Studio per confrontare gli effetti neurocognitivi di due protocolli di trattamento con combinazione di farmaci in pazienti con medulloblastoma a basso rischio di nuova diagnosi

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sul medulloblastoma, un tipo di tumore cerebrale, specificamente nella sua variante non metastatica e con particolari caratteristiche genetiche. Lo studio mira a confrontare gli effetti di due diversi regimi di trattamento sulla funzione cognitiva dei pazienti, in particolare nei bambini sotto i 5 anni di età.

Il trattamento prevede l’utilizzo di diversi farmaci chemioterapici: metotrexato, etoposide, ciclofosfamide, carboplatino, vincristina, cisplatino e tiotepa. Questi medicinali vengono somministrati principalmente per via endovenosa, con alcune eccezioni come il metotrexato che può essere somministrato anche per via intraventricolare (direttamente nel cervello).

Lo scopo principale dello studio è valutare le capacità cognitive dei pazienti dopo due anni e mezzo dall’inizio del trattamento, confrontando l’efficacia di due diversi approcci terapeutici. Durante lo studio verranno monitorate anche altre importanti funzioni come la capacità di apprendimento, la memoria e lo sviluppo generale del bambino.

1 Inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di diversi farmaci chemioterapici attraverso una vena (per via endovenosa).

I farmaci principali utilizzati sono: metotrexato (somministrato sia per via endovenosa che intraventricolare), etoposide, ciclofosfamide, carboplatino, vincristina, cisplatino e tiotepa.

2 Valutazioni durante il trattamento

Durante la terapia, se hai più di 2,5 anni, verranno effettuati dei test per valutare le tue capacità cognitive utilizzando il test WPPSI-IV.

I medici monitoreranno attentamente eventuali effetti collaterali del trattamento secondo criteri standardizzati.

3 Valutazione a 2,5 anni dalla diagnosi

Verrà effettuata una valutazione completa che include:

Test delle capacità cognitive e dell’intelligenza (WPPSI-IV)

Valutazione dell’udito

Esami di neuroimaging per verificare lo stato del cervello

Questionari sulla qualità della vita

4 Valutazione a 5 anni dalla diagnosi

Viene effettuata un’altra valutazione completa che include:

Test cognitivi più avanzati (WISC-V per bambini sopra i 6 anni)

Nuovo controllo dell’udito

Valutazione neurologica completa

Questionari aggiornati sulla qualità della vita

Chi può partecipare allo studio?

  • Età alla diagnosi inferiore a 5 anni
  • Pazienti con sospetto o diagnosi di medulloblastoma SHH-attivato (un tipo specifico di tumore cerebrale)
  • Il paziente e la famiglia devono trovarsi in circostanze sociali che permettano il follow-up neuropsicologico (visite di controllo per valutare le funzioni cognitive)
  • I genitori o i rappresentanti legali devono essere in grado di comprendere le informazioni sul paziente e firmare personalmente il consenso informato per partecipare alle procedure di screening
  • Il paziente e i genitori/rappresentanti legali devono essere in grado e disposti a partecipare all’intero studio (se il paziente risulta idoneo)
  • Lo studio è aperto sia a pazienti di sesso maschile che femminile
  • Il paziente deve avere una diagnosi recente di medulloblastoma non metastatico (il tumore non si è diffuso ad altre parti del corpo)
  • Il tumore deve essere di tipo TP53-wt (con gene TP53 normale) e non-MYC amplificato (senza aumenti del gene MYC)

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti con età inferiore ai 3 mesi o superiore ai 18 anni
  • Presenza di metastasi (diffusione del tumore ad altre parti del corpo)
  • Pazienti con mutazione TP53 (alterazione genetica specifica)
  • Presenza di amplificazione del gene MYC (aumento anomalo di questo gene)
  • Pazienti che hanno già ricevuto un trattamento precedente per il medulloblastoma
  • Presenza di gravi malattie cardiache, renali o epatiche
  • Pazienti con gravi infezioni in corso non controllate
  • Presenza di altre forme tumorali attive
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con lo studio
  • Impossibilità di seguire le procedure dello studio per motivi geografici o sociali
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Partecipazione contemporanea ad altri studi clinici

