Ziftomenib è un farmaco sperimentale che agisce come inibitore dell’interazione tra le proteine Menin e MLL (KMT2A). Questo medicinale è stato sviluppato per il trattamento della leucemia mieloide acuta recidiva o refrattaria. Il farmaco funziona bloccando specificamente l’interazione tra due proteine che sono importanti per la crescita delle cellule leucemiche.

Il farmaco viene studiato in particolare nei pazienti che presentano specifiche mutazioni genetiche, come le mutazioni NPM1 o i riarrangiamenti KMT2A. Lo scopo è valutare quanto il farmaco sia efficace nel controllare la malattia in questi specifici gruppi di pazienti.

Lo studio include anche una valutazione del farmaco in pazienti con leucemia linfoblastica acuta che presentano riarrangiamenti del gene KMT2A, e in pazienti con mutazioni associate alla sovraespressione della proteina MEIS1.

Acute Myeloid Leukemia – La leucemia mieloide acuta è una forma aggressiva di cancro del sangue che colpisce le cellule del midollo osseo. Si sviluppa quando le cellule staminali ematopoietiche nel midollo osseo producono cellule mieloidi anomale e immature chiamate blasti. Questi blasti si accumulano nel midollo osseo e nel sangue, interferendo con la produzione normale di cellule ematiche sane. La malattia può progredire rapidamente, causando una diminuzione dei globuli rossi, dei globuli bianchi e delle piastrine nel sangue. La condizione può presentarsi sia come malattia primaria sia come forma recidivante o refrattaria dopo il trattamento iniziale. Quando la malattia è recidivante/refrattaria, significa che è tornata dopo un periodo di remissione o non ha risposto adeguatamente alle terapie precedenti.

Acute Lymphoblastic Leukemia – La leucemia linfoblastica acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. In questa malattia, il midollo osseo produce una grande quantità di linfoblasti immaturi e anomali. Questi linfoblasti anomali si accumulano nel midollo osseo e possono diffondersi in altre parti del corpo, come i linfonodi e il sistema nervoso centrale. La malattia interferisce con la normale produzione di cellule ematiche sane. La forma KMT2A-r è una variante specifica caratterizzata da un riarrangiamento genetico del gene KMT2A.