Fattore VIII (simoctocog alfa) è un prodotto che contiene il fattore della coagulazione VIII, una proteina che il sangue usa per fermare le emorragie. Viene somministrato per via endovenosa e serve a sostituire il fattore mancante nelle persone con emofilia A, riducendo la frequenza e la gravità delle sanguinamenti.

NXT007 è un anticorpo monoclonale umano‑IgG4 progettato per legarsi a due proteine della coagulazione (FIXa e FX) e imitare l’azione del fattore VIII. Viene iniettato sotto la pelle (sottocutaneo) e, come terapia preventiva, aiuta a mantenere la coagulazione del sangue più efficace, diminuendo il numero di episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A.

Hemophilia A Without Inhibitors – È una condizione ereditaria in cui il sangue non coagula correttamente a causa di una carenza del fattore VIII. Le persone con questa forma non sviluppano anticorpi che neutralizzano il fattore mancante. Con il tempo, la mancanza di coagulazione può causare sanguinamenti spontanei, soprattutto nelle articolazioni e nei muscoli. Questi sanguinamenti possono ripetersi, portando a gonfiore e dolore. L’intensità dei sintomi può variare da persona a persona e può aumentare con l’età o con attività fisiche intense.