La nefropatia da immunoglobulina A primaria è una rara malattia renale in cui il sistema immunitario deposita proteine chiamate immunoglobuline A nei piccoli vasi dei reni, provocando la comparsa di proteinuria, cioè la presenza di proteine nelle urine. La condizione può portare a danni progressivi al rene e richiede un monitoraggio attento.
L’obiettivo principale dello studio è valutare se il farmaco atrasentan (noto anche come EXV811) può ridurre la quantità di proteine nelle urine. Per misurare questo effetto, i ricercatori utilizzeranno il rapporto proteine/creatinina urinario, un semplice test che confronta la quantità di proteine con quella di creatinina in un campione di urina raccolto al mattino.
Il trial coinvolge bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni che assumono una compressa rivestita da atrasentan ogni giorno per circa 36 settimane. Durante questo periodo i partecipanti saranno invitati a fornire campioni di urina al mattino, a sottoporsi a controlli medici regolari e a rispondere a brevi questionari per valutare eventuali effetti indesiderati o cambiamenti nella salute generale.



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