La stenosi aortica calcifica è una condizione in cui la valvola aortica del cuore si restringe a causa dell’accumulo di calcio, rendendo difficile il flusso sanguigno dal cuore al resto del corpo. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e mira a valutare l’efficacia di un farmaco chiamato pelacarsen (conosciuto anche come TQJ230) nel rallentare la progressione della malattia. Pelacarsen è somministrato come soluzione iniettabile in siringhe pre-riempite. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno pelacarsen, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.

Lo scopo principale dello studio è dimostrare se pelacarsen è più efficace del placebo nel rallentare la progressione della stenosi aortica calcifica. Questo sarà valutato osservando i cambiamenti nella velocità del flusso sanguigno attraverso la valvola aortica e la quantità di calcio presente nella valvola, utilizzando esami come lecocardiografia e la tomografia computerizzata. Lo studio durerà 36 mesi, durante i quali i partecipanti saranno monitorati regolarmente per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Oltre a valutare i cambiamenti nella velocità del flusso sanguigno e nel calcio della valvola, lo studio esaminerà anche i livelli di lipoproteina(a), una sostanza nel sangue che può influenzare la progressione della malattia. Saranno inoltre monitorati eventuali eventi avversi o problemi di sicurezza. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire meglio la stenosi aortica calcifica e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.