Studio di fase 2 per valutare efficacia, sicurezza e tollerabilità di crd-4730 in pazienti con insufficienza cardiaca a frazione di eiezione ridotta (HFrEF)
Lo studio riguarda la heart failure con frazione di eiezione ridotta (HFREF), una condizione in cui il cuore non pompa sangue in maniera efficace. Il farmaco sperimentale è CRD-4730, una compressa da assumere per bocca, confrontato con una compressa di placebo. Il farmaco è progettato per migliorare la capacità del cuore di contrarsi e ridurre i segni di affaticamento.
L’obiettivo principale è valutare se CRD-4730 può influire positivamente su un insieme di parametri cardiaci, inclusi i livelli di NT‑proBNP (una sostanza nel sangue che aumenta quando il cuore è sotto stress) e i risultati di esami di echocardiography (un’eco‑cardio è un’immagine del cuore ottenuta con ultrasuoni). I partecipanti saranno seguiti per circa sei mesi, con visite regolari per controllare sintomi, esami del sangue e registrazioni di ECG (un tracciato che mostra l’attività elettrica del cuore).
1randomizzazione e assegnazione al gruppo
una volta entrato nello studio, viene effettuata la randomizzazione, cioè l’assegnazione casuale a uno dei due gruppi: crd‑4730 o placebo. il processo è doppio cieco, quindi né il paziente né il personale di studio conoscono il gruppo di appartenenza.
le compresse hanno lo stesso aspetto; il gruppo che riceve crd‑4730 assume una compressa contenente 150 mg del principio attivo, mentre il gruppo placebo assume una compressa priva di sostanza attiva.
2inizio del trattamento
il trattamento inizia subito dopo la randomizzazione. la compressa deve essere assunta per via orale secondo le indicazioni fornite dal protocollo dello studio.
la dose è di 150 mg per compressa; la durata del trattamento è prevista per 24 settimane.
3visita di controllo a 12 settimane
dopo circa tre mesi di trattamento, è programmata una visita di controllo. durante la visita vengono effettuati esami del sangue, tra cui il nt‑probnp (un marker che riflette la pressione sul cuore).
vengono inoltre eseguiti esami ecocardiografici per valutare le dimensioni e la funzione del cuore, un elettrocardiogramma a 12 derivazioni e il questionario kccq (un questionario che misura i sintomi e la qualità della vita legati all’insufficienza cardiaca).
vengono raccolte informazioni sulla comparsa di eventuali effetti indesiderati.
4visita di controllo a 24 settimane
alla fine del periodo di 24 settimane, viene effettuata una seconda visita di controllo. gli stessi esami della visita a 12 settimane vengono ripetuti per confrontare i risultati con quelli iniziali.
questa visita fornisce i dati principali per valutare l’efficacia del trattamento, comprese le variazioni del nt‑probnp, i parametri ecocardiografici e i punteggi del questionario kccq.
viene inoltre monitorata la sicurezza del farmaco, registrando tutti gli effetti avversi osservati durante il periodo di studio.
5follow‑up finale e chiusura dello studio
dopo l’ultima visita, il paziente completa il follow‑up finale, durante il quale vengono raccolte le ultime informazioni di sicurezza e i risultati finali.
tutte le informazioni raccolte vengono analizzate per determinare se crd‑4730 è efficace e ben tollerato nei pazienti con insufficienza cardiaca a frazione di eiezione ridotta.
Chi può partecipare allo studio?
Essere un paziente adulto (maschio o femmina) di età compresa tra 18 e 85 anni al momento dello screening.
Avere una storia medica che confermi una diagnosi di insufficienza cardiaca cronica da almeno 8 settimane e trovarsi nella classe NYHA II‑III (valutazione dei sintomi durante le attività quotidiane).
Presentare una frazione di eiezione ventricolare sinistra (EF) pari o inferiore al 40 %, misurata con un ecocardiogramma transtoracico (TTE) effettuato durante lo screening.
Avere un livello di NT‑proBNP (proteina rilasciata dal cuore in caso di stress) pari o superiore a 600 pg/mL al momento dello screening; se si è in fibrillazione atriale o flutter, il livello richiesto è di almeno 900 pg/mL.
Seguire una terapia guidata dalle linee guida per l’insufficienza cardiaca, ottimizzata e stabile secondo le raccomandazioni regionali o nazionali.
Rispettare eventuali altri criteri specifici definiti dal protocollo dello studio.
Chi non può partecipare allo studio?
Non può partecipare se ha avuto un peggioramento recente dell’insufficienza cardiaca che ha richiesto ricovero in ospedale o l’uso di farmaci diuretici per via endovenosa (IV) o sottocutanea (SQ) nelle ultime 4 settimane.
Non può partecipare se necessita di infusi programmati regolarmente fuori dall’ospedale per l’insufficienza cardiaca, come farmaci inotropi (che aiutano il cuore a contrarsi), vasodilatatori (che allargano i vasi sanguigni) o diuretici, oppure di ultrafiltrazione (rimozione di liquidi dal sangue) su base regolare.
Non può partecipare se ha avuto negli ultimi 8 settimane una sindrome coronarica acuta (problema improvviso del cuore), angina instabile o dolore al petto persistente a riposo, un ictus (stroke) o un attacco ischemico transitorio (TIA), interventi chirurgici importanti al cuore o alle arterie del collo, riparazione o sostituzione di valvole cardiache, o una procedura di angioplastica carotidea (apertura di un vaso del collo).
Non può partecipare se i medici sospettano una cardiomiopatia infiltrativa (accumulo anormale di sostanze nel muscolo cardiaco, ad esempio amyloide o sarcoidosi), una cardiomiopatia ipertrofica (cuore ispessito), o un’insufficienza cardiaca causata da una grave malattia delle valvole cardiache, da infiammazione attiva del muscolo cardiaco (miocardite), da infiammazione del sacco intorno al cuore (pericardite) o da un difetto cardiaco congenito (presente dalla nascita) significativo.
Altri criteri specifici definiti dal protocollo dello studio escludono la partecipazione.
CRD-4730 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale sotto forma di compressa. Nel trial viene testato per capire se può migliorare la salute del cuore in pazienti con insufficienza cardiaca a frazione di eiezione ridotta. I ricercatori lo confrontano con un placebo per valutare se riduce gli eventi cardiovascolari, è sicuro da usare e ben tollerato dai pazienti.
Insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta (HFrEF) – è una condizione in cui il ventricolo sinistro del cuore non riesce a pompare efficacemente il sangue, riducendo la frazione di eiezione. Con il tempo, il muscolo cardiaco si indebolisce e il suo volume può aumentare per compensare la ridotta capacità di pompaggio. Questo porta a una progressiva dilatazione delle camere cardiache e a un peggioramento della funzione di contrazione. L’accumulo di liquidi nei polmoni e in altri organi può comparire man mano che la capacità del cuore di mantenere un adeguato flusso sanguigno diminuisce. La malattia può evolvere da uno stato sintomatico lieve a forme più avanzate con sintomi più evidenti di affaticamento e difficoltà respiratoria.
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