Queste proteine sono i bersagli del farmaco sperimentale AZD0486.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto.
  • Immunogenicity: La capacità di una sostanza di provocare una risposta immunitaria nel corpo. Nello sviluppo dei farmaci, è importante valutare se il corpo produrrà anticorpi contro il farmaco.
  • Minimal Residual Disease (MRD): Un piccolo numero di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento. Queste cellule sono spesso al di sotto del livello rilevabile dai test tradizionali.
  • Allogeneic Stem Cell Transplantation (alloSCT): Una procedura in cui un paziente riceve cellule staminali ematopoietiche da un donatore geneticamente simile, ma non identico. Viene spesso utilizzata come trattamento per alcuni tipi di tumori del sangue.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status: Una scala utilizzata per valutare come progredisce la malattia di un paziente e come influisce sulle capacità di vita quotidiana.
  • Lansky Score: Una scala di valutazione delle prestazioni utilizzata specificamente per i bambini, simile alla scala ECOG per gli adulti. Misura la capacità di un bambino di svolgere le attività quotidiane.