Studio sulla sicurezza ed efficacia di AZD0486 e Tocilizumab in adolescenti e adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B (B-ALL), una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questa malattia può essere particolarmente difficile da trattare quando ritorna dopo un trattamento precedente o non risponde ai trattamenti standard. Il farmaco in studio è chiamato AZD0486, un tipo di anticorpo monoclonale progettato per colpire specificamente le cellule cancerose. Gli anticorpi monoclonali sono proteine create in laboratorio che possono legarsi a sostanze nel corpo, incluso il cancro, per aiutare il sistema immunitario a combatterle.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di AZD0486 in adolescenti e adulti con B-ALL che è ricaduta o è refrattaria, cioè non risponde ai trattamenti precedenti. Il farmaco verrà somministrato come soluzione per infusione, il che significa che sarà introdotto nel corpo attraverso una flebo. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come risponde la malattia al farmaco. In alcune parti dello studio, verrà utilizzato anche un altro farmaco chiamato Tocilizumab, che è già noto per il suo uso in altre condizioni mediche.

Lo studio è suddiviso in diverse fasi per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, nonché la sua efficacia nel ridurre o eliminare le cellule cancerose. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento. L’obiettivo finale è determinare se AZD0486 può essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per le persone con questa forma di leucemia. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati con quelli di chi riceve il trattamento attivo.

1 inizio dello studio

Lo studio è rivolto a partecipanti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria.

L’età dei partecipanti varia da 12 a 80 anni, a seconda della parte dello studio a cui si partecipa.

2 partecipazione alla parte A

La parte A dello studio valuta la sicurezza e la tollerabilità del farmaco AZD0486 in partecipanti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B, sia Philadelphia positiva che negativa.

I partecipanti ricevono il farmaco AZD0486 per via endovenosa.

3 partecipazione alla parte B

La parte B dello studio si concentra su partecipanti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B Philadelphia negativa.

L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco AZD0486.

4 partecipazione alla parte C

La parte C continua a valutare l’efficacia del farmaco AZD0486 in partecipanti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B Philadelphia negativa.

I partecipanti ricevono il farmaco AZD0486 per via endovenosa.

5 valutazione della sicurezza

Durante tutte le parti dello studio, viene monitorata la sicurezza del farmaco AZD0486.

Vengono registrati eventuali effetti collaterali e la frequenza di eventi avversi.

6 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del farmaco AZD0486 viene valutata attraverso la risposta complessiva e la durata della risposta.

Vengono misurati tassi di sopravvivenza e altri parametri clinici.

7 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 31 dicembre 2025.

I risultati finali verranno analizzati per determinare la sicurezza e l’efficacia del farmaco AZD0486.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 16 e 80 anni per la Parte A, e tra 12 e 80 anni per le Parti B e C.
  • Diagnosi di Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B CD19+, confermata da un laboratorio locale, con infiltrazione del midollo osseo superiore o uguale al 5% di cellule tumorali (blasti).
  • La leucemia deve essere recidivante (è tornata dopo il trattamento) o refrattaria (non risponde al trattamento) dopo almeno 2 terapie precedenti, o dopo 1 terapia precedente se non ci sono altre opzioni standard disponibili.
  • Per i partecipanti con leucemia Philadelphia positiva (un tipo specifico di leucemia), sono ammessi nella Parte A se non tollerano o non rispondono ai TKI (farmaci specifici per questo tipo di leucemia).
  • Stato di salute generale valutato con un punteggio di Performance Status ECOG pari o inferiore a 2, oppure un punteggio Lansky pari o superiore al 50%. Questi punteggi aiutano a capire quanto una persona è in grado di svolgere le attività quotidiane.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata, ovvero dai 12 ai 80 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la forma R/R della malattia, che significa che la malattia è recidivante o refrattaria, cioè è tornata dopo il trattamento o non risponde al trattamento.
  • Non possono partecipare persone con la forma Ph(+) della malattia, che indica la presenza di un’anomalia genetica chiamata cromosoma Philadelphia.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Oncopole Claudius Regaud Tolosa Francia
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna

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Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Germania
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori Monza Italia
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Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon Napoli Italia
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Roma Italia
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre-Bénite Francia
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Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Hospital Clinic De Barcelona Barcellona Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie Caen Francia
Uuaiwcwmng Mnrcpul Cydkxd Hhuhwfdbwyvfhpkzr Amburgo Germania
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando
01.04.2024
Germania Germania
Non ancora reclutando
01.04.2024
Italia Italia
Non ancora reclutando
01.04.2024
Spagna Spagna
Non ancora reclutando
01.04.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

AZD0486 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità nei partecipanti adolescenti e adulti. L’obiettivo è capire se AZD0486 può essere efficace nel trattamento di questa forma di leucemia, che è una malattia del sangue caratterizzata dalla crescita incontrollata di cellule B anomale.

Leucemia linfoblastica acuta a cellule B – È un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. Questa malattia si sviluppa rapidamente e porta a un accumulo di cellule immature nel midollo osseo, impedendo la produzione di cellule del sangue normali. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, sanguinamento o lividi facili, e infezioni frequenti. La leucemia linfoblastica acuta a cellule B può essere classificata in base alla presenza o assenza del cromosoma Philadelphia, un’anomalia genetica. La progressione della malattia può variare, ma generalmente richiede un trattamento tempestivo per gestire i sintomi e controllare la crescita delle cellule cancerose.

ID della sperimentazione:
2023-505840-20-00
Codice del protocollo:
D7405C00001 (SYRUS)
NCT ID:
NCT06137118
Fase della sperimentazione:
Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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