La Stargardt Disease è una patologia rara che colpisce la retina, la parte dell’occhio responsabile della visione, provocando una perdita progressiva della capacità di vedere dettagli e colori. Il farmaco in studio è GILDEURETINOL ACETATE, indicato con il nome di codice ALK-001 e somministrato per via orale in capsule da 14 mg al giorno; per confrontare i risultati, alcuni partecipanti ricevono capsule di placebo, che non contengono principi attivi.
L’obiettivo è valutare se il farmaco può rallentare la crescita delle lesioni atrofiche della retina rispetto al placebo. La crescita delle lesioni verrà monitorata principalmente con una tecnica chiamata FAF, che permette di visualizzare le aree danneggiate della retina tramite una fotografia speciale. Verranno inoltre misurati altri aspetti della vista, come la capacità di leggere piccoli caratteri e la sensibilità della retina.
Durante lo studio, i partecipanti verranno assegnati in modo casuale al gruppo del farmaco o al gruppo di placebo e nessuno saprà a quale gruppo appartenga (studio “doppio cieco”). Le capsule verranno assunte tutti i giorni per un periodo di circa due anni, con visite di controllo al basale e a intervalli regolari per eseguire esami oculari, inclusa una scansione con OCT, che fornisce immagini dettagliate delle diverse strutture della retina. Queste visite serviranno a verificare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia del trattamento.
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