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

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Siti verificati

Nome del sito Città Paese Stato
Universitaetsmedizin Goettingen Gottinga Germania
Center For Pediatric And Adolescent Medicine Of The Johannes Gutenberg University Mainz Magonza Germania
Rostock University Medical Center Rostock Germania
Institut Gustave Roussy Villejuif Francia
Katholieke Universiteit te Leuven Lovanio Belgio
Medizinische Hochschule Hannover Hannover Germania

Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitaet Bonn Bonn Germania
Cuyjippxe Uzimpprntuvezb Sgawcyiez Woluwe-Saint-Lambert Belgio
Sgps Kmwabrdi Dolquucd Gtgj Duisburg Germania
Uhytlupiso Hpksztfb Cqdmtks Colonia Germania
Okzcsr Uwfzaekgaf Hyuqxqeg Odense Danimarca
Utjzyeocmwmqptcbllpfl Rhybqmoigp Aam Ratisbona Germania
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Plmtwuc Mmvpnb Cvbhztk vigf Kklctheitxbaslk Bbag Utrecht Paesi Bassi
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Kmhfxtcg Kvqxof Ghbs Kassel Germania
Uxlhxlptuttclpfabkrsh Hgxcymucla Afg Heidelberg Germania
Mdiitex Cldrtf &rqhzpy Uprodwceaj Oh Ffoivuft Friburgo in Brisgovia Germania
Cnd Mwqipsaea Liegi Belgio
Roleol Myclumhsnjx Århus Danimarca
Ukglxruuhlmx Loqsfms Lipsia Germania
Rslbfmplurqrcg Copenaghen Danimarca
Updseinbql Ov Awukjuv Edegem Belgio
Uttaryclko Mqreflq Cpjuxj Haluutkbcquoswffa Amburgo Germania
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Kcswynpp Dloqbtab gxced Dortmund Germania
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Svxldwqrtwok Ktsmkvjn Knhikqnml gcrmm Karlsruhe Germania
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Hlzngl Kcdqdoqg Egkzho Gkla Erfurt Germania
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
01.07.2025
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
01.07.2025
Francia Francia
Non ancora reclutando
01.07.2025
Germania Germania
Non ancora reclutando
01.07.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
01.07.2025

Sedi della sperimentazione

Head Start 4 è un regime di chemioterapia ad alta dose utilizzato nel trattamento del medulloblastoma. Questo trattamento è progettato per essere intensivo ma di durata più breve rispetto ad altri protocolli, con l’obiettivo di ridurre gli effetti collaterali a lungo termine sul sistema nervoso.

HITSKK è un protocollo di trattamento che combina chemioterapia e radioterapia per il medulloblastoma. Questo approccio terapeutico rappresenta uno standard di cura consolidato ed è stato sviluppato per bilanciare l’efficacia del trattamento con la necessità di minimizzare gli effetti collaterali neurologici.

Entrambi i trattamenti sono specificamente progettati per pazienti con medulloblastoma a basso rischio, con l’obiettivo di ottenere risultati terapeutici ottimali preservando al contempo le funzioni cognitive del paziente.

Malattie in studio:

Medulloblastoma – Il medulloblastoma è un tumore cerebrale maligno che si sviluppa nel cervelletto, la parte del cervello che controlla l’equilibrio e la coordinazione. Questo tipo particolare di tumore si presenta nella sua variante SHH-attivata, che prende il nome dalla via di segnalazione Sonic Hedgehog coinvolta nel suo sviluppo. Si tratta di una forma non metastatica, il che significa che il tumore non si è diffuso ad altre parti del corpo. La condizione descritta è caratterizzata dall’assenza di amplificazione del gene MYC e presenta il gene TP53 nella sua forma normale (wild-type). Questo tipo di tumore colpisce principalmente i bambini e può causare sintomi come mal di testa, nausea, problemi di equilibrio e cambiamenti nella coordinazione motoria.

Sindrome di Gorlin – La sindrome di Gorlin, nota anche come sindrome del nevo basocellulare, è una condizione genetica ereditaria che predispone allo sviluppo di diversi tipi di tumori. Si caratterizza per la comparsa di carcinomi basocellulari multipli sulla pelle, cisti mascellari e altre anomalie dello sviluppo. I pazienti possono sviluppare caratteristiche facciali distintive e presentare calcificazioni nel cervello. La condizione si manifesta generalmente durante l’infanzia o l’adolescenza e continua a evolversi nel corso della vita.

ID della sperimentazione:
2024-517133-40-00
Codice del protocollo:
COGNITO-MB
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Farmaci in studio:
    Italia