Indice dei Contenuti
- Cos’è THE-630?
- Condizioni Bersaglio
- Come Funziona THE-630
- Design dello Studio Clinico
- Valutazione di Sicurezza ed Efficacia
- Farmacocinetica
- Gruppi di Pazienti
Cos’è THE-630?
THE-630 è un nuovo farmaco in fase di sperimentazione per il trattamento dei tumori stromali gastrointestinali (GIST). Si tratta di un medicinale orale, il che significa che può essere assunto per bocca, tipicamente una volta al giorno[1]. THE-630 appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi KIT. Questi farmaci agiscono bloccando specifiche proteine coinvolte nella crescita e nella diffusione delle cellule tumorali[1].
Condizioni Bersaglio
THE-630 è principalmente studiato per il trattamento di:
- Tumori Stromali Gastrointestinali (GIST): Questi sono tumori rari che si verificano nel tratto digestivo, più comunemente nello stomaco o nell’intestino tenue.
- GIST avanzato o metastatico: Questo si riferisce a GIST che si è diffuso ad altre parti del corpo o non può essere rimosso chirurgicamente.
- Neoplasie del tessuto connettivo
- Neoplasie dei tessuti molli
- Neoplasie gastrointestinali
- Neoplasie del sistema digestivo
Come Funziona THE-630
THE-630 è un inibitore della tirosina chinasi KIT. Per capire come funziona:
- KIT è una proteina presente sulla superficie di alcune cellule, incluse alcune cellule tumorali.
- In molti casi di GIST, la proteina KIT è anormalmente attiva, causando una crescita cellulare incontrollata.
- THE-630 agisce bloccando (o inibendo) l’attività della proteina KIT.
- Facendo questo, mira a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali.
Design dello Studio Clinico
Lo studio clinico per THE-630 è progettato in due fasi:
- Fase 1 (Aumento della Dose): Questa fase mira a:
- Determinare il profilo di sicurezza di THE-630
- Identificare eventuali tossicità limitanti la dose (effetti collaterali che impediscono l’aumento della dose)
- Stabilire la dose massima tollerata (MTD)
- Determinare la dose raccomandata per la Fase 2 (RP2D)
- Fase 2 (Espansione): Questa fase:
- Valuterà ulteriormente la sicurezza e la tollerabilità
- Valuterà l’attività antitumorale di THE-630 in diverse popolazioni di pazienti con GIST
Valutazione di Sicurezza ed Efficacia
Lo studio valuterà la sicurezza e l’efficacia di THE-630 attraverso varie misure:
- Sicurezza: Monitoraggio degli eventi avversi (effetti collaterali) utilizzando criteri standardizzati
- Efficacia: Misurazione di quanto bene il farmaco agisce contro il tumore, inclusi:
- Tasso di Risposta Obiettiva (ORR): La proporzione di pazienti i cui tumori si riducono o scompaiono
- Durata della Risposta (DOR): Quanto dura la risposta del tumore
- Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS): Quanto a lungo i pazienti vivono senza che il loro cancro peggiori
- Sopravvivenza Globale (OS): Quanto a lungo vivono i pazienti complessivamente
Farmacocinetica
Lo studio esaminerà anche come THE-630 si comporta nel corpo, noto come farmacocinetica. Questo include la misurazione di:
- Cmax: La concentrazione massima del farmaco nel sangue
- Tmax: Il tempo necessario per raggiungere la concentrazione massima
- AUC: L’esposizione totale al farmaco nel tempo
Gruppi di Pazienti
Lo studio include diversi gruppi di pazienti con GIST basati sui loro trattamenti precedenti:
- 5a Linea o Successiva: Pazienti che hanno provato almeno quattro altri trattamenti, inclusi imatinib, sunitinib, regorafenib e ripretinib.
- 3a-4a Linea: Pazienti che hanno provato imatinib, sunitinib e fino a una terapia aggiuntiva.
- 2a Linea: Pazienti che hanno provato solo imatinib e non hanno ricevuto alcuna altra terapia sistemica per GIST avanzato.